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Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Amiloidosi da Transtiretina con Cardiomiopatia (ATTR-CM). Questa condizione colpisce il cuore e può portare a problemi cardiaci gravi. Il trattamento in esame è un farmaco sperimentale chiamato NTLA-2001, che è una forma di terapia genica. Questo farmaco contiene due componenti principali: ziclumeran e un RNA guida…
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Il mieloma multiplo è una forma di cancro che colpisce le cellule del midollo osseo, responsabili della produzione di anticorpi. Questo studio clinico si concentra su persone con diagnosi recente di mieloma multiplo che sono idonee per un trapianto. L’obiettivo è confrontare due trattamenti diversi per valutare quale sia più efficace nel controllare la malattia.…
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Lo studio clinico si concentra sulla ipofosfatasia, una malattia rara che colpisce le ossa e i denti, rendendoli deboli e fragili. Questa condizione è causata da un problema genetico che influisce sulla produzione di un enzima importante per la salute delle ossa. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato ALXN1850, somministrato tramite iniezione sottocutanea.…
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Lo studio riguarda il melanoma avanzato, una forma di cancro della pelle che può diffondersi ad altre parti del corpo. Si concentra su persone che non hanno ancora ricevuto trattamenti per il melanoma che è metastatico o non operabile. Il trattamento in esame include due farmaci: nivolumab e relatlimab. Nivolumab è già utilizzato per trattare…
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Lo studio clinico si concentra sulla ipofosfatasia, una malattia rara che colpisce le ossa e i denti, causando debolezza e dolore. La ricerca mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento chiamato ALXN1850, somministrato tramite iniezione sottocutanea. Questo trattamento è un tipo di enzima ricombinante, progettato per aiutare a migliorare la funzione…
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Lo studio clinico si concentra sul trattamento del cancro uroteliale che non può essere rimosso chirurgicamente o che si è diffuso ad altre parti del corpo. Questo tipo di cancro colpisce il rivestimento interno della vescica e di altre parti del sistema urinario. Il trattamento in esame include l’uso di nivolumab e ipilimumab, due farmaci…
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