Questo articolo presenta i trial clinici in corso che studiano nuove opzioni terapeutiche per i bambini nati piccoli per l’età gestazionale (SGA) che non hanno raggiunto una crescita adeguata. Attualmente sono disponibili 2 studi clinici che stanno valutando l’efficacia e la sicurezza di nuovi trattamenti con ormone della crescita per migliorare lo sviluppo staturale in questi bambini.

Trial clinici per neonati piccoli per l’età gestazionale: nuove prospettive terapeutiche

I bambini nati piccoli per l’età gestazionale (SGA) rappresentano una condizione che richiede particolare attenzione medica, soprattutto quando non si verifica la crescita di recupero attesa nei primi anni di vita. Attualmente sono in corso studi clinici che valutano nuovi approcci terapeutici per aiutare questi bambini a raggiungere un’altezza adeguata.

Che cosa significa essere “piccoli per l’età gestazionale”?

Un neonato viene definito piccolo per l’età gestazionale (SGA) quando la sua lunghezza e/o il suo peso alla nascita sono inferiori a 2 deviazioni standard rispetto alla media per la sua età gestazionale, secondo gli standard nazionali di riferimento. Questa condizione può essere dovuta a vari fattori, tra cui influenze genetiche o condizioni ambientali durante la gravidanza.

Normalmente, molti bambini SGA sperimentano una crescita di recupero (catch-up growth) nei primi due anni di vita, raggiungendo parametri di crescita nella norma. Tuttavia, quando questo recupero non avviene, i bambini possono presentare una bassa statura persistente che richiede intervento medico specializzato.

Trial clinici attualmente attivi

Studio sugli effetti di somapacitan e somatropina in bambini con bassa statura nati piccoli per l’età gestazionale senza crescita di recupero entro i 2 anni

Localizzazione: Austria, Francia, Ungheria, Italia, Lettonia

Questo studio clinico si concentra sui bambini che sono nati piccoli per l’età gestazionale e non hanno sperimentato una crescita di recupero entro i due anni di età o oltre. Lo studio sta valutando gli effetti e la sicurezza di un nuovo trattamento chiamato somapacitan, somministrato una volta a settimana, confrontandolo con il trattamento quotidiano con Norditropin®. Entrambi i trattamenti sono progettati per migliorare la crescita nei bambini con bassa statura dovuta alla nascita SGA.

Criteri di inclusione principali:

• Bambini prepuberi (che non hanno ancora iniziato la pubertà)
• Maschi: età compresa tra 2 anni e 26 settimane e meno di 11 anni, con volume testicolare inferiore a 4 millilitri
• Femmine: età compresa tra 2 anni e 26 settimane e meno di 10 anni, allo stadio Tanner 1 per lo sviluppo del seno
• Nati piccoli per l’età gestazionale (lunghezza e/o peso alla nascita inferiori a 2 deviazioni standard)
• Altezza attuale almeno 2,5 deviazioni standard al di sotto della media per età e sesso
• Velocità di crescita inferiore al 50° percentile per età e sesso
• Nessun trattamento precedente con ormone della crescita o IGF-I

Come funziona lo studio: I partecipanti vengono assegnati casualmente a uno dei due gruppi di trattamento. Il somapacitan viene somministrato come iniezione sottocutanea una volta alla settimana utilizzando una penna preriempita, disponibile in dosi da 5 mg, 10 mg o 15 mg per 1,5 mL. Il Norditropin viene anch’esso somministrato come iniezione sottocutanea quotidiana. Il trattamento continua per un periodo di 52 settimane, durante il quale vengono effettuate visite di controllo regolari alla settimana 26 e alla settimana 52 per monitorare i progressi e valutare eventuali cambiamenti nell’altezza e in altri indicatori di salute.

L’obiettivo principale dello studio è valutare quanto efficacemente il somapacitan promuova la crescita rispetto al Norditropin®, osservando in particolare i cambiamenti nella velocità di crescita, ovvero il tasso di crescita in centimetri all’anno.

Studio sulla sicurezza ed efficacia di somapacitan per bambini con bassa statura dovuta a sindrome di Noonan, sindrome di Turner, piccoli per l’età gestazionale o bassa statura idiopatica

Localizzazione: Paesi Bassi, Polonia, Spagna

Questo trial clinico studia la sicurezza e l’efficacia del farmaco somapacitan in bambini che hanno difficoltà di crescita. Lo studio include bambini con diverse condizioni: sindrome di Turner, sindrome di Noonan, nati piccoli per l’età gestazionale, o con bassa statura idiopatica (bassa statura senza una causa nota).

Criteri di inclusione per bambini SGA:

• Bambini maschi e femmine entro una specifica fascia di età al momento dello screening
• Nati più piccoli del normale per il numero di settimane di gravidanza, secondo gli standard nazionali
• Cartilagini di accrescimento ancora aperte (epifisi aperte), che consentono la crescita

Criteri di esclusione:

• Pazienti con una storia di altre condizioni mediche significative che potrebbero interferire con lo studio
• Pazienti che hanno ricevuto altri trattamenti con ormone della crescita negli ultimi 6 mesi
• Allergie note al farmaco dello studio o ai suoi ingredienti
• Pazienti attualmente partecipanti ad un altro trial clinico
• Storia di cancro o altre malattie gravi

Protocollo dello studio: Il somapacitan viene fornito come soluzione per iniezione sottocutanea, con un dosaggio di 15 mg in 1,5 ml di soluzione. L’iniezione viene somministrata una volta alla settimana utilizzando una penna iniettore monouso. Lo studio prevede visite di follow-up settimanali per monitorare la risposta al farmaco e verificare eventuali effetti collaterali. A circa 26 settimane dall’inizio dello studio viene condotta una valutazione completa che include la misurazione della crescita e di eventuali cambiamenti nello stato di salute. Lo studio continua con visite regolari fino a 156 settimane, con un focus costante sul monitoraggio della crescita e di potenziali effetti collaterali nel lungo periodo.

L’obiettivo è raccogliere informazioni su come il somapacitan influenzi la crescita nei bambini con queste condizioni specifiche, fornendo preziose informazioni sui suoi potenziali benefici e sulla sua sicurezza.

Il meccanismo d’azione dei trattamenti

Il somapacitan è un analogo dell’ormone della crescita che imita l’azione dell’ormone della crescita naturale, stimolando la crescita e la riproduzione cellulare. Viene somministrato una volta alla settimana tramite iniezione sottocutanea. Attualmente è in fase di studio nei trial clinici per valutarne l’efficacia e la sicurezza nei bambini con bassa statura che sono nati piccoli per l’età gestazionale e non hanno sperimentato una crescita di recupero entro i due anni di età.

Il Norditropin (somatropina) è un farmaco già consolidato, utilizzato per trattare i bambini con deficit di crescita dovuto a varie cause, inclusa la nascita piccola per l’età gestazionale senza crescita di recupero. Il farmaco funziona sostituendo o integrando l’ormone della crescita naturale, promuovendo la crescita e lo sviluppo. Viene somministrato quotidianamente tramite iniezione sottocutanea.

Importanza del monitoraggio della crescita

Nei bambini nati SGA che non raggiungono la crescita di recupero, il monitoraggio dei parametri di crescita è essenziale per comprendere la progressione e l’impatto sullo sviluppo complessivo. Nel tempo, questi bambini possono continuare a crescere a un ritmo più lento rispetto ai loro coetanei, rendendo necessario un intervento terapeutico appropriato.

Gli studi clinici attualmente in corso mirano a determinare se i nuovi trattamenti, in particolare il somapacitan con la sua somministrazione settimanale più conveniente, possano offrire benefici comparabili o superiori rispetto ai trattamenti quotidiani tradizionali.

Sommario e conclusioni

Attualmente sono disponibili 2 trial clinici per bambini nati piccoli per l’età gestazionale senza adeguata crescita di recupero. Entrambi gli studi si concentrano sulla valutazione del somapacitan, un nuovo analogo dell’ormone della crescita somministrato settimanalmente, che potrebbe rappresentare un’alternativa più comoda rispetto ai trattamenti quotidiani.

Osservazioni importanti:

• Il primo studio confronta direttamente somapacitan con Norditropin® in bambini SGA, con una durata di 52 settimane
• Il secondo studio valuta la sicurezza ed efficacia del somapacitan in un gruppo più ampio di condizioni che causano bassa statura, inclusi i bambini SGA, con un follow-up esteso fino a 156 settimane
• Entrambi gli studi richiedono che i bambini abbiano cartilagini di accrescimento ancora aperte (epifisi aperte) per consentire la crescita
• I criteri di inclusione sono rigorosi per garantire che vengano arruolati solo i bambini che potrebbero realmente beneficiare del trattamento
• La somministrazione settimanale del somapacitan potrebbe migliorare l’aderenza al trattamento rispetto alle iniezioni quotidiane

Questi studi rappresentano un’importante opportunità per le famiglie di bambini con difficoltà di crescita legate alla nascita SGA. I risultati potrebbero portare a nuove opzioni terapeutiche che combinano efficacia e praticità, migliorando la qualità di vita dei piccoli pazienti e delle loro famiglie.

I genitori interessati a far partecipare i propri figli a questi studi dovrebbero consultare il proprio pediatra endocrinologo per verificare l’idoneità e discutere i potenziali benefici e rischi della partecipazione a un trial clinico.