La porpora di Henoch-Schönlein, nota anche come vasculite da IgA, è una condizione infiammatoria che colpisce i piccoli vasi sanguigni. Attualmente sono in corso studi clinici per valutare nuovi trattamenti per questa malattia, con l’obiettivo di migliorare la gestione dei sintomi e ridurre il rischio di complicanze, in particolare a livello renale.

Studi Clinici in Corso sulla Porpora di Henoch-Schönlein (Vasculite da IgA)

La porpora di Henoch-Schönlein, o vasculite da IgA (IgAV), è una forma rara di infiammazione dei vasi sanguigni che si verifica quando il sistema immunitario attacca erroneamente i piccoli vasi sanguigni in tutto il corpo, depositando proteine immunitarie chiamate IgA. Questa condizione provoca tipicamente macchie violacee sulla pelle (porpora), dolore articolare e problemi digestivi. La vasculite da IgA può anche interessare i reni, causando la presenza di sangue e proteine nelle urine. Sebbene possa manifestarsi a qualsiasi età, è più comune nei bambini.

Attualmente nel sistema sono disponibili 2 studi clinici per la porpora di Henoch-Schönlein. Di seguito vengono presentati in dettaglio questi studi, con informazioni su obiettivi, trattamenti, criteri di partecipazione e modalità di svolgimento.

Studi Clinici Disponibili

Studio su rituximab e glucocorticoidi versus placebo e glucocorticoidi in adulti con vasculite da IgA di nuova diagnosi o recidivante

Localizzazione: Francia

Questo studio si concentra su adulti affetti da vasculite da IgA, una condizione in cui l’infiammazione colpisce i vasi sanguigni, causando sintomi come eruzioni cutanee, dolore articolare e potenziali problemi renali. L’obiettivo dello studio è determinare se l’aggiunta del farmaco rituximab al trattamento standard con glucocorticoidi (farmaci steroidei) sia più efficace rispetto all’uso di glucocorticoidi con placebo nel trattamento di casi di nuova diagnosi o recidivanti della malattia.

Il trattamento prevede la somministrazione di rituximab o placebo tramite infusione endovenosa (somministrata direttamente in vena), insieme ai glucocorticoidi. Il rituximab o il placebo verranno somministrati come infusione, mentre i glucocorticoidi saranno assunti secondo le prescrizioni del medico dello studio. Il farmaco sperimentale (rituximab o placebo) verrà somministrato durante i primi mesi dello studio.

I partecipanti saranno monitorati per 12 mesi per valutare l’efficacia del trattamento e verificare eventuali effetti collaterali. Durante questo periodo, i medici monitoreranno vari aspetti della malattia, tra cui la funzionalità renale, gli esami del sangue e lo stato generale di salute. Lo studio misurerà quanti pazienti raggiungono la remissione (miglioramento dei sintomi) riuscendo al contempo a interrompere completamente l’assunzione di glucocorticoidi in momenti specifici durante lo studio.

Criteri di inclusione principali:

• Diagnosi confermata di vasculite da IgA (IgAV) provata mediante biopsia tissutale
• Età pari o superiore a 18 anni
• Vasculite da IgA di nuova diagnosi o recidiva con sintomi attivi
• Coinvolgimento grave di almeno un organo
• Entro 21 giorni dall’inizio o dall’aumento del trattamento con corticosteroidi alla dose di 1 mg per kg di peso corporeo al giorno o inferiore
• Copertura assicurativa sanitaria nazionale

Criteri di esclusione principali:

• Età inferiore a 18 anni
• Assenza di conferma bioptica della vasculite da IgA
• Trattamento precedente con rituximab negli ultimi 6 mesi
• Infezioni attive o croniche, incluse epatite B o C, tubercolosi attiva, stato HIV positivo
• Gravidanza o allattamento
• Tumore attivo o storia di tumore negli ultimi 5 anni
• Grave malattia cardiaca, epatica o renale
• Reazioni allergiche note ai farmaci biologici

Farmaci utilizzati: Il rituximab è un farmaco che colpisce cellule specifiche del sistema immunitario chiamate linfociti B. Aiuta a ridurre l’infiammazione ed è comunemente usato per trattare varie condizioni autoimmuni. In questo studio, viene testato per aiutare i pazienti con vasculite da IgA. I glucocorticoidi sono farmaci antinfiammatori che aiutano a ridurre il gonfiore e a sopprimere il sistema immunitario, utilizzati come trattamento di base per tutti i partecipanti.

Studio sulla sicurezza e gli effetti dello sparsentan per bambini con malattie renali proteinuriche

Localizzazione: Germania, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Spagna, Svezia

Questo studio clinico si concentra su alcune malattie renali note come malattie glomerulari proteinuriche. Queste includono condizioni come la glomerulosclerosi segmentale focale (FSGS), la malattia a lesioni minime (MCD), la nefropatia da IgA (IgAN), la vasculite da IgA (IgAV) e la sindrome di Alport (AS). Il trattamento in fase di studio è un farmaco chiamato sparsentan, somministrato come sospensione orale. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia dello sparsentan nei bambini affetti da queste malattie renali.

I partecipanti allo studio riceveranno sparsentan una volta al giorno per un periodo di 108 settimane. Durante questo periodo, i ricercatori monitoreranno la sicurezza del farmaco e osserveranno eventuali cambiamenti nei livelli di proteine nelle urine, che rappresentano un indicatore chiave della salute renale. Lo studio mira a comprendere quanto bene lo sparsentan funzioni nel ridurre i livelli di proteine nelle urine e come l’organismo processi il farmaco nel tempo.

Lo studio esaminerà anche quanti partecipanti sperimentano una remissione completa o parziale dei sintomi della malattia renale, come una riduzione significativa dei livelli di proteine nelle urine. Inoltre, i ricercatori monitoreranno eventuali effetti collaterali che si verificano durante lo studio, compresi quelli che potrebbero portare all’interruzione del trattamento. Queste informazioni aiuteranno a determinare la sicurezza complessiva e i potenziali benefici dello sparsentan per il trattamento di queste specifiche malattie renali nei bambini.

Criteri di inclusione principali:

• Consenso informato firmato dalla persona o dal genitore/tutore legale
• Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) di almeno 30 mL/min/1,73 m²
• Pressione sanguigna entro i limiti normali per età e altezza
• Per la Popolazione 1: età compresa tra 1 e 18 anni, con rapporto proteine/creatinina urinaria (UP/C) di almeno 1,5 g/g allo screening
• Per la Popolazione 2: età compresa tra 2 e 18 anni, con UP/C di 0,6 g/g o inferiore allo screening
• Diagnosi confermata mediante biopsia renale o test genetici per le condizioni specificate

Criteri di esclusione principali:

• Altre gravi condizioni di salute che potrebbero interferire con lo studio
• Gravidanza o allattamento
• Intervento chirurgico maggiore recente
• Partecipazione attuale ad un altro studio clinico
• Storia di abuso di droghe o alcol
• Allergia al farmaco dello studio
• Ipertensione non controllata
• Malattia epatica o renale grave
• Storia di determinate condizioni cardiache

Farmaco utilizzato: Lo sparsentan è un farmaco sperimentale studiato per il suo potenziale nel trattamento di alcune malattie renali che causano alti livelli di proteine nelle urine, note come malattie glomerulari proteinuriche. In questo studio clinico, lo sparsentan viene somministrato come sospensione orale, ovvero in forma liquida da assumere per bocca. Il farmaco agisce bloccando recettori specifici nell’organismo, contribuendo a ridurre la perdita di proteine nelle urine. È classificato come bloccante dei recettori dell’angiotensina e antagonista dei recettori dell’endotelina.

Riepilogo e Considerazioni Importanti

Gli studi clinici attualmente in corso sulla porpora di Henoch-Schönlein (vasculite da IgA) rappresentano importanti opportunità per migliorare il trattamento di questa condizione. Il primo studio si concentra sugli adulti con malattia di nuova diagnosi o recidivante, valutando l’efficacia del rituximab in combinazione con i glucocorticoidi standard. Questo approccio potrebbe offrire un’alternativa terapeutica più efficace per ridurre l’infiammazione vascolare e prevenire il danno renale.

Il secondo studio, rivolto alla popolazione pediatrica, esamina lo sparsentan nel contesto più ampio delle malattie glomerulari proteinuriche, includendo anche la vasculite da IgA. Questo studio è particolarmente rilevante perché la porpora di Henoch-Schönlein è più comune nei bambini, e nuove opzioni terapeutiche potrebbero migliorare significativamente la gestione della malattia in questa fascia d’età.

Entrambi gli studi pongono particolare attenzione alla funzionalità renale e alla riduzione della proteinuria, che sono indicatori cruciali della progressione della malattia. Il monitoraggio a lungo termine previsto in questi studi (12 mesi per il primo studio e 108 settimane per il secondo) permetterà di valutare non solo l’efficacia immediata dei trattamenti, ma anche la loro capacità di prevenire recidive e complicanze a lungo termine.

È importante sottolineare che la partecipazione a uno studio clinico rappresenta un’opportunità per accedere a trattamenti innovativi sotto stretto controllo medico. I pazienti interessati dovrebbero discutere con il proprio medico curante se potrebbero essere candidati idonei per questi studi, considerando attentamente i criteri di inclusione ed esclusione.