L’insufficienza cardiaca con frazione di eiezione ridotta è una condizione in cui il cuore non riesce a pompare il sangue in modo efficace. Attualmente sono in corso 11 studi clinici per testare nuovi trattamenti che potrebbero migliorare la qualità di vita dei pazienti affetti da questa patologia. Questi studi esplorano diverse terapie innovative, dalle cellule staminali cardiache ai nuovi farmaci che agiscono sul muscolo cardiaco e sui vasi sanguigni.
Studi clinici in corso sull’insufficienza cardiaca con frazione di eiezione ridotta
L’insufficienza cardiaca con frazione di eiezione ridotta (HFrEF) è una condizione cronica in cui il muscolo cardiaco è indebolito e non riesce a pompare sangue in modo efficiente verso tutto il corpo. Questa patologia può causare sintomi debilitanti come affanno, stanchezza e ritenzione di liquidi. Attualmente sono in corso diversi studi clinici che stanno valutando nuove opzioni terapeutiche per migliorare la funzione cardiaca e la qualità di vita dei pazienti.
Panoramica degli studi clinici disponibili
Nel sistema sono disponibili attualmente 11 studi clinici per l’insufficienza cardiaca con frazione di eiezione ridotta. In questo articolo vengono presentati in dettaglio 10 di questi studi, che includono approcci terapeutici innovativi come terapie con cellule staminali, nuovi farmaci che migliorano la contrattilità cardiaca e trattamenti che agiscono sui vasi sanguigni per ridurre il carico di lavoro del cuore.
Studi clinici in dettaglio
Studio sulle cellule staminali atriali cardiache iniettate nel muscolo cardiaco per il trattamento dell’insufficienza cardiaca avanzata in pazienti con pregresso infarto miocardico e funzione cardiaca ridotta
Localizzazione: Belgio
Questo studio si concentra su pazienti con insufficienza cardiaca avanzata che hanno subito un infarto miocardico e presentano una funzione cardiaca ridotta. Il trattamento sperimentale prevede l’iniezione diretta nel muscolo cardiaco di cellule staminali atriali cardiache provenienti da tessuto cardiaco donato. L’obiettivo principale è valutare la sicurezza di questo approccio di medicina rigenerativa.
I criteri di inclusione richiedono che i pazienti abbiano più di 18 anni, abbiano avuto un infarto miocardico documentato, presentino un’area di muscolo cardiaco non funzionante visibile agli esami di imaging e abbiano una frazione di eiezione compresa tra 25% e 45%. Durante lo studio, che si svolgerà da giugno 2025 a dicembre 2026, i pazienti riceveranno le cellule staminali durante un intervento chirurgico e saranno monitorati con ecocardiografia, risonanza magnetica e test di funzionalità cardiaca per valutare eventuali miglioramenti nella funzione cardiaca e la comparsa di complicanze.
Studio sull’Omecamtiv Mecarbil per il trattamento di pazienti con insufficienza cardiaca cronica e capacità di pompaggio cardiaco gravemente ridotta
Localizzazione: Francia, Germania, Grecia, Italia, Polonia, Spagna
Questo studio valuta l’Omecamtiv Mecarbil, un farmaco somministrato sotto forma di compressa rivestita con film, che agisce migliorando la capacità di contrazione del muscolo cardiaco. L’obiettivo è determinare se questo medicinale può ridurre il rischio di eventi gravi correlati all’insufficienza cardiaca, come ospedalizzazioni o morte cardiovascolare, nei pazienti che già ricevono trattamenti standard.
I pazienti idonei devono avere un’età compresa tra 18 e 85 anni, una storia di insufficienza cardiaca cronica con frazione di eiezione ridotta (HFrEF) da almeno 3 mesi e assumere diuretici dell’ansa per via orale. Per i pazienti senza fibrillazione atriale, è richiesta una frazione di eiezione ventricolare sinistra inferiore al 30% e livelli elevati di NT-proBNP (≥1000 pg/mL) o BNP (≥300 pg/mL). Per quelli con fibrillazione atriale, la frazione di eiezione deve essere inferiore al 25% con NT-proBNP ≥3000 pg/mL o BNP ≥900 pg/mL. Lo studio è randomizzato e in doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo.
Studio sull’ottimizzazione del trattamento per l’insufficienza cardiaca cronica con frazione di eiezione ridotta utilizzando Nebivololo e una combinazione di farmaci
Localizzazione: Repubblica Ceca, Cechia
Questo studio esplora la relazione tra i livelli ematici di diversi farmaci per l’insufficienza cardiaca e lo stato di salute dei pazienti. I medicinali coinvolti includono nebivololo, carvedilolo, bisoprololo fumarato, spironolattone, sacubitril valsartan e metoprololo succinato, tutti somministrati per via orale in forma di compresse.
L’obiettivo principale è determinare se la concentrazione di questi farmaci nel sangue sia più importante del dosaggio per migliorare le condizioni dei pazienti con insufficienza cardiaca. Durante un periodo di monitoraggio fino a 24 mesi, i ricercatori valuteranno indicatori clinici come la concentrazione di NT-proBNP, i risultati del test del cammino di 6 minuti, le risposte ai questionari sulla qualità della vita e i parametri ecocardiografici. I partecipanti devono avere una diagnosi di insufficienza cardiaca cronica con frazione di eiezione ridotta e devono essere già in trattamento o iniziare il trattamento con i farmaci specificati.
Studio sulla sicurezza ed efficacia di Tovinontrine per adulti con insufficienza cardiaca cronica con frazione di eiezione ridotta
Localizzazione: Belgio, Bulgaria, Repubblica Ceca, Cechia, Germania, Ungheria, Italia, Lettonia, Lituania, Paesi Bassi, Polonia, Slovacchia, Spagna
Questo studio valuta il Tovinontrine, un inibitore della fosfodiesterasi tipo 9 (PDE9) somministrato per via orale sotto forma di compressa a rilascio immediato. Lo scopo è valutare la sicurezza ed efficacia di questo farmaco nei pazienti con insufficienza cardiaca cronica con frazione di eiezione ridotta.
I partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere Tovinontrine o un placebo per un periodo di 12 settimane. I criteri di inclusione richiedono che i pazienti siano adulti con una storia di insufficienza cardiaca classificata come NYHA classe funzionale II-III da almeno 6 mesi, con una frazione di eiezione del 40% o inferiore. Devono inoltre avere livelli di NT-proBNP di almeno 600 pg/mL (o 1000 pg/mL se con fibrillazione atriale) e essere in trattamento stabile e ottimizzato per l’insufficienza cardiaca. Lo studio monitora la variazione percentuale dei livelli di NT-proBNP rispetto al basale, insieme ad altri marcatori come cGMP e BNP.
Studio sulla sicurezza dell’inizio del trattamento con Vericiguat a 5 mg in pazienti con insufficienza cardiaca cronica con frazione di eiezione ridotta
Localizzazione: Ungheria, Italia, Polonia, Spagna, Svezia
Questo studio si concentra sulla valutazione della tollerabilità di una dose iniziale di 5 mg di Vericiguat (noto anche come BAY 1021189), somministrato come compressa rivestita con film. Il farmaco agisce stimolando un enzima chiamato guanilato ciclasi solubile, che aiuta a rilassare i vasi sanguigni e migliorare il flusso sanguigno.
I pazienti idonei devono avere una storia di insufficienza cardiaca cronica con frazione di eiezione ventricolare sinistra inferiore al 45%, pressione arteriosa sistolica di almeno 100 mmHg e nessuna modifica recente nei dosaggi dei farmaci per l’insufficienza cardiaca. Lo studio dura due settimane durante le quali i ricercatori monitorano la capacità dei partecipanti di completare il corso senza interrompere il farmaco a causa di effetti collaterali o sperimentare ipotensione moderata o grave. L’obiettivo è fornire informazioni preziose sulla sicurezza e tollerabilità di Vericiguat all’avvio della terapia.
Studio su JTT-861 per pazienti con insufficienza cardiaca con frazione di eiezione ridotta
Localizzazione: Bulgaria, Repubblica Ceca, Cechia, Polonia, Romania, Spagna
Questo studio clinico valuta JTT-861, un nuovo trattamento somministrato in forma di capsula per via orale. Lo studio ha una durata di 12 settimane ed è progettato per valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità del farmaco, oltre a come il corpo lo processa (farmacocinetica).
I partecipanti devono avere un’età compresa tra 30 e 85 anni, con diagnosi di insufficienza cardiaca sintomatica da almeno 90 giorni prima dello screening, classificata come NYHA classe funzionale II o III. È richiesta una frazione di eiezione ventricolare sinistra del 35% o inferiore e livelli di NT-proBNP di 600 pg/mL o superiori (900 pg/mL se con fibrillazione o flutter atriale). I pazienti devono essere in trattamento stabile per l’insufficienza cardiaca da almeno 4 settimane. Durante lo studio, vengono effettuate valutazioni regolari della funzione cardiaca tramite ecocardiogrammi e esami del sangue per misurare proteine specifiche e altri indicatori di salute.
Studio sugli effetti di Semaglutide e della dieta sulla salute fisica e cardiaca in pazienti con obesità e insufficienza cardiaca
Localizzazione: Danimarca
Questo studio valuta gli effetti della perdita di peso in pazienti che presentano sia obesità che insufficienza cardiaca con frazione di eiezione ridotta. Il trattamento studiato è Wegovy (semaglutide), somministrato tramite iniezione sottocutanea con penna preriempita.
Lo scopo è determinare se la perdita di peso ottenuta con semaglutide sia più efficace rispetto a una dieta ipocalorica nel migliorare le prestazioni fisiche, misurate attraverso il picco di consumo di ossigeno. I partecipanti devono avere più di 18 anni, un indice di massa corporea (BMI) di 30 kg/m² o superiore e insufficienza cardiaca con frazione di eiezione del 40% o inferiore. Durante il periodo di studio fino a 52 settimane, i pazienti ricevono dosaggi crescenti di Wegovy (da 0,25 mg a 2,4 mg) mentre vengono monitorate le prestazioni fisiche, la funzione cardiaca, la qualità della vita e vari marcatori ematici di salute cardiaca.
Studio sugli effetti di Vericiguat in pazienti con insufficienza cardiaca con frazione di eiezione ridotta (HFrEF) utilizzando il sistema CardioMEMS HF
Localizzazione: Danimarca
Questo studio valuta gli effetti di Vericiguat in pazienti con insufficienza cardiaca con frazione di eiezione ridotta che hanno un dispositivo impiantato chiamato sistema CardioMEMS HF, che monitora la funzione cardiaca misurando la pressione nell’arteria polmonare.
I partecipanti devono avere almeno 18 anni, con insufficienza cardiaca cronica e frazione di eiezione ventricolare sinistra inferiore al 45%, sintomi classificati come NYHA classe funzionale II-IV, pressione arteriosa sistolica di almeno 100 mmHg e pressione arteriosa polmonare diastolica (dPAP) superiore a 15 mmHg per più di 8 giorni negli ultimi 14 giorni. Lo studio è randomizzato e in doppio cieco, con pazienti che ricevono Vericiguat (compressa rivestita con film da 2,5 mg, 5 mg o 10 mg) o placebo per via orale. L’obiettivo principale è valutare l’effetto di Vericiguat sulla pressione arteriosa polmonare diastolica e sui livelli di NT-proBNP, indicatori della gravità dell’insufficienza cardiaca.
Studio sugli effetti di AZD3427 sulla funzione renale in pazienti con insufficienza cardiaca e problemi renali
Localizzazione: Svezia
Questo studio si concentra sugli effetti di AZD3427 su pazienti che presentano sia insufficienza cardiaca con frazione di eiezione ridotta che compromissione renale. L’obiettivo è valutare come il farmaco influenzi il flusso sanguigno nei reni.
I partecipanti devono avere più di 20 anni, essere stati diagnosticati con insufficienza cardiaca classificata come NYHA I-III da almeno 12 mesi, avere una frazione di eiezione ventricolare sinistra del 40% o inferiore e una velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) tra 30 e 90 mL/min/1,73 m². Lo studio utilizza la Tomografia ad Emissione di Positroni (PET) per osservare i cambiamenti nel flusso sanguigno renale. AZD3427 viene somministrato come soluzione per iniezione e i partecipanti vengono sottoposti a monitoraggio regolare dei segni vitali, esami di laboratorio e monitoraggio cardiaco tramite ECG per valutare la sicurezza ed efficacia del trattamento.
Studio su Vericiguat per adulti con insufficienza cardiaca cronica con frazione di eiezione ridotta
Localizzazione: Austria, Repubblica Ceca, Cechia, Danimarca, Francia, Germania, Grecia, Ungheria, Irlanda, Italia, Polonia, Spagna, Svezia
Questo studio ampio e multicentrico valuta Vericiguat (anche noto come MK-1242) in pazienti con insufficienza cardiaca cronica con frazione di eiezione ridotta. L’obiettivo principale è valutare l’efficacia del farmaco nel ridurre il rischio di morte cardiovascolare o ospedalizzazione dovuta a insufficienza cardiaca.
I criteri di inclusione richiedono una storia di insufficienza cardiaca cronica con sintomi classificati come NYHA classe II-IV, trattamento ottimale secondo le linee guida, frazione di eiezione ventricolare sinistra del 40% o inferiore e livelli elevati di NT-proBNP. I partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere Vericiguat (compresse da 2,5 mg, 5 mg o 10 mg) o placebo, assunto per via orale una volta al giorno. Lo studio è in doppio cieco e monitora il tempo al primo evento cardiovascolare grave, il numero totale di ospedalizzazioni e gli effetti collaterali. Lo studio dovrebbe concludersi a metà 2025, fornendo informazioni preziose sui potenziali benefici di Vericiguat per individui con questo tipo di insufficienza cardiaca.
Sintesi e considerazioni importanti
Gli studi clinici attualmente in corso per l’insufficienza cardiaca con frazione di eiezione ridotta rappresentano un importante progresso nella ricerca di nuove opzioni terapeutiche. Emerge una varietà di approcci innovativi, tra cui:
- Terapie cellulari rigenerative che utilizzano cellule staminali cardiache per tentare di riparare il tessuto cardiaco danneggiato
- Nuovi farmaci che migliorano la contrattilità cardiaca, come Omecamtiv Mecarbil e JTT-861, che agiscono direttamente sul muscolo cardiaco per migliorarne l’efficienza
- Stimolatori della guanilato ciclasi solubile come Vericiguat, che aiutano a rilassare i vasi sanguigni e migliorare il flusso sanguigno
- Approcci multifattoriali che combinano la perdita di peso con il trattamento dell’insufficienza cardiaca
- Studi sulla funzione renale, riconoscendo l’importante legame tra salute cardiaca e renale
La maggior parte di questi studi è disponibile in diversi paesi europei, offrendo ai pazienti italiani molteplici opportunità di partecipazione. È importante notare che tutti questi studi richiedono criteri di inclusione specifici, principalmente relativi alla gravità della condizione (frazione di eiezione e classificazione NYHA) e alla stabilità del trattamento attuale.
I pazienti interessati a partecipare a uno studio clinico dovrebbero discuterne con il proprio cardiologo, che potrà valutare l’idoneità individuale e fornire informazioni dettagliate sui potenziali benefici e rischi della partecipazione.
