Studio clinico internazionale sull’epatoblastoma e carcinoma epatocellulare pediatrico con combinazione di farmaci chemioterapici in bambini e adolescenti

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico si concentra sul trattamento dell’epatoblastoma e del carcinoma epatocellulare nei pazienti fino a 30 anni di età. Lo studio utilizza diversi farmaci chemioterapici tra cui cisplatino, carboplatino, doxorubicina, fluorouracile, vincristina, etoposide, irinotecan, gemcitabina, oxaliplatino e sorafenib.

Lo scopo principale è valutare l’efficacia di diverse combinazioni di questi farmaci nel trattamento dei tumori epatici pediatrici. I pazienti verranno suddivisi in gruppi di rischio (molto basso, basso, intermedio e alto) e riceveranno trattamenti specifici in base alla loro classificazione.

Durante lo studio verrà monitorata la sopravvivenza libera da eventi, definita come il tempo trascorso dall’inizio del trattamento fino alla progressione della malattia, alla comparsa di nuovi tumori o al decesso. Verranno anche valutati gli effetti collaterali dei trattamenti, in particolare quelli che interessano il cuore, i reni e l’udito.

1 Diagnosi e classificazione

Il medico determinerà il gruppo di rischio del tumore epatico (epatoblastoma o carcinoma epatocellulare)

Verranno effettuati esami del sangue, test della funzionalità cardiaca e renale per verificare l’idoneità al trattamento

2 Assegnazione al gruppo di trattamento

In base al tipo di tumore e al livello di rischio, il paziente verrà assegnato a uno dei seguenti gruppi:

Gruppo A: Epatoblastoma a rischio molto basso

Gruppo B: Epatoblastoma a basso rischio

Gruppo C: Epatoblastoma a rischio intermedio

Gruppo D: Epatoblastoma ad alto rischio

Gruppo E: Carcinoma epatocellulare resecato

Gruppo F: Carcinoma epatocellulare non resecato

3 Somministrazione del trattamento

I farmaci verranno somministrati principalmente tramite infusione endovenosa

I medicinali utilizzati possono includere: cisplatino, carboplatino, doxorubicina, fluorouracile, etoposide, vincristina, irinotecan, oxaliplatino, gemcitabina

Il sorafenib verrà somministrato per via orale

La durata e la frequenza del trattamento varieranno in base al gruppo assegnato

4 Monitoraggio durante il trattamento

Verranno effettuati regolari esami del sangue e test della funzionalità degli organi

La risposta al trattamento sarà valutata attraverso esami radiologici

Gli eventuali effetti collaterali saranno monitorati e registrati

5 Valutazione finale

Al termine del trattamento, verrà valutata la risposta complessiva alla terapia

Verranno effettuati controlli della funzionalità cardiaca e dell’udito

Il follow-up continuerà fino al 2027

Chi può partecipare allo studio?

  • Età fino a 30 anni
  • Diagnosi clinica o istologica di epatoblastoma (HB) o carcinoma epatocellulare (HCC)
  • Consenso informato scritto per la partecipazione allo studio
  • Funzione cardiaca adeguata con:
    – Frazione di accorciamento ≥28% oppure
    – Frazione di eiezione ≥47%
  • Funzione renale adeguata con:
    – Creatinina sierica nei limiti normali per età oppure
    – Filtrazione glomerulare ≥60mL/min/1.73m²
  • Valori ematologici adeguati:
    – Conta assoluta dei neutrofili >0.75 x 109/L
    – Piastrine >75 x 109/L
    – Valori di coagulazione nella norma
    – Potassio, magnesio e calcio nei limiti normali
  • Per le donne in età fertile:
    – Test di gravidanza negativo prima dell’inizio dello studio
    – Impegno ad utilizzare un metodo contraccettivo adeguato durante lo studio
  • Il paziente deve essere considerato idoneo a ricevere il trattamento specifico per il proprio gruppo di studio

Chi non può partecipare allo studio?

  • Pazienti che hanno ricevuto un trapianto di fegato prima dell’inizio dello studio
  • Pazienti con gravi malattie cardiache (problemi al cuore che limitano significativamente l’attività fisica)
  • Pazienti con gravi disfunzioni renali (problemi ai reni che ne compromettono il normale funzionamento)
  • Pazienti con infezioni attive non controllate che richiedono trattamento antibiotico per via endovenosa
  • Pazienti che hanno partecipato ad altri studi clinici negli ultimi 30 giorni
  • Pazienti con allergie note ai farmaci utilizzati nello studio
  • Pazienti che non possono seguire regolarmente il programma di visite mediche previsto
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti con gravi disturbi psichiatrici che potrebbero interferire con la loro capacità di aderire al protocollo di studio
  • Pazienti che non possono fornire il consenso informato (o i cui genitori/tutori non possono fornirlo nel caso di minori)

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

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Siti verificati

Nome del sito Città Paese Stato
Cliniques Universitaires Saint-Luc Woluwe-Saint-Lambert Belgio
Medizinische Universitaet Innsbruck Innsbruck Austria
Centre Leon Berard Lione Francia
Centre Hospitalier Universitaire Reims Reims Francia
Universitaetsklinikum Essen AöR Essen Germania
Institut Gustave Roussy Villejuif Francia
Oslo Universitetssykehus HF Oslo Norvegia
Medizinische Hochschule Hannover Hannover Germania
Universitaetsklinikum Augsburg Augusta Germania
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spagna
University Hospital Of Clermont-Ferrand Clermont-Ferrand Francia
Szpital Kliniczny Im. Karola Jonschera Uniwersytetu Medycznego Im. Karola Marcinkowskiego W Poznaniu Poznań Polonia
Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 Im.Prof.Stanislawa Szyszko Slaskiego Uniwersytetu Medycznego W Katowicach Zabrze Polonia
CHRU De Nancy Vandoeuvre-lès-Nancy Francia
University Hospital Cologne Colonia Germania
University Of Antwerp Edegem Belgio
Centre Hospitalier Universitaire De Dijon Digione Francia
Centre Hospitalier Regional D’Angers Angers Francia
Assistance Publique Hopitaux De Marseille Marsiglia Francia
Oncopole Claudius Regaud Tolosa Francia
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Danzica Polonia
Centre Hospitalier Regional Universitaire De Tours Tours Francia
Centre Hospitalier Et Universitaire De Limoges Limoges Francia
CHU Grenoble Alpes La Tronche Francia
Besancon University Hospital Center Besanzone Francia
Goethe University Frankfurt Francoforte Germania
Medical University Of Graz Graz Austria
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Francia
Centre Hospitalier Regional Et Universitaire De Brest Brest Francia
Hospital Universitario Regional De Malaga Málaga Spagna
Fundacion Para La Investigacion Biomedica Del Hospital Universitario La Paz Madrid Spagna
Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im Jana Mikulicza Radeckiego We Wroclawiu Breslavia Polonia
Pomeranian Medical University Stettino Polonia
Universitaetsklinikum Wuerzburg AöR Würzburg Germania
Center For Pediatric And Adolescent Medicine Of The Johannes Gutenberg University Mainz Magonza Germania
Helse Bergen HF Bergen Norvegia
Katholieke Universiteit te Leuven Lovanio Belgio
Hospital Vall d’Hebron Barcellona Spagna
Hôpitaux Universitaires Strasbourg – Hôpital de Hautepierre Strasburgo Francia

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Universitetssykehuset Nord-Norge HF Tromsø Norvegia
Centre Hospitalier Universitaire Rouen Rouen Francia
Centre Hospitalier Universitaire De La Reunion Saint-Denis Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Poitiers Poitiers Francia
Klinikum Dortmund gGmbH Dortmund Germania
Universitair Ziekenhuis Gent Gand Belgio
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona Esplugues de Llobregat Spagna
Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein AöR Kiel Germania
St. Anna Kinderspital GmbH Vienna Austria
Centre Hospitalier Regional De La Citadelle Liegi Belgio
Hospital General Universitario Gregorio Maranon Madrid Spagna
Hospital Universitario 12 De Octubre Madrid Spagna
St. Olavs Hospital HF Trondheim Norvegia
Uniwersytecki Szpital Dzieciecy W Krakowie Cracovia Polonia
Fakultni Nemocnice Brno Brno Cechia
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nizza Francia
Servei De Salut De Les Illes Balears Palma di Maiorca Spagna
University Clinical Hospital Virgen De La Arrixaca Murcia Spagna
Hospital Universitario De Canarias San Cristóbal de La Laguna Spagna
Hospital Universitario De Cruces Barakaldo Spagna
Prinses Maxima Centrum voor Kinderoncologie B.V. Utrecht Paesi Bassi
Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka Varsavia Polonia
Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny Im. L. Zamenhofa W Bialymstoku samodzielny publiczny zakład opieki zdrowotnej Białystok Polonia
Klinikum Der Landeshauptstadt Stuttgart gKAöR Stoccarda Germania
Universitaetsklinikum Tuebingen AöR Tubinga Germania
Ludwig Maximilian University Of Munich Monaco di Baviera Germania
Centre Hospitalier Universitaire Amiens Picardie Amiens Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Francia
Vrije Universiteit Brussel Jette Belgio
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Francia
Hospital Unviersitario Miguel Servet Saragozza Spagna
Virgen del Rocío University Hospital Siviglia Spagna
Hospital Universitario Reina Sofía Cordova Spagna
Gornoslaskie Centrum Zdrowia Dziecka Im. Sw. Jana Pawla II Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 6 Slaskiego Uniwersytetu Medycznego W Katowicach Katowice Polonia
Medical Center – University Of Freiburg Friburgo in Brisgovia Germania
Saarland University Hospital Homburg Germania
Rheinische Friedrich-Wilhelms-Universitaet Bonn Bonn Germania
Hopital Beaujon Clichy Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Rennes Rennes Francia
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlino Germania
Centre Hospitalier Universitaire De Caen Normandie Caen Francia
Children’s Health Ireland Dublino Irlanda
Universitaetsklinikum Leipzig AöR Lipsia Germania
Hospital Universitario Hm Monteprincipe Boadilla del Monte Spagna
Uniklinikum Salzburg Salisburgo Austria
Mskfryt Umopuvvcxe Ov Gbwiwq Danzica Polonia
Cwsbbit Urrxqukihy Hedswlzz Praga Cechia
Jjwgclvs Kxzmnl Uocsfwosma Linz Austria
Irzxpkfr dg Clluacqvmtyc Hcrzlrjsxjz Uwiwoupimswuo dw Swjql Enirxic (izlmbau Saint Priest En Jarez Francia
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Austria Austria
Reclutando
17.10.2024
Belgio Belgio
Reclutando
17.10.2024
Cechia Cechia
Reclutando
17.10.2024
Francia Francia
Reclutando
17.10.2024
Germania Germania
Reclutando
17.10.2024
Irlanda Irlanda
Reclutando
17.10.2024
Norvegia Norvegia
Reclutando
17.10.2024
Paesi Bassi Paesi Bassi
Reclutando
17.10.2024
Polonia Polonia
Reclutando
17.10.2024
Spagna Spagna
Reclutando
17.10.2024

Sedi della sperimentazione

Cisplatino: Un farmaco chemioterapico utilizzato nel trattamento dei tumori epatici. Agisce danneggiando il DNA delle cellule tumorali per impedirne la crescita.

Fluorouracile: Un farmaco chemioterapico che blocca la crescita delle cellule tumorali interferendo con la produzione del DNA.

Vincristina: Un farmaco chemioterapico derivato da una pianta che blocca la divisione delle cellule tumorali.

Doxorubicina: Un antibiotico usato come chemioterapico che impedisce alle cellule tumorali di crescere e diffondersi.

Carboplatino: Un farmaco chemioterapico simile al cisplatino, utilizzato per danneggiare il DNA delle cellule tumorali.

Etoposide: Un farmaco chemioterapico che blocca un enzima necessario alle cellule tumorali per dividersi e crescere.

Irinotecan: Un farmaco chemioterapico che interferisce con il DNA delle cellule tumorali per fermare la loro crescita.

Gemcitabina: Un farmaco chemioterapico che impedisce alle cellule tumorali di produrre nuovo DNA e quindi di moltiplicarsi.

Oxaliplatino: Un farmaco chemioterapico che danneggia il DNA delle cellule tumorali per bloccare la loro crescita.

Sorafenib: Un farmaco mirato che blocca specifici segnali di crescita nelle cellule tumorali e impedisce la formazione di nuovi vasi sanguigni che alimentano il tumore.

Hepatoblastoma – È un raro tumore maligno del fegato che si sviluppa principalmente nei bambini piccoli, solitamente sotto i tre anni di età. Si forma dalle cellule immature del fegato e può crescere come una massa singola o come multipli noduli all’interno dell’organo. Il tumore può produrre una proteina chiamata alfa-fetoproteina (AFP) che può essere rilevata nel sangue. La malattia può diffondersi ad altre parti del corpo, più comunemente ai polmoni.

Hepatocellular Carcinoma – È un tumore maligno primario del fegato che si sviluppa dalle cellule epatiche principali (epatociti). Questo tipo di cancro si presenta più raramente nei bambini rispetto agli adulti. La malattia può manifestarsi inizialmente come una massa nel fegato che progressivamente cresce di dimensioni. Nei bambini, questo tumore può svilupparsi sia in un fegato precedentemente sano che in presenza di altre condizioni epatiche preesistenti.

ID della sperimentazione:
2024-516110-38-00
Codice del protocollo:
RG_15-114
NCT ID:
NCT03017326
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

Altre sperimentazioni da considerare

  • Studio sull’efficacia e la sicurezza di belzutifan e lenvatinib in persone con tumori correlati alla malattia di von Hippel-Lindau o con altri tumori solidi

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    Farmaci in studio:
    Belgio Cechia Danimarca Finlandia Francia Germania +4
  • Studio sulla sicurezza a lungo termine di vusolimogene oderparepvec, RP2 e RP3 in pazienti con melanoma e tumori solidi avanzati

    In arruolamento

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    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Francia Germania Grecia Polonia Spagna