La Myasthenia Gravis è una malattia rara in cui il sistema immunitario attacca i recettori dell’acetilcolina, provocando debolezza muscolare che può peggiorare con l’attività. Quando il sangue contiene anticorpi contro questi recettori (AChR‑Ab seropositiva), la forma è definita generalizzata perché coinvolge più gruppi muscolari. Il trattamento sperimentale prevede l’uso di ARGX-117, una sostanza somministrata tramite IV infusion, cioè un’iniezione lenta direttamente in vena.
Lo studio ha lo scopo di verificare se il farmaco è sicuro, ben tollerato e capace di migliorare i sintomi della Myasthenia Gravis. I partecipanti vengono divisi in due gruppi in modo che né i ricercatori né i partecipanti sappiano chi riceve il farmaco e chi il placebo. Dopo la somministrazione iniziale, le visite di controllo avvengono a intervalli regolari per valutare eventuali effetti collaterali, i segni vitali e i cambiamenti nella capacità di svolgere le attività quotidiane, come camminare o sollevare oggetti. L’intero periodo di osservazione dura circa tre mesi.



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