La policitemia vera è una malattia del sangue che richiede un trattamento continuo e monitoraggio regolare. In tutto il mondo sono in corso diversi studi clinici che testano nuovi farmaci e combinazioni di trattamenti per gestire meglio questa condizione e migliorare la qualità di vita dei pazienti.
Studi Clinici in Corso sulla Policitemia Vera: Nuove Opportunità di Trattamento
La policitemia vera è un raro disturbo del sangue caratterizzato dalla sovrapproduzione di globuli rossi nel midollo osseo. Questa eccessiva produzione causa l’ispessimento del sangue, rallentandone il flusso e aumentando potenzialmente il rischio di complicanze come trombosi, ictus o infarti. Attualmente sono in corso diversi studi clinici che testano nuovi farmaci e approcci terapeutici per pazienti con questa condizione.
Panoramica degli Studi Disponibili
Attualmente ci sono 10 studi clinici attivi sulla policitemia vera in diverse fasi di sviluppo. Questi studi stanno valutando vari trattamenti, dalle nuove molecole sperimentali alle combinazioni di farmaci già conosciuti, con l’obiettivo di migliorare il controllo della malattia e ridurre la necessità di salassi frequenti.
Studi Clinici Attivi
Studio su Gandotinib per Pazienti con Neoplasie Mieloproliferative, Mielofibrosi, Trombocitemia Essenziale o Policitemia Vera
Sedi dello studio: Austria, Germania, Spagna
Questo studio si concentra su un gruppo di tumori del sangue noti come neoplasie mieloproliferative (NMP), che includono condizioni specifiche come la mielofibrosi, la trombocitemia essenziale e la policitemia vera. Il trattamento testato è un farmaco chiamato gandotinib, noto anche con il nome in codice LY2784544. I partecipanti allo studio assumeranno il farmaco sotto forma di capsula per via orale una volta al giorno. Lo studio monitorerà la risposta al trattamento per valutare quanto sia efficace nella gestione di queste condizioni. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare gli effetti del trattamento.
I criteri di inclusione richiedono una diagnosi di policitemia vera, trombocitemia essenziale o mielofibrosi secondo i criteri dell’Organizzazione Mondiale della Sanità. I pazienti devono aver interrotto tutti i trattamenti precedenti per NMP da almeno 14 giorni e devono essere in grado di deglutire capsule. È richiesto un test di gravidanza negativo per le donne in età fertile.
Studio sugli Effetti di Sapablursen per Pazienti con Policitemia Vera Dipendente da Salasso
Sede dello studio: Polonia
Questo studio è incentrato sulla policitemia vera, una condizione in cui il corpo produce troppi globuli rossi, portando alla necessità di frequenti salassi per gestire la malattia. Lo studio testerà un trattamento chiamato sapablursen, noto anche come ISIS 702843, somministrato mediante iniezione sottocutanea.
L’obiettivo è verificare se sapablursen possa ridurre il numero di volte in cui i pazienti necessitano di salasso durante un periodo specifico. Lo studio durerà 37 settimane in totale, con particolare attenzione alle ultime 20 settimane per valutare l’efficacia del trattamento. Durante questo periodo, i ricercatori valuteranno anche come il trattamento influisce sui sintomi e sulla salute generale. Saranno effettuati controlli sanitari regolari, inclusi esami del sangue e monitoraggio cardiaco, per garantire la sicurezza e il benessere dei partecipanti.
I criteri di inclusione richiedono una diagnosi di policitemia vera secondo i criteri modificati dell’OMS 2016 e la dipendenza da salasso. I pazienti non devono necessariamente essere in terapia citoriduttiva, ma se lo sono, la dose deve essere stata stabile per almeno 3 mesi prima dell’inizio dello studio.
Studio sulla Sicurezza di Bomedemstat per Pazienti con Neoplasie Mieloproliferative che Hanno Partecipato a uno Studio Precedente su Bomedemstat
Sede dello studio: Italia
Questo studio si concentra su un gruppo di malattie note come neoplasie mieloproliferative, che includono la trombocitemia essenziale, la policitemia vera e la mielofibrosi. Il trattamento testato è un farmaco chiamato bomedemstat, noto anche come MK-3543, assunto per via orale sotto forma di capsula rigida.
L’obiettivo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di bomedemstat. I partecipanti a questo studio hanno precedentemente partecipato a uno studio clinico su bomedemstat e hanno ricevuto il farmaco per almeno sei mesi. Lo studio continuerà a monitorare questi partecipanti per garantire che il trattamento rimanga sicuro e per osservare eventuali effetti collaterali. I ricercatori terranno traccia di eventuali eventi avversi e monitoreranno se i partecipanti devono interrompere il trattamento a causa di questi effetti. Per coloro con trombocitemia essenziale o policitemia vera, lo studio valuterà per quanto tempo il trattamento continua a funzionare efficacemente.
Studio sugli Effetti di Rusfertide (PTG-300) per Pazienti con Policitemia Vera
Sedi dello studio: Austria, Belgio, Repubblica Ceca, Francia, Germania, Ungheria, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Portogallo, Spagna
Questo studio clinico si concentra sulla policitemia vera, una rara malattia del sangue in cui il corpo produce troppi globuli rossi, che può portare a complicanze come trombosi. Lo studio sta testando un nuovo trattamento chiamato rusfertide, noto anche come PTG-300, somministrato come iniezione sottocutanea e progettato per aiutare a controllare il numero di globuli rossi nel corpo.
Lo scopo dello studio è valutare quanto sia sicuro ed efficace rusfertide nell’aiutare i pazienti con policitemia vera a mantenere il controllo dei livelli di ematocrito, che è la proporzione di globuli rossi nel sangue. I partecipanti allo studio riceveranno rusfertide o un placebo. Lo studio durerà un periodo di tempo durante il quale i partecipanti riceveranno iniezioni regolari e il loro sangue sarà monitorato per vedere quanto bene funziona il trattamento.
L’obiettivo principale è verificare se rusfertide possa ridurre la necessità di salassi, che sono procedure per rimuovere il sangue dal corpo per abbassare i livelli di globuli rossi. Lo studio valuterà anche altri fattori, come i cambiamenti nei livelli di affaticamento e nel benessere generale.
I criteri di inclusione richiedono che i partecipanti abbiano 18 anni o più, una diagnosi di policitemia vera, e abbiano avuto bisogno di almeno 3 salassi negli ultimi 28 settimane o almeno 5 nell’ultimo anno. Prima dell’inizio dello studio, i risultati degli esami del sangue devono mostrare un ematocrito inferiore al 45%.
Studio di Confronto tra Givinostat e Idrossiurea per Pazienti con Policitemia Vera ad Alto Rischio
Sedi dello studio: Austria, Bulgaria, Croazia, Francia, Germania, Ungheria, Irlanda, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Spagna
Questo studio clinico si concentra sulla policitemia vera, un tipo di tumore del sangue che causa la produzione eccessiva di globuli rossi da parte del corpo, che può portare a complicanze come trombosi. Lo studio esamina specificamente pazienti con una mutazione nota come JAK2V617F-positiva e considerati ad alto rischio a causa di fattori come l’età o precedenti trombosi. Lo studio confronterà l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato givinostat con un altro trattamento noto come idrossiurea.
I partecipanti allo studio riceveranno givinostat o idrossiurea per un periodo di 48 settimane. Durante questo tempo, i medici monitoreranno i pazienti per vedere quanto bene funzionano i trattamenti nel controllare la malattia e per verificare eventuali effetti collaterali. Lo studio valuterà anche se i pazienti possono mantenere un livello sano di globuli rossi senza necessitare di procedure aggiuntive come il salasso. Saranno considerati altri fattori come i livelli di globuli bianchi, di piastrine e le dimensioni della milza.
I criteri di inclusione richiedono che i pazienti abbiano 18 anni o più, una diagnosi confermata di policitemia vera con malattia JAK2V617F-positiva, siano ad alto rischio di trombosi (60 anni o più o con precedente trombosi), e abbiano un ematocrito normalizzato (inferiore al 45%) al momento della randomizzazione.
Confronto tra Ruxolitinib, Idrossicarbamide o Interferone Alfa come Primo Trattamento per Pazienti con Policitemia Vera ad Alto Rischio
Sede dello studio: Francia
Questo studio si concentra sulla policitemia vera, un raro disturbo del sangue in cui il corpo produce troppi globuli rossi. La ricerca confronta tre diversi trattamenti: ruxolitinib (noto anche come Jakavi), idrossicarbamide e peginterferone alfa-2a (noto anche come Pegasys) come trattamenti iniziali per pazienti con policitemia vera ad alto rischio.
Lo scopo dello studio è determinare quale trattamento sia più efficace nel prevenire complicanze gravi nei pazienti con policitemia vera ad alto rischio. Lo studio monitorerà i pazienti per trombosi maggiori, emorragie gravi, progressione della malattia verso altri disturbi del sangue come la sindrome mielodisplastica, la leucemia mieloide acuta o la mielofibrosi post-policitemia vera, e la sopravvivenza complessiva.
I pazienti saranno assegnati casualmente a ricevere compresse di ruxolitinib per via orale, capsule di idrossicarbamide per via orale, o peginterferone alfa-2a somministrato come iniezione sottocutanea. Il periodo di trattamento e monitoraggio continuerà fino a 96 mesi, durante i quali i pazienti avranno controlli regolari per valutare la loro risposta al trattamento e monitorare eventuali effetti collaterali.
I criteri di inclusione richiedono un’età minima di 18 anni, una diagnosi di policitemia vera entro gli ultimi 15 anni, classificazione come alto rischio (conta leucocitaria elevata superiore a 11 x 10⁹/l e almeno una delle seguenti condizioni: età superiore a 60 anni, precedente trombosi o emorragia maggiore, conta piastrinica superiore a 1000 x 10⁹/l, o ipertensione o diabete che richiede farmaci).
Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Peginterferone Alfa-2a e Ruxolitinib per Pazienti con Policitemia Vera di Nuova Diagnosi
Sede dello studio: Danimarca
Questo studio clinico si concentra sulla policitemia vera, un tipo di tumore del sangue che causa la produzione eccessiva di globuli rossi da parte del corpo. Lo studio sta testando una combinazione di due trattamenti: peginterferone alfa-2a, somministrato come iniezione sottocutanea, e ruxolitinib, noto anche come INCB018424, assunto come compressa per via orale. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza di questa terapia combinata per un periodo di 24 mesi.
I partecipanti allo studio riceveranno entrambi i farmaci e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali o reazioni avverse. Lo studio valuterà anche quanto bene funziona il trattamento nel controllare la malattia misurando vari indicatori sanitari in diversi momenti dello studio. Questi indicatori includono i livelli di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine, nonché eventuali sintomi correlati alla malattia.
I criteri di inclusione richiedono che i partecipanti abbiano 18 anni o più, una diagnosi confermata di policitemia vera secondo i criteri OMS 2016, un test negativo per la tubercolosi attiva o latente, e prove biochimiche di malattia attiva (alti livelli di globuli rossi o ematocrito, o conta leucocitaria superiore a 10 miliardi per litro, o conta piastrinica superiore a 400 miliardi per litro).
Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine di Ruxolitinib, Panobinostat e Siremadlin per Pazienti che Continuano il Trattamento da Studi Precedenti
Sedi dello studio: Germania, Italia, Polonia, Svezia
Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza a lungo termine dei trattamenti per pazienti che hanno precedentemente partecipato a studi che coinvolgono il farmaco ruxolitinib, da solo o in combinazione con altri farmaci. Ruxolitinib è un farmaco usato per trattare alcuni tipi di disturbi del sangue. In questo studio, può essere combinato con altri farmaci come panobinostat, siremadlin (noto anche come HDM201) o rineterkib. Lo scopo dello studio è raccogliere informazioni sulla sicurezza di questi trattamenti per un periodo più lungo.
I partecipanti a questo studio continueranno il loro trattamento con ruxolitinib o le sue combinazioni come hanno fatto nei loro studi precedenti. Lo studio monitorerà la frequenza e la gravità di eventuali effetti collaterali o eventi avversi che si verificano durante il trattamento. Queste informazioni aiuteranno i ricercatori a comprendere la sicurezza a lungo termine di questi farmaci e delle loro combinazioni.
I criteri di inclusione richiedono che il paziente sia attualmente iscritto a uno studio sponsorizzato da Novartis o Incyte, riceva trattamento con ruxolitinib da solo o in combinazione con altri farmaci, abbia soddisfatto tutti i requisiti dello studio originale e stia beneficiando del trattamento secondo il giudizio del ricercatore.
Studio su SLN124 per Pazienti con Policitemia Vera
Sedi dello studio: Bulgaria, Germania, Italia, Polonia, Spagna
Questo studio clinico si concentra sulla policitemia vera, un raro disturbo del sangue in cui il corpo produce troppi globuli rossi. Lo studio sta testando un nuovo trattamento chiamato SLN124, un tipo speciale di medicina progettata per colpire materiale genetico specifico nel corpo. Questo farmaco viene somministrato come iniezione sottocutanea. Lo studio utilizzerà anche un placebo per confronto.
Lo scopo dello studio è capire quanto sia sicuro e tollerabile SLN124 per i pazienti con policitemia vera e vedere come influisce sulla necessità di salassi. Lo studio sarà condotto in due fasi. Nella prima fase, i pazienti riceveranno diverse dosi di SLN124 per valutarne la sicurezza e quanto sia ben tollerato. Nella seconda fase, lo studio confronterà gli effetti di SLN124 con un placebo per vedere se aiuta a mantenere livelli normali di ematocrito senza necessitare di salassi.
I partecipanti allo studio riceveranno iniezioni di SLN124 o un placebo e saranno monitorati per diverse settimane. Lo studio mira a verificare se SLN124 possa aiutare a gestire la policitemia vera riducendo la necessità di procedure frequenti di rimozione del sangue e mantenendo livelli ematici sani.
I criteri di inclusione richiedono che i pazienti abbiano 18 anni o più, non stiano ricevendo terapia citoriduttiva (o l’abbiano interrotta da almeno 24 settimane) o stiano ricevendo terapia citoriduttiva con dose stabile da almeno 12 settimane, abbiano avuto almeno 3 salassi negli ultimi 6 mesi o 5 o più negli ultimi 12 mesi, e abbiano una diagnosi confermata di policitemia vera.
Studio sulla Resistenza all’Idrossicarbamide in Pazienti con Policitemia Vera Identificati da Predittori AI
Sede dello studio: Germania
Questo studio clinico si concentra sulla policitemia vera, una condizione in cui il corpo produce troppi globuli rossi, che può portare a complicanze come trombosi. Lo studio utilizzerà un farmaco chiamato idrossiurea, noto anche come idrossicarbamide, comunemente usato per gestire questa condizione. Lo scopo dello studio è valutare come i pazienti con policitemia vera rispondono all’idrossiurea, in particolare esaminando la resistenza o l’intolleranza al farmaco.
I partecipanti allo studio inizieranno il loro trattamento regolare con idrossiurea e i ricercatori li monitoreranno per un periodo fino a 15 mesi. Lo studio utilizzerà tecniche avanzate, inclusa l’intelligenza artificiale, per identificare i pazienti che potrebbero essere resistenti all’idrossiurea prima di iniziare il trattamento. Questo aiuterà a capire quali pazienti hanno maggiori probabilità di beneficiare del farmaco e chi potrebbe aver bisogno di trattamenti alternativi.
Durante lo studio, i ricercatori osserveranno quanti pazienti sviluppano resistenza o intolleranza all’idrossiurea entro i primi 6-9 mesi e durante l’intero periodo di 15 mesi. Esamineranno anche i motivi per cui alcuni pazienti potrebbero dover passare a terapie diverse e i tempi di questi cambiamenti.
I criteri di inclusione richiedono che i pazienti abbiano 18 anni o più, una diagnosi confermata di policitemia vera, un punteggio ECOG di 2 o inferiore, nessun trattamento precedente con farmaci che riducono la produzione di cellule del sangue, e siano idonei per il trattamento con idrossiurea (alto rischio: 60 anni o più e/o storia di trombosi; basso rischio: almeno un segno di peggioramento della malattia o aumento del rischio di trombosi e sanguinamento).
Riepilogo e Considerazioni Importanti
Gli studi clinici attualmente in corso sulla policitemia vera rappresentano un’importante opportunità per migliorare le opzioni di trattamento disponibili per questa malattia. I farmaci testati includono nuovi approcci molecolari come gandotinib, sapablursen e SLN124, così come combinazioni innovative di farmaci già conosciuti come ruxolitinib con interferone o panobinostat.
Un tema comune in molti di questi studi è la riduzione della necessità di salassi frequenti, una procedura che può essere gravosa per i pazienti. Diversi farmaci, tra cui rusfertide e sapablursen, mirano specificamente a questo obiettivo. Altri studi si concentrano sul confronto tra trattamenti standard per identificare le opzioni più efficaci e sicure per pazienti ad alto rischio.
È importante notare che molti di questi studi sono limitati geograficamente, con diversi concentrati in Europa. I pazienti interessati dovrebbero discutere con il proprio medico la possibilità di partecipare a uno studio clinico e valutare attentamente i criteri di inclusione ed esclusione.
La partecipazione a uno studio clinico può offrire l’accesso a nuovi trattamenti potenzialmente efficaci, ma comporta anche responsabilità aggiuntive in termini di visite mediche, monitoraggio e possibili effetti collaterali sconosciuti. Ogni paziente dovrebbe prendere questa decisione in consultazione con il proprio team medico, considerando le proprie circostanze personali e le caratteristiche specifiche della propria malattia.
