Studio clinico su bambini e adolescenti con cancro al fegato: doxorubicina e combinazione di farmaci

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra su due tipi di tumori maligni del fegato nei bambini e negli adolescenti: l’epatoblastoma e il carcinoma epatocellulare. Questi sono tumori che si sviluppano nel fegato e possono essere molto gravi. L’obiettivo principale dello studio è migliorare il trattamento di questi tumori, cercando di personalizzare le cure in base allo stadio della malattia, ridurre gli effetti collaterali del trattamento e migliorare le possibilità di guarigione. Inoltre, si cerca di identificare i metodi chirurgici più efficaci per trattare questi tumori.

Nel corso dello studio, verranno utilizzati diversi farmaci chemioterapici, tra cui doxorubicina, fluorouracile, oxaliplatino, cisplatino, irinotecano, etoposide, gemcitabina, vincristina, carboplatino e sorafenib. Inoltre, verrà utilizzato anche il sodio tiosolfato, noto con il nome commerciale di Pedmark. Questi farmaci sono somministrati principalmente per via endovenosa, tranne il sorafenib che è assunto per via orale. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.

Lo studio si svolgerà in diverse fasi, durante le quali i partecipanti riceveranno i trattamenti previsti e saranno monitorati per valutare la loro risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali. L’obiettivo è migliorare la sopravvivenza senza eventi, la sopravvivenza complessiva e l’aderenza alle linee guida chirurgiche, oltre a ridurre la tossicità legata alla chemioterapia e la perdita dell’udito. Lo studio mira a concludersi entro il 2027.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di farmaci per via endovenosa o orale, a seconda del farmaco specifico.

I farmaci utilizzati includono doxorubicina, fluorouracile, oxaliplatino, cisplatino, sorafenib, irinotecan, etoposide, Pedmark, gemcitabina, vincristina e carboplatino.

2 somministrazione dei farmaci

I farmaci vengono somministrati secondo un programma specifico che può variare in base al gruppo di studio e alla risposta individuale al trattamento.

La frequenza e la durata della somministrazione dipendono dal tipo di farmaco e dalla fase del trattamento.

3 monitoraggio e valutazione

Durante il trattamento, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali.

Gli obiettivi principali includono la sopravvivenza senza eventi, la sopravvivenza complessiva, l’aderenza alle linee guida chirurgiche e la tossicità correlata alla chemioterapia.

4 valutazione della chirurgia

In base alla risposta al trattamento, viene valutata la possibilità di un intervento chirurgico per rimuovere il tumore.

La resecabilità chirurgica è uno degli obiettivi principali del trattamento.

5 conclusione del trattamento

Il trattamento si conclude una volta raggiunti gli obiettivi terapeutici o se si verificano effetti collaterali significativi.

La durata complessiva del trattamento è determinata dalla risposta individuale e dal protocollo del gruppo di studio.

Chi può partecipare allo studio?

  • Presenza di segni clinici di epatoblastoma o epatocarcinoma, che sono tumori maligni del fegato.
  • Presenza di un tumore al fegato.
  • Età inferiore ai 30 anni.
  • Firma del consenso informato per partecipare allo studio.
  • Sia uomini che donne possono partecipare.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare i bambini che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare i bambini che non hanno una diagnosi di tumore maligno al fegato, come epatoblastoma o epatocarcinoma.
  • Non possono partecipare i bambini che non possono ricevere il trattamento chirurgico previsto dallo studio.
  • Non possono partecipare i bambini che hanno condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio o con la sicurezza del trattamento.
  • Non possono partecipare i bambini che hanno già ricevuto trattamenti che potrebbero influenzare i risultati dello studio.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Città Paese Stato
Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka Varsavia Polonia

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Polonia Polonia
Reclutando
01.06.2023

Sedi della sperimentazione

Cisplatino
Il cisplatino è un farmaco chemioterapico utilizzato per trattare vari tipi di cancro, incluso il cancro al fegato nei bambini. Funziona danneggiando il DNA delle cellule tumorali, impedendo loro di crescere e dividersi. Questo farmaco è spesso usato in combinazione con altri trattamenti per migliorare l’efficacia complessiva della terapia.

Doxorubicina
La doxorubicina è un altro farmaco chemioterapico impiegato nel trattamento dei tumori maligni del fegato nei bambini. Agisce interferendo con il DNA delle cellule tumorali, bloccando la loro capacità di moltiplicarsi. La doxorubicina è spesso parte di un regime di trattamento combinato per aumentare le possibilità di successo terapeutico.

Carboplatino
Il carboplatino è simile al cisplatino e viene utilizzato per trattare il cancro al fegato nei bambini. È un agente chemioterapico che danneggia il DNA delle cellule tumorali, contribuendo a fermare la loro crescita. Viene spesso utilizzato quando si cerca di ridurre gli effetti collaterali rispetto ad altri farmaci simili.

5-Fluorouracile (5-FU)
Il 5-fluorouracile è un farmaco chemioterapico che aiuta a trattare i tumori maligni del fegato nei bambini. Funziona interferendo con la sintesi del DNA e dell’RNA nelle cellule tumorali, impedendo loro di crescere e dividersi. Questo farmaco è spesso utilizzato in combinazione con altri trattamenti per migliorare i risultati terapeutici.

Intervento chirurgico
L’intervento chirurgico è una parte fondamentale del trattamento dei tumori maligni del fegato nei bambini. L’obiettivo è rimuovere il tumore dal fegato, quando possibile, per migliorare le possibilità di guarigione. La chirurgia può essere combinata con la chemioterapia per ridurre le dimensioni del tumore prima dell’operazione o per eliminare eventuali cellule tumorali residue dopo l’intervento.

Malattie in studio:

Epatoblastoma – È un raro tumore maligno del fegato che si manifesta principalmente nei bambini. Si sviluppa dalle cellule epatiche immature e può crescere rapidamente. I sintomi possono includere un ingrossamento dell’addome, perdita di peso e dolore addominale. La progressione della malattia può variare, ma spesso si diffonde ad altre parti del corpo se non trattata. La diagnosi precoce è cruciale per gestire la malattia in modo efficace.

Epatocarcinoma – Conosciuto anche come carcinoma epatocellulare, è un tipo di cancro che origina dalle cellule del fegato. È più comune negli adulti e spesso associato a condizioni preesistenti come la cirrosi o l’epatite cronica. I sintomi possono includere perdita di peso, dolore addominale e ittero. La malattia può progredire rapidamente e tende a diffondersi ad altre parti del corpo. La gestione della malattia dipende dalla fase in cui viene diagnosticata.

ID della sperimentazione:
2024-514635-26-00
Codice del protocollo:
NBK151/1/2022
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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