Lo studio clinico si concentra su tumori rari e difficili da trattare, utilizzando farmaci antitumorali mirati già disponibili in commercio. I farmaci coinvolti nello studio includono Tafinlar (con il principio attivo dabrafenib), Mekinist (con il principio attivo trametinib), Finlee, Spexotras e Imatinib Teva. Questi farmaci sono somministrati per via orale sotto forma di capsule rigide, compresse rivestite con film o soluzioni orali. Lo scopo dello studio è descrivere l’attività antitumorale di questi farmaci e gli eventuali effetti collaterali gravi associati al trattamento.

Il percorso dello studio prevede che i partecipanti assumano i farmaci per un periodo massimo di 100 giorni. Durante questo periodo, verranno monitorati per valutare la risposta del tumore al trattamento e per identificare eventuali effetti collaterali. I partecipanti devono avere un profilo genomico che suggerisca un potenziale beneficio clinico dal trattamento con uno dei farmaci inclusi nello studio. Lo studio mira a fornire nuove informazioni sull’efficacia di questi farmaci in tumori rari e difficili da trattare.

Lo studio si concentra su pazienti con tumori avanzati per i quali non esistono opzioni di trattamento efficaci. I pazienti devono avere una malattia rara, definita come un’incidenza inferiore a 6 casi su 100.000 all’anno. L’obiettivo principale è valutare il controllo della malattia a 16 settimane dall’inizio del trattamento, mentre gli obiettivi secondari includono la sopravvivenza libera da progressione e la sopravvivenza globale. Lo studio si propone di esplorare nuove combinazioni di trattamenti per migliorare le opzioni terapeutiche per questi pazienti.