Valutazione della sicurezza, tollerabilità ed efficacia di empasiprubart IV e efgartigimod alfa SC in pazienti con miastenia gravis generalizzata AChR‑Ab seropositiva

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Di cosa tratta questo studio?

La Myasthenia Gravis è una malattia rara in cui il sistema immunitario attacca i recettori dell’acetilcolina, provocando debolezza muscolare che può peggiorare con l’attività. Quando il sangue contiene anticorpi contro questi recettori (AChR‑Ab seropositiva), la forma è definita generalizzata perché coinvolge più gruppi muscolari. Il trattamento sperimentale prevede l’uso di ARGX-117, una sostanza somministrata tramite IV infusion, cioè un’iniezione lenta direttamente in vena.

Lo studio ha lo scopo di verificare se il farmaco è sicuro, ben tollerato e capace di migliorare i sintomi della Myasthenia Gravis. I partecipanti vengono divisi in due gruppi in modo che né i ricercatori né i partecipanti sappiano chi riceve il farmaco e chi il placebo. Dopo la somministrazione iniziale, le visite di controllo avvengono a intervalli regolari per valutare eventuali effetti collaterali, i segni vitali e i cambiamenti nella capacità di svolgere le attività quotidiane, come camminare o sollevare oggetti. L’intero periodo di osservazione dura circa tre mesi.

1 inizio dello studio

dopo aver firmato il consenso, si effettua la visita iniziale di baseline.

vengono raccolti dati clinici, esami di laboratorio e valutazioni della gravità della miastenia gravis.

2 assegnazione al gruppo di trattamento

viene effettuata la randomizzazione in modo cieco.

il paziente può essere assegnato a empasiprubart o al placebo corrispondente.

3 prima somministrazione del farmaco

viene somministrata una infusione endovenosa (iv infusion) del farmaco assegnato.

la dose di empasiprubart è indicata in mg/kg (milligrammi per chilogrammo di peso corporeo).

se il paziente è nel gruppo placebo, riceve una soluzione senza principio attivo identica per aspetto.

4 visite di follow‑up per sicurezza e efficacia

vengono programmati controlli regolari per monitorare eventi avversi, segni vitali, elettrocardiogrammi e esami di laboratorio.

si valutano i cambiamenti del punteggio MG‑ADL e QMG per misurare l’andamento della malattia.

5 valutazione finale a settimana 12

al termine della settimana 12 si effettua una visita finale.

vengono raccolti i dati finali di sicurezza, tollerabilità e risposta clinica.

si confrontano i risultati tra il gruppo empasiprubart e il gruppo placebo.

Chi può partecipare allo studio?

  • Età minima di 18 anni e capacità legale di dare il consenso allo studio.
  • Diagnosi confermata di miastenia gravis generalizzata (MG) con caratteristiche cliniche compatibili e con gravità dei sintomi appropriata secondo il giudizio del medico.
  • Se si stanno già assumendo farmaci per la MG (come immunosoppressori non steroidei, corticosteroidi o inibitori dell’acetilcolinesterasi), la dose deve essere stabile per un periodo definito prima dello screening.
  • Seropositività per anticorpi anti‑recettore dell’acetilcolina (AChR‑Ab), cioè presenza di questi anticorpi nel sangue.
  • Essere nella classe MGFA II, III, IVa o IVb (classificazione della gravità della miastenia gravis usata dalla Myasthenia Gravis Foundation of America).
  • Documentare la vaccinazione contro i batteri incapsulati Neisseria meningitidis e Streptococcus pneumoniae effettuata negli ultimi 5 anni, oppure accettare di completare la vaccinazione almeno 14 giorni prima della prima dose del farmaco in studio.
  • Essere sia maschi che femmine (entrambi i sessi sono ammessi).

Chi non può partecipare allo studio?

  • Avere una malattia autoimmune conosciuta o un’altra condizione medica che possa interferire con la valutazione dei sintomi della miastenia gravis o aumentare il rischio per il partecipante.
  • Essere classificati come Classe V secondo la classificazione della Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA), che indica la forma più grave della malattia.
  • Essere diagnosticati con lupus eritematoso sistemico (SLE), una malattia autoimmune che può colpire molte parti del corpo.
  • Stare assumendo farmaci inibitori del complemento (ad esempio eculizumab, zilucoplan, ravulizumab o altri) al momento dello studio.
  • Aver ricevuto un antagonista del recettore FcRn, come efgartigimod, entro le quattro settimane precedenti l’inizio dello studio.
  • Avere già utilizzato il farmaco empasiprubart in precedenza.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Siti verificati

Nome del sito Città Paese Stato
Katholieke Universiteit te Leuven Lovanio Belgio

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
University General Hospital Of Thessaloniki Ahepa Salonicco Grecia
Eginitio Hospital Atene Grecia
Centre Hospitalier Regional De La Citadelle Liegi Belgio

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Belgio Belgio
Non ancora reclutando
01.08.2026
Grecia Grecia
Non ancora reclutando
01.08.2026

Sedi della sperimentazione

Vyvgart è un farmaco somministrato mediante iniezione sottocutanea. Contiene una proteina progettata per legare e rimuovere dal sangue le immunoglobuline dannose che attaccano la comunicazione tra nervi e muscoli nei pazienti con miastenia gravis. Riducendo queste immunoglobuline, il farmaco può aiutare a migliorare la forza muscolare e a diminuire la fatica. Nel trial viene usato per verificare se è sicuro e ben tollerato nei partecipanti.

ARGX-117 è un farmaco sperimentale somministrato per via endovenosa. È un anticorpo monoclonale che blocca una parte del sistema immunitario chiamata complemento, impedendo che attacchi le giunzioni neuromuscolari. In questo modo si cerca di limitare il danno ai muscoli e migliorare i sintomi della miastenia gravis. Nel trial è valutato come terapia unica per capire se è sicuro e ben tollerato.

Acetylcholine Receptor Antibody-Positive Generalized Myasthenia Gravis – È una malattia autoimmune che colpisce la comunicazione tra i nervi e i muscoli. Il sistema immunitario produce anticorpi contro i recettori dell’acetilcolina nella giunzione neuromuscolare. Questi anticorpi riducono la capacità dei muscoli di contrarsi, provocando debolezza. La debolezza è tipicamente peggiore con l’attività e migliora con il riposo. Con il tempo la debolezza può coinvolgere più gruppi muscolari, inclusi gli occhi, la visione, la deglutizione e la respirazione. La gravità dei sintomi può variare da giorni a settimane, con fluttuazioni giornaliere.

ID della sperimentazione:
2025-522939-33-00
Codice del protocollo:
ARGX-999-2-MG-20002
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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