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Distrofia muscolare di Duchenne

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Studio sull'efficacia e sicurezza di eteplirsen in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con mutazioni di delezione adatte al salto dell'esone 51

Farmaco in studioSenza placebo

Studio sull'efficacia e sicurezza di eteplirsen in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con mutazioni di delezione adatte al salto dell'esone 51

Farmaco in studioSenza placebo

Cechia

Partecipanti:0–17 anni
Principi attivi:Eteplirsen

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