La poliradicoloneuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP) è una malattia neurologica rara che colpisce i nervi periferici. Attualmente sono in corso 13 studi clinici per questa condizione, di cui 10 sono descritti in dettaglio in questo articolo. Questi studi stanno valutando nuove terapie promettenti, tra cui anticorpi monoclonali e immunoglobuline somministrate per via sottocutanea o endovenosa.
Studi Clinici in Corso sulla Poliradicoloneuropatia Demielinizzante Infiammatoria Cronica (CIDP)
La poliradicoloneuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP) è un disturbo neurologico caratterizzato da debolezza progressiva e funzione sensoriale compromessa nelle gambe e nelle braccia. La condizione è causata da danni alla guaina mielinica, il rivestimento protettivo dei nervi, a causa di un’infiammazione. Attualmente sono in corso diversi studi clinici che stanno testando nuovi trattamenti promettenti per migliorare la qualità di vita dei pazienti con CIDP.
Studi Clinici Disponibili
Confronto tra TAK-881 e HyQvia per Adulti con CIDP
Localizzazione: Repubblica Ceca, Cechia, Danimarca, Germania, Grecia, Italia, Polonia, Spagna, Svezia
Questo studio si concentra sul confronto tra due medicinali contenenti immunoglobuline umane normali: TAK-881 e HyQvia. Entrambi i farmaci aiutano a combattere le infezioni e a regolare il sistema immunitario. Il principale obiettivo è confrontare come questi farmaci funzionano nel corpo quando somministrati sottocute (tramite iniezione sotto la pelle).
I partecipanti riceveranno il trattamento per circa 27 settimane. Lo studio utilizzerà vari dispositivi medici tra cui pompe per infusione e set di aghi speciali per somministrare i farmaci. Saranno raccolti campioni di sangue per misurare i livelli del farmaco nel corpo nel tempo.
Criteri principali di inclusione: pazienti di almeno 18 anni con diagnosi confermata di CIDP da uno specialista, che abbiano mostrato miglioramento con precedenti trattamenti con immunoglobuline, attualmente in trattamento stabile da almeno 12 settimane con dosaggio mensile tra 0,4 e 2,4 grammi per chilogrammo di peso corporeo.
Criteri di esclusione: storia di gravi reazioni allergiche alle immunoglobuline, trombosi attiva o alto rischio di coaguli di sangue, gravi problemi renali, gravidanza o allattamento, infezioni attive.
Studio sull’Efficacia e la Sicurezza di DNTH103 per Adulti con CIDP
Localizzazione: Belgio, Bulgaria, Croazia, Danimarca, Francia, Germania, Italia, Lettonia, Paesi Bassi, Polonia, Romania, Spagna
Questo studio testa un nuovo farmaco chiamato DNTH103, somministrato tramite iniezione, confrontato con placebo. L’obiettivo principale è determinare quanto tempo impiega perché i sintomi ritornino (ricaduta) dopo il trattamento con DNTH103.
Lo studio è diviso in due parti principali. Nella prima parte, tutti i partecipanti ricevono DNTH103 per verificare se rispondono al trattamento. Nella seconda parte, i partecipanti che hanno mostrato miglioramento saranno assegnati casualmente a continuare a ricevere DNTH103 o placebo. Il periodo di trattamento dura diversi mesi, fino a 172 giorni, con una dose massima giornaliera di 1200 mg.
Criteri principali di inclusione: peso corporeo tra 40 e 120 kg, diagnosi confermata di CIDP tipica o varianti motorie/multifocali, punteggio CDAS di 3 o superiore, punteggio INCAT corretto tra 2 e 9.
Criteri di esclusione: età inferiore a 18 anni o superiore a 65 anni, altre condizioni neurologiche oltre alla CIDP, diabete non controllato, ipertensione non controllata, infezioni attive, interventi chirurgici maggiori negli ultimi 3 mesi.
Studio sulla Sicurezza e l’Efficacia a Lungo Termine di Riliprubart per Pazienti con CIDP
Localizzazione: Belgio, Bulgaria, Repubblica Ceca, Cechia, Danimarca, Francia, Germania, Grecia, Ungheria, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Portogallo, Spagna, Svezia
Questo studio clinico valuta la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di un trattamento chiamato riliprubart (noto anche come SAR445088) in individui con CIDP. Il riliprubart viene somministrato come soluzione per iniezione tramite penna pre-riempita.
I partecipanti riceveranno iniezioni sottocutanee di riliprubart e saranno monitorati per un periodo prolungato per osservare eventuali effetti collaterali o eventi avversi. Lo studio monitorerà anche la percentuale di partecipanti che rimangono liberi da ricadute e coloro che mostrano miglioramento nella loro condizione. Saranno misurati cambiamenti nei punteggi di disabilità, forza di presa e forza muscolare.
Criteri principali di inclusione: i partecipanti devono avere CIDP e stare attualmente ricevendo riliprubart, devono aver completato il trattamento in uno degli studi precedenti (PDY16744, EFC17236 o EFC18156), devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi durante e dopo lo studio.
Criteri di esclusione: malattie del sistema immunitario.
Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine di Batoclimab per Adulti con CIDP
Localizzazione: Belgio, Bulgaria, Danimarca, Germania, Grecia, Italia, Norvegia, Polonia, Romania, Slovacchia
Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza e della tollerabilità a lungo termine di un trattamento chiamato Batoclimab in adulti con CIDP. Il Batoclimab viene somministrato come soluzione per iniezione sotto la pelle.
I partecipanti riceveranno iniezioni regolari di Batoclimab e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali o cambiamenti nella loro condizione. Lo studio mira a raccogliere informazioni su come i partecipanti rispondono al trattamento nel tempo. I partecipanti saranno coinvolti nello studio per un massimo di 52 settimane.
Criteri principali di inclusione: i partecipanti devono aver completato uno studio precedente (IMVT-1401-2401), le partecipanti femminili in età fertile devono accettare di utilizzare una forma molto efficace di controllo delle nascite fino a 90 giorni dopo l’ultima dose, i partecipanti maschili devono accettare di utilizzare una forma molto efficace di controllo delle nascite con partner in età fertile durante lo studio e per 90 giorni dopo l’ultima dose.
Criteri di esclusione: altre gravi condizioni di salute, gravidanza o allattamento, storia di gravi reazioni allergiche ai farmaci, partecipazione attuale ad un altro studio clinico, storia di abuso di droghe o alcol nell’ultimo anno.
Studio sull’Efficacia e la Sicurezza di Riliprubart Confrontato con Immunoglobulina Endovenosa in Pazienti con CIDP
Localizzazione: Belgio, Repubblica Ceca, Cechia, Danimarca, Francia, Germania, Ungheria, Portogallo, Spagna, Svezia
Questo studio confronta l’efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento chiamato riliprubart con il trattamento abituale, che è l’immunoglobulina endovenosa (IVIg). Il riliprubart viene somministrato come soluzione per iniezione, tramite penna pre-riempita o flaconcino.
I partecipanti riceveranno riliprubart, IVIg o un placebo. Lo studio monitorerà i partecipanti per un periodo per valutare la loro risposta al trattamento, concentrandosi sui miglioramenti nella loro condizione e su eventuali effetti collaterali. Saranno condotte valutazioni regolari per tracciare i cambiamenti nei sintomi e nella salute generale.
Criteri principali di inclusione: diagnosi di CIDP tipica o varianti come CIDP motoria o multifocale, in trattamento con IVIg con regime di dosaggio di mantenimento standard, malattia attiva con punteggio CDAS di 2 o più punti, peso corporeo tra 35 kg e 154 kg, punteggio INCAT tra 2 e 9.
Criteri di esclusione: pazienti senza diagnosi di CIDP, età fuori dall’intervallo specificato, pazienti facenti parte di una popolazione vulnerabile.
Studio sugli Effetti e la Sicurezza di Riliprubart per Pazienti con CIDP Non Responsivi ai Trattamenti Abituali
Localizzazione: Belgio, Bulgaria, Repubblica Ceca, Cechia, Danimarca, Francia, Germania, Grecia, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Portogallo, Spagna, Svezia
Questo studio clinico testa un nuovo trattamento chiamato riliprubart, somministrato come soluzione per iniezione, in persone con CIDP per le quali i trattamenti abituali non funzionano. Lo scopo dello studio è valutare gli effetti e la sicurezza del riliprubart in questa popolazione specifica di pazienti.
I partecipanti riceveranno riliprubart o un placebo. Lo studio sarà condotto per un periodo di tempo durante il quale i partecipanti riceveranno iniezioni regolari e parteciperanno a visite di follow-up per monitorare la loro salute e gli effetti del trattamento. Lo studio utilizzerà varie misure per valutare l’efficacia del riliprubart, inclusi cambiamenti nei punteggi di disabilità e nella forza di presa.
Criteri principali di inclusione: diagnosi di CIDP tipica o varianti, peso corporeo tra 35 kg e 154 kg, mancata risposta alla terapia con immunoglobuline o corticosteroidi, punteggio INCAT tra 2 e 9, malattia attiva con punteggio CDAS di 2 o più punti.
Criteri di esclusione: altre gravi condizioni di salute, partecipazione attuale ad un altro studio clinico, intervento chirurgico maggiore recente, gravidanza o allattamento, storia di reazioni allergiche al farmaco dello studio.
Studio sull’Efficacia e la Sicurezza di Nipocalimab per Adulti con CIDP
Localizzazione: Repubblica Ceca, Cechia, Francia, Germania, Grecia, Italia, Polonia, Portogallo, Spagna
Questo studio clinico testa un trattamento chiamato nipocalimab, somministrato come soluzione per infusione. Lo scopo dello studio è valutare quanto efficace e sicuro sia il nipocalimab nel ritardare il ritorno dei sintomi in adulti con CIDP che inizialmente rispondono al trattamento.
I partecipanti riceveranno nipocalimab o un placebo. Lo studio è progettato per essere in doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi sta ricevendo il trattamento effettivo o il placebo. Lo studio avrà luogo in diverse fasi e i partecipanti saranno monitorati per eventuali cambiamenti nella loro condizione.
Criteri principali di inclusione: età di almeno 18 anni, diagnosi di CIDP confermata da un comitato indipendente, punteggio di disabilità INCAT tra 2 e 9.
Criteri di esclusione: altre gravi condizioni di salute, partecipazione attuale ad un altro studio clinico, infezione o malattia recente, gravidanza o allattamento, storia di reazioni allergiche a farmaci simili.
Studio su Batoclimab per Adulti con CIDP
Localizzazione: Belgio, Bulgaria, Danimarca, Finlandia, Germania, Grecia, Italia, Norvegia, Polonia, Portogallo, Romania, Slovacchia, Spagna, Svezia
Questo studio clinico testa un trattamento chiamato Batoclimab (noto anche come IMVT-1401), una soluzione per iniezione. Lo studio confronterà gli effetti di Batoclimab con un placebo in partecipanti adulti che hanno CIDP attiva.
Lo scopo dello studio è valutare quanto efficace sia Batoclimab nel mantenere una risposta clinica in persone con CIDP che stanno già ricevendo trattamenti come immunoglobuline o scambio plasmatico. I partecipanti saranno assegnati casualmente a ricevere Batoclimab o placebo. Lo studio aiuterà a determinare se Batoclimab può prevenire le ricadute.
Criteri principali di inclusione: età di 18 anni o più, diagnosi di CIDP o sue varianti (multifocale, focale o motoria), risultati di test che supportano la diagnosi di CIDP, punteggio di disabilità INCAT tra 2 e 9.
Criteri di esclusione: pazienti che non stanno attualmente ricevendo trattamenti come immunoglobuline o scambio plasmatico, pazienti che non sono in grado di mantenere una risposta clinica stabile.
Studio sulla Sicurezza e l’Efficacia a Lungo Termine di Efgartigimod PH20 SC in Adulti con CIDP
Localizzazione: Austria, Belgio, Bulgaria, Danimarca, Francia, Germania, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Romania, Spagna
Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza e dell’efficacia a lungo termine di un trattamento per CIDP chiamato efgartigimod, specificamente in una forma che viene iniettata sotto la pelle. Efgartigimod combina due componenti: efgartigimod, che aiuta a ridurre gli anticorpi dannosi che attaccano i nervi, e ialuronidasi umana ricombinante PH20, che aiuta il farmaco a diffondersi più facilmente sotto la pelle.
I partecipanti riceveranno iniezioni di efgartigimod e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali o cambiamenti nella loro condizione. Lo studio includerà anche un confronto con un placebo per valutare l’efficacia del trattamento. Saranno condotte varie valutazioni della salute durante tutto lo studio per monitorare i progressi dei partecipanti.
Criteri principali di inclusione: aver completato determinate fasi di uno studio precedente, capacità di comprendere i requisiti dello studio e di firmare il consenso informato, le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo.
Criteri di esclusione: altre gravi condizioni di salute, gravidanza o allattamento, storia di reazioni allergiche al farmaco dello studio, intervento chirurgico maggiore negli ultimi 3 mesi, ipertensione non controllata, infezioni attive.
Studio che Confronta Immunoglobulina Umana Normale Sottocutanea ed Endovenosa per Nuovi Pazienti con CIDP
Localizzazione: Danimarca
Questo studio clinico confronta due trattamenti per CIDP: Hizentra e Privigen. Entrambi i trattamenti contengono immunoglobulina umana normale, derivata dal sangue umano, che aiuta a rafforzare il sistema immunitario. Hizentra viene somministrata come iniezione sottocutanea (sotto la pelle), mentre Privigen viene somministrata come infusione endovenosa (direttamente in vena).
Lo scopo dello studio è valutare gli effetti di questi trattamenti in pazienti che non hanno precedentemente ricevuto trattamento per CIDP. I partecipanti saranno assegnati casualmente a ricevere Hizentra o Privigen. Lo studio durerà un totale di 26 settimane, durante le quali saranno monitorati gli effetti dei trattamenti sui sintomi dei partecipanti, inclusi cambiamenti nella disabilità complessiva, forza muscolare e funzione sensoriale.
Criteri principali di inclusione: diagnosi di CIDP secondo i criteri della Federazione Europea delle Società Neurologiche e della Società dei Nervi Periferici, età tra 18 e 79 anni, punteggio di disabilità complessiva (ODSS) maggiore di 1.
Criteri di esclusione: condizione diversa dalla CIDP, età al di fuori dell’intervallo specificato, appartenenza a una popolazione vulnerabile.
Sintesi e Considerazioni Importanti
Gli studi clinici attualmente in corso sulla CIDP rappresentano un’importante opportunità per i pazienti di accedere a nuove terapie promettenti. La maggior parte degli studi si concentra su trattamenti immunomodulatori, in particolare immunoglobuline somministrate per via sottocutanea o endovenosa, e nuovi anticorpi monoclonali come riliprubart, batoclimab, nipocalimab ed efgartigimod.
Un aspetto significativo di questi studi è la valutazione della sicurezza e dell’efficacia a lungo termine, fondamentale per una malattia cronica come la CIDP. Molti studi misurano la capacità dei trattamenti di prevenire le ricadute e di mantenere la risposta clinica nel tempo. Le valutazioni principali includono il punteggio INCAT (Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment), che misura la disabilità, e la forza di presa, che riflette la funzionalità nelle attività quotidiane.
È importante notare che la maggior parte di questi studi richiede una diagnosi confermata di CIDP secondo criteri standardizzati e spesso richiede che i pazienti abbiano mostrato una precedente risposta a trattamenti convenzionali. I criteri di esclusione comuni includono altre gravi condizioni di salute, gravidanza, infezioni attive e partecipazione ad altri studi clinici.
I pazienti interessati a partecipare a questi studi dovrebbero discutere le opzioni con il proprio neurologo per determinare quale studio potrebbe essere più appropriato per la loro situazione specifica.
