Sono attualmente in corso diversi studi clinici promettenti per testare nuovi trattamenti per la malattia polmonare interstiziale associata alla sclerosi sistemica. Questi studi stanno valutando l’efficacia di diversi farmaci innovativi, inclusi anticorpi monoclonali e terapie combinate, con l’obiettivo di migliorare la funzione polmonare e rallentare la progressione della malattia.

Studi clinici in corso per la sclerosi polmonare sistemica

La sclerosi sistemica è una malattia autoimmune rara che può causare cicatrizzazione e irrigidimento dei tessuti polmonari, portando a una condizione chiamata malattia polmonare interstiziale (ILD). Attualmente sono disponibili 4 studi clinici per i pazienti affetti da questa condizione, che stanno testando diversi approcci terapeutici innovativi.

Studi clinici disponibili

Studio sulla sicurezza a lungo termine di belimumab per adulti con malattia polmonare correlata alla sclerosi sistemica

Località: Belgio, Danimarca, Finlandia, Francia, Germania, Grecia, Italia, Spagna

Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza e dell’efficacia a lungo termine di belimumab, un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea con una penna pre-riempita. Il belimumab è un anticorpo monoclonale che agisce inibendo una proteina specifica coinvolta nell’attività di alcune cellule immunitarie, contribuendo a ridurre l’infiammazione e la risposta immunitaria.

Lo studio è riservato ai partecipanti che hanno completato uno studio precedente fino alla visita della settimana 52 senza essere considerati fallimenti terapeutici. Durante il periodo di studio, che si estenderà fino al 31 dicembre 2029, la funzione polmonare verrà monitorata regolarmente attraverso la misurazione della capacità vitale forzata (FVC) a intervalli specifici come le settimane 12, 26 e 52, e successivamente ogni 52 settimane.

Criteri principali di inclusione: I partecipanti devono avere SSc-ILD, essere in grado di auto-somministrarsi il farmaco o avere un caregiver disponibile, e le donne in età fertile devono utilizzare metodi contraccettivi molto efficaci durante lo studio e per almeno 4 mesi dopo l’ultima dose.

Criterio di esclusione: Non possono partecipare persone con malattie bronchiali, che sono condizioni che colpiscono le vie aeree nei polmoni.

Studio sulla terapia combinata di rituximab e micofenolato mofetile rispetto al placebo per pazienti con malattia polmonare interstiziale correlata alla sclerosi sistemica

Località: Francia

Questo studio valuta l’efficacia di una terapia combinata che utilizza rituximab (somministrato per via endovenosa) e micofenolato mofetile (MMF, assunto per via orale). Il rituximab è un anticorpo monoclonale che agisce riducendo specifici linfociti B nel sistema immunitario, mentre il micofenolato mofetile è un immunosoppressore che impedisce la crescita di determinati tipi di cellule immunitarie.

Lo studio ha una durata di 48 settimane e confronta l’efficacia di questa combinazione rispetto all’uso di MMF con placebo. Durante lo studio, vengono eseguiti diversi test per valutare la capacità respiratoria e lo stato di salute generale.

Criteri di inclusione: Età minima di 18 anni, diagnosi di sclerodermia sistemica secondo i criteri ufficiali, capacità di assumere MMF fino a 1500 mg due volte al giorno, presenza di malattia polmonare grave (che copre il 20% o più dei polmoni sulla TAC) o capacità respiratoria (FVC) pari o inferiore al 70% del normale, oppure presenza di fattori di rischio elevati per la progressione della malattia (età superiore a 60 anni, sesso maschile, malattia cutanea precoce, etnia africana o caraibica, presenza di anticorpi specifici nel sangue).

Criteri di esclusione: Infezione attiva o cronica (inclusa tubercolosi), storia di gravi reazioni allergiche a rituximab, presenza di cancro attivo o trattamento oncologico negli ultimi 5 anni, gravi condizioni cardiache, malattia renale grave che richiede dialisi, gravidanza o allattamento, uso di altri farmaci immunosoppressori non consentiti nello studio, epatite B o C, malattia polmonare instabile che richiede ossigenoterapia, abuso di droghe o alcol negli ultimi 6 mesi, infezione da HIV.

Studio su amlitelimab e BI 1015550 per pazienti con malattia polmonare interstiziale dovuta a sclerodermia

Località: Austria, Belgio, Danimarca, Francia, Germania, Italia, Paesi Bassi, Norvegia, Polonia, Portogallo, Spagna

Questo studio in doppio cieco valuta due trattamenti sperimentali: amlitelimab (somministrato come iniezione sottocutanea tramite siringa pre-riempita) e BI 1015550 (assunto per via orale in forma di compressa rivestita). I partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere i farmaci sperimentali o i rispettivi placebo.

Lo studio ha una durata di 52 settimane e l’obiettivo principale è osservare i cambiamenti nella funzione polmonare, in particolare misurando la capacità vitale forzata (FVC), ovvero la quantità d’aria che una persona può espirare dopo aver fatto un respiro profondo. Vengono anche valutati altri indicatori di salute come i risultati delle immagini polmonari, i punteggi di dispnea (difficoltà respiratoria) e i punteggi cutanei per coloro che hanno sclerosi sistemica cutanea diffusa.

Criteri di inclusione: Età minima di 18 anni, classificazione di sclerosi sistemica secondo i criteri del 2013 dell’American College of Rheumatology e della European League Against Rheumatism, primo sintomo di sclerosi sistemica iniziato 5 anni o meno prima della visita di screening, per i partecipanti con sclerosi sistemica cutanea diffusa il Modified Rodnan Skin Score (mRSS) deve essere tra 10 e 35, presenza di ILD con segni di cicatrizzazione polmonare sulla TAC ad alta risoluzione, FVC almeno al 45% del normale, capacità di diffusione polmonare del monossido di carbonio (DLCO) almeno al 30% del normale.

Criteri di esclusione: Altri tipi di malattie polmonari non correlate alla sclerosi sistemica, recente infezione polmonare o altra malattia grave, partecipazione a un altro studio clinico, storia di gravi reazioni allergiche ai farmaci, gravidanza o allattamento, storia di abuso di droghe o alcol, qualsiasi altra condizione medica che potrebbe rendere non sicura la partecipazione.

Studio su vixarelimab per pazienti con fibrosi polmonare idiopatica e malattia polmonare interstiziale associata a sclerosi sistemica

Località: Belgio, Francia, Germania, Grecia, Ungheria, Italia, Polonia, Spagna

Questo studio valuta l’efficacia di vixarelimab, un agente immunomodulatore somministrato tramite iniezione sottocutanea, nel trattamento di due condizioni polmonari: la fibrosi polmonare idiopatica e la malattia polmonare interstiziale associata a sclerosi sistemica. Il vixarelimab agisce colpendo proteine specifiche nell’organismo coinvolte nell’infiammazione e nel danno tissutale, contribuendo a ridurre questi effetti dannosi.

Lo studio ha una durata di fino a 104 settimane e confronta gli effetti del vixarelimab con un placebo. I partecipanti vengono assegnati casualmente a uno dei due gruppi e ricevono il trattamento per un periodo fino a 52 settimane. Durante lo studio, vengono effettuate visite di follow-up regolari per monitorare i cambiamenti nella funzione polmonare attraverso test di funzionalità respiratoria, test del cammino e questionari sulla qualità della vita.

Criteri di inclusione: FVC almeno al 45% del previsto, rapporto FEV1/FVC superiore a 0,70, DLCO tra il 30% e il 90% del previsto, capacità di camminare almeno 150 metri in un test del cammino di 6 minuti (6MWT) utilizzando un massimo di 6 litri al minuto di ossigeno supplementare a livello del mare (o fino a 8 litri al minuto ad altitudini elevate) mantenendo una saturazione di ossigeno superiore all’83%, diagnosi documentata di fibrosi polmonare idiopatica o diagnosi di sclerosi sistemica secondo criteri medici specifici.

Criteri di esclusione: Qualsiasi altra malattia polmonare oltre alla fibrosi polmonare idiopatica o alla malattia polmonare interstiziale associata a sclerosi sistemica, età al di fuori dell’intervallo specificato, gravidanza o allattamento, partecipazione recente a un altro studio clinico, storia di gravi reazioni allergiche a qualsiasi farmaco, condizioni mediche non controllate che potrebbero interferire con lo studio, incapacità di conformarsi alle procedure e alle visite dello studio.

Riepilogo

Gli studi clinici attualmente in corso per la malattia polmonare interstiziale associata alla sclerosi sistemica rappresentano importanti opportunità per i pazienti di accedere a trattamenti innovativi. Questi studi stanno valutando diversi approcci terapeutici, tra cui:

• Anticorpi monoclonali come belimumab, rituximab e amlitelimab, che agiscono modulando specifiche componenti del sistema immunitario
• Terapie combinate che associano più farmaci per ottenere un effetto sinergico
• Agenti immunomodulatori come vixarelimab, che aiutano a regolare la risposta immunitaria
• Farmaci immunosoppressori come il micofenolato mofetile, che riducono l’attività del sistema immunitario

È importante notare che molti di questi studi hanno una durata significativa (da 48 a 104 settimane) per valutare adeguatamente l’efficacia e la sicurezza a lungo termine dei trattamenti. La maggior parte degli studi si concentra sulla misurazione della capacità vitale forzata (FVC) come parametro principale per valutare i miglioramenti della funzione polmonare.

I pazienti interessati a partecipare a questi studi dovrebbero discutere con il proprio medico curante per determinare l’idoneità e comprendere i potenziali benefici e rischi associati alla partecipazione a una sperimentazione clinica.