Hospital Universitario Fundacion Jimenez Diaz
Centro verificato
Madrid, Spagna
Non ancora in reclutamentoMalattia rara
Studio clinico su pazienti con GVHD acuta refrattaria a corticosteroidi e ruxolitinib: trattamento con cellule mesenchimali allogeniche adipose con CXCR4 e IL‑10
Clinical Trials Concierge
Non vuoi cercare da solo o cerchi studi clinici per una malattia rara? Il nostro consulente per gli studi clinici lo farà per te.
Di che cosa tratta questo studio?
Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici
La malattia da trapianto contro l’ospite (GVHD) acuta è una complicazione in cui le cellule del trapianto attaccano il corpo del ricevente, provocando infiammazione della pelle, del fegato o dell’intestino. Quando i sintomi non migliorano con i corticosteroidi o con il farmaco ruxolitinib, le opzioni sono limitate. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di una nuova terapia basata su cellule staminali mesenchimali prelevate dal tessuto adiposo di un donatore e modificate in laboratorio per produrre le proteine CXCR4 e IL‑10, che aiutano le cellule a raggiungere le zone infiammate e a ridurre la risposta immunitaria.
Nel trial i partecipanti ricevono una serie di infusioni endovenose della sospensione cellulare, seguite da controlli regolari per monitorare eventuali effetti indesiderati e per osservare eventuali miglioramenti clinici e di laboratorio. Le visite includono esami del sangue, valutazioni dei sintomi e controlli medici per tutta la durata del periodo di osservazione.
Come si svolge lo studio
Lo studio si svolge in 9 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.
Chi può partecipare allo studio?
12 criteri
- Essere stato sottoposto a trapianto di cellule staminali ematopoietiche da donatore (alloHSCT) da qualsiasi fonte (donatore non correlato compatibile, fratello/sorella o parzialmente compatibile) utilizzando midollo osseo, sangue periferico o sangue del cordone ombelicale. AlloHSCT è il trapianto di cellule del sangue del donatore al paziente.
- Avere ricevuto una terapia di preparazione (conditioning) prima del trapianto che può essere non mioablativa, mioablativa o a intensità ridotta. Conditioning è il trattamento che prepara il corpo al trapianto.
- Essere di sesso maschile o femminile e avere un’età compresa tra 18 e 75 anni.
- Avere una diagnosi clinica di GVHD acuta di grado II‑IV dopo il trapianto. GVHD (malattia del trapianto contro l’ospite) è quando le cellule del donatore attaccano i tessuti del paziente.
- Presentare una GVHD che non risponde ai corticoidi (steroidi) e al farmaco ruxolitinib, oppure non poter ricevere ruxolitinib. Questo include:
- peggioramento della GVHD dopo almeno 7 giorni di ruxolitinib,
- assenza di miglioramento dopo almeno 14 giorni di ruxolitinib,
- perdita della risposta al ruxolitinib dopo un iniziale miglioramento,
- o, se non si può usare ruxolitinib, una GVHD resistente ai corticoidi (peggioramento dopo 3 giorni di corticoidi, nessun miglioramento dopo 7 giorni o fallimento durante la riduzione dei corticoidi).
- severi bassi livelli di piastrine (trombocitopenia) inferiori a 20 000 per mm³,
- severi bassi livelli di neutrofili (neutropenia) inferiori a 500 per mm³,
- qualsiasi altra condizione clinica che renda il paziente non idoneo al ruxolitinib secondo il giudizio del medico.
- Per le donne: devono essere postmenopausali da almeno un anno, oppure sterilizzate chirurgicamente, oppure, se in età fertile, utilizzare un metodo contraccettivo molto efficace durante lo studio, oppure accettare l’astinenza totale se è coerente con il loro stile di vita.
Chi non può partecipare allo studio?
10 criteri
- Se la persona ha una malattia del sangue (malattia ematologica) che non è stata controllata dal trapianto o che sta peggiorando, non può partecipare.
- Se è nota una reazione allergica (ipersensibilità) al DMSO o a qualsiasi componente della formulazione del farmaco sperimentale, non può partecipare.
- Se il test molecolare (PCR) per il coronavirus (SARS‑CoV‑2) è risultato positivo entro 10 giorni prima dell’infusione delle cellule, non può partecipare.
- Se la persona è una donna e al momento è incinta, sta allattando, prevede di rimanere incinta o intende donare ovuli durante lo studio, non può partecipare.
- Se ha un problema medico grave o non controllato (cuore, polmoni, fegato, reni, stomaco, apparato genito‑urinario, coagulazione, sistema immunitario, ormoni/metabolismo o nervi) che non è legato alla malattia principale e che, secondo il medico, potrebbe confondere i risultati o mettere a rischio la salute, non può partecipare. Esempi includono infarto recente, insufficienza cardiaca grave, pressione alta non controllata, danni importanti al fegato o ai reni, o disturbi ormonali non trattati.
- Se al momento dello screening è presente un’infezione che colpisce tutto il corpo (infezione sistemica attiva), non può partecipare.
- Se sta partecipando a un altro studio clinico o lo ha concluso da meno di 3 mesi, non può partecipare.
- Se ha già partecipato a uno studio di terapie avanzate (come terapia con cellule, terapia genica o ingegneria tissutale) in passato, non può partecipare.
- Se ha un’infezione cronica di epatite B (HBsAg positivo) o epatite C attiva (PCR positiva se l’anticorpo anti‑HCV è presente). Può partecipare solo se è positivo per l’anticorpo del nucleo dell’epatite B (HBcAb), ma negativo per HBsAg e se il DNA virale non è rilevabile.
- Se ha una storia di test positivo per l’HIV (virus dell’immunodeficienza umana), non può partecipare.
Clinical Trials Concierge
Non vuoi cercare da solo o cerchi studi clinici per una malattia rara? Il nostro consulente per gli studi clinici lo farà per te.
Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.
Di solito rispondiamo entro pochi giorni
Centri verificati
Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro
Hospital Universitario De Navarra
Centro verificatoPamplona, SpagnaHospital Universitario De Salamanca
Centro verificatoSalamanca, Spagna
Dove si svolge lo studio
Dove puoi partecipare a questo studio
I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.
Non ancora in reclutamentoNon trovi il tuo paese?
Non sai che cosa fare adesso?
Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.
Farmaci in studio
Cellule staminali mesenchimali allogeniche derivate da tessuto adiposo, modificate per esprimere CXCR4 e IL‑10 sono cellule prelevate dal grasso di un donatore diverso dal paziente. Queste cellule sono state “programmate” in laboratorio per produrre due proteine, CXCR4 e IL‑10, che aiutano a dirigere le cellule verso i tessuti danneggiati e a ridurre l’infiammazione. Nel trial le cellule vengono somministrate per via endovenosa come sospensione iniettabile. L’obiettivo è verificare se questo tipo di terapia è sicura e ben tollerata nei pazienti con malattia del trapianto contro l’ospite (GVHD) che non rispondono ai corticosteroidi o a ruxolitinib, o che non possono ricevere quest’ultimo farmaco.
Che cosa si sa già del trattamento
Allogeneic Adipose Tissue Derived Mesenchymal Stromal Cells (MSC) ectopically expressing CXCR4 and IL10 - La sospensione cellulare viene somministrata per infusione endovenosa. Attualmente è in fase sperimentale, studiata in studi clinici di fase I/IIa. È destinata a pazienti con GVHD acuta resistente a steroidi e ruxolitinib. Le cellule mesenchimali modificate esprimono CXCR4 per raggiungere i tessuti infiammati e IL‑10 per ridurre l’infiammazione, classificandole come terapia cellulare genicamente modificata.
Malattie studiate
GVHD acuta refrattaria ai corticosteroidi e al ruxolitinib - La GVHD acuta è una risposta immunitaria in cui le cellule del trapianto riconoscono il corpo del ricevente come estraneo, provocando infiammazione. Si manifesta tipicamente con rash cutanei, ittero e diarrea, a causa del coinvolgimento di pelle, fegato e tratto gastrointestinale. Quando la reazione non risponde ai corticosteroidi e al ruxolitinib, l’infiammazione persiste e può estendersi a più organi. La condizione tende a peggiorare rapidamente, con un aumento della gravità dei sintomi cutanei e gastrointestinali. L’attività immunitaria incontrollata può portare a danni tissutali progressivi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2025-523139-21-01Codice del protocollo2G-MSC-GVHDPartecipanti previsti15 personePromotoreFundacion Instituto De Investigacion Sanitaria De Navarra
fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri
Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?