Questo studio è volto a valutare la sicurezza e l’efficacia di nuovi trattamenti per la Leucemia Linfoblastica Acuta, un tipo di cancro al sangue, in pazienti pediatrici, adolescenti e giovani adulti. Nello specifico, la ricerca riguarda le forme di questa malattia caratterizzate dalla presenza di una specifica alterazione genetica denominata BCR::ABL1-positiva o Ph-like. Queste condizioni si verificano quando le cellule del sangue presentano cambiamenti nei geni che ne influenzano il comportamento.

Il percorso terapeutico prevede l’utilizzo di asciminib combinato con la chemioterapia, seguita dall’impiego di blinatumomab. La chemioterapia consiste nell’uso di sostanze per combattere le cellule tumorali, mentre il blinatumomab è un tipo di terapia mirata. Altri farmaci che potrebbero essere somministrati durante il percorso includono vincristine sulfate, dexamethasone, dexamethasone sodium phosphate, cytarabine, methotrexate, hydrocortisone e prednisolone acetate. Alcuni di questi medicinali possono essere somministrati per via orale, tramite infusione IV, ovvero attraverso una vena, o tramite iniezione intratecale, un metodo che inserisce il farmaco direttamente nello spazio che circonda il midollo spinale.

Lo studio si divide in due fasi principali. La prima fase serve a stabilire la dose più sicura ed efficace del farmaco sperimentale, monitorando la comparsa di eventuali effetti indesiderati. La seconda fase si concentra sull’osservazione della capacità del trattamento di portare la malattia in una condizione di remissione completa, ovvero un periodo in cui i segni e i sintomi della leucemia scompaiono o si riducono drasticamente.