La Leucodistrofia Metacromatica (MLD) รจ una malattia genetica rara che colpisce il sistema nervoso. ร causata da mutazioni che portano a un accumulo di sostanze grasse nel cervello e nel midollo spinale, danneggiando le cellule nervose. Questo studio clinico si concentra su una forma specifica della malattia chiamata Leucodistrofia Metacromatica Giovanile Tardiva. Il trattamento in esame รจ una terapia genica chiamata OTL-200, che utilizza cellule staminali ematopoietiche modificate per correggere il difetto genetico alla base della malattia.
Lo scopo dello studio รจ valutare la sicurezza e l’efficacia di una singola infusione di OTL-200 nei pazienti affetti da questa forma di Leucodistrofia Metacromatica. Durante il corso dello studio, i partecipanti riceveranno il trattamento attraverso un’infusione endovenosa. Saranno monitorati per un periodo di tempo per osservare eventuali cambiamenti nei livelli di attivitร dell’enzima ARSA nel liquido cerebrospinale e nel cervello, confrontando i risultati con quelli iniziali.
Il trattamento OTL-200 mira a migliorare la funzione neurologica e a rallentare la progressione della malattia. I partecipanti saranno seguiti per valutare eventuali effetti collaterali e per monitorare la risposta del corpo al trattamento. Lo studio non prevede l’uso di un placebo e si concentra esclusivamente sull’efficacia della terapia genica OTL-200.
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