Il glioma maligno rappresenta una delle forme più aggressive di tumore cerebrale. Attualmente sono in corso diversi studi clinici in tutto il mondo per valutare nuove opzioni terapeutiche per i pazienti affetti da questa patologia. In questo articolo presentiamo 8 studi clinici disponibili, concentrandosi su diversi approcci terapeutici per varie forme di glioma maligno, dal glioblastoma di grado IV ai gliomi diffusi di linea mediana.
Studi clinici sul glioma maligno: nuove opportunità di trattamento per pazienti con tumori cerebrali aggressivi
Il glioma maligno è un tumore cerebrale aggressivo che richiede approcci terapeutici innovativi. Attualmente sono disponibili 8 studi clinici che stanno testando diverse strategie di trattamento per pazienti con questa patologia. Gli studi includono terapie per glioblastoma ricorrente, gliomi di basso grado pediatrici e gliomi diffusi di linea mediana.
Studi clinici disponibili per il glioma maligno
Studio sulla sicurezza della terapia fotodinamica con acido aminolevulinico cloridrato per pazienti di età compresa tra 18-75 anni con glioblastoma di grado IV
Localizzazione: Francia
Questo studio clinico si concentra sul glioblastoma, una forma di glioma di grado elevato. Lo studio esplorerà un trattamento che prevede l’uso di un farmaco chiamato Pentalafen, che contiene il principio attivo acido aminolevulinico cloridrato. Questo farmaco viene utilizzato in combinazione con un dispositivo denominato Heliance per eseguire una procedura chiamata terapia fotodinamica (PDT). Questa terapia viene applicata durante l’intervento chirurgico per aiutare a trattare il tumore.
Lo scopo dello studio è indagare la sicurezza e la fattibilità di questo metodo di trattamento in pazienti di età compresa tra 18 e 75 anni con diagnosi di glioblastoma di grado IV. I partecipanti riceveranno il trattamento durante l’intervento chirurgico e lo studio monitorerà la tollerabilità del trattamento e determinerà la migliore dose di luce da utilizzare negli studi futuri. Lo studio esaminerà anche il tempo necessario affinché la malattia progredisca dopo il trattamento e raccoglierà feedback sull’usabilità del dispositivo utilizzato nella procedura.
Criteri di inclusione principali: Pazienti di età compresa tra 18 e 75 anni con glioblastoma di nuova diagnosi, punteggio di performance Karnofsky di 70 o superiore, idonei per l’intervento chirurgico e in grado di assumere farmaci per via orale.
Farmaci utilizzati: Pentalafen (acido aminolevulinico cloridrato) in combinazione con il dispositivo Heliance per la terapia fotodinamica durante l’intervento chirurgico.
Studio comparativo tra lomustina da sola e lomustina con bevacizumab per pazienti con glioblastoma ricorrente
Localizzazione: Danimarca
Questo studio clinico è incentrato sul glioblastoma ricorrente, noto per essere aggressivo e difficile da trattare. Lo studio sta indagando gli effetti di due trattamenti: la lomustina, un farmaco che si presenta sotto forma di capsule, e il bevacizumab, che viene somministrato come infusione endovenosa. Lo scopo dello studio è confrontare l’efficacia dell’uso della sola lomustina rispetto alla combinazione di lomustina e bevacizumab in pazienti il cui glioblastoma è ricomparso dopo il trattamento iniziale.
I partecipanti allo studio saranno assegnati casualmente a ricevere la lomustina da sola o la combinazione di lomustina e bevacizumab. Lo studio monitorerà la sopravvivenza globale dei partecipanti, il tempo in cui i pazienti rimangono liberi da progressione del tumore, la risposta al trattamento e la sicurezza della terapia combinata rispetto alla sola lomustina.
Criteri di inclusione principali: Diagnosi confermata di glioblastoma ricorrente dopo trattamento secondo il regime STUPP, età superiore a 18 anni, performance status 0-1, sopravvivenza attesa superiore a 3 mesi.
Farmaci utilizzati: Lomustina (chemioterapico orale) e bevacizumab (inibitore della crescita di nuovi vasi sanguigni, somministrato per via endovenosa).
Studio su ONC201 e Paxalisib per bambini e giovani adulti con gliomi diffusi di linea mediana, inclusi i gliomi pontini intrinseci diffusi
Localizzazione: Paesi Bassi
Questo studio clinico si concentra sui gliomi diffusi di linea mediana (DMG), che includono una forma specifica nota come gliomi pontini intrinseci diffusi (DIPG). Questi tumori sono difficili da trattare e colpiscono principalmente bambini e giovani adulti. Lo studio sta testando una combinazione di trattamenti per vedere se possono aiutare a gestire questi tumori in modo più efficace. I trattamenti in fase di test includono un farmaco chiamato ONC201, noto anche con il nome chimico dordaviprone, e un altro farmaco chiamato paxalisib.
Lo scopo di questo studio è valutare l’efficacia di queste terapie combinate nei pazienti con DMG. Lo studio sarà condotto in diverse fasi, in cui i partecipanti riceveranno la combinazione di ONC201 e paxalisib in varie fasi del loro percorso terapeutico. Questo include coloro che hanno ricevuto una nuova diagnosi, coloro che hanno completato la radioterapia e coloro i cui tumori sono ricomparsi.
Criteri di inclusione principali: Bambini e giovani adulti di età compresa tra 2 e 39 anni con diagnosi di glioma diffuso di linea mediana confermata, che hanno completato la radioterapia o presentano progressione del tumore.
Farmaci utilizzati: ONC201 (dordaviprone) e paxalisib, entrambi somministrati in forma di capsule per via orale.
Studio di tovorafenib versus chemioterapia standard come primo trattamento per bambini con glioma di basso grado con alterazioni del gene RAF
Localizzazione: Austria, Belgio, Repubblica Ceca, Cechia, Danimarca, Finlandia, Francia, Germania, Grecia, Ungheria, Irlanda, Italia, Paesi Bassi, Norvegia, Slovenia, Spagna, Svezia
Questo studio si concentra sul glioma pediatrico di basso grado, un tipo di tumore cerebrale che si verifica in bambini e giovani di età inferiore ai 25 anni. Lo studio esamina specificamente i casi in cui il tumore presenta determinate alterazioni genetiche chiamate alterazioni RAF e richiede un trattamento per la prima volta. Lo scopo è confrontare due diversi approcci terapeutici: un nuovo farmaco chiamato tovorafenib rispetto ai trattamenti chemioterapici standard che includono vincristina, vinblastina e carboplatino.
Lo studio determinerà quale trattamento è più efficace nel ridurre o controllare il tumore. I pazienti saranno assegnati casualmente a ricevere compresse o sospensione orale di tovorafenib assunte per bocca, oppure farmaci chemioterapici standard somministrati attraverso una linea endovenosa. Lo studio misurerà la risposta dei tumori al trattamento e per quanto tempo i pazienti rimangono liberi dalla crescita tumorale.
Criteri di inclusione principali: Età inferiore a 25 anni, glioma di basso grado con alterazioni RAF confermate, diagnosi confermata mediante esame tissutale, almeno un tumore misurabile, primo trattamento sistemico.
Farmaci utilizzati: Tovorafenib (DAY101) come monoterapia o chemioterapia standard (vincristina, vinblastina, carboplatino).
Studio su bortezomib e temozolomide per pazienti con glioma ricorrente di grado IV
Localizzazione: Norvegia
Questo studio clinico si concentra sul glioma ricorrente di grado IV, che include sia il glioblastoma che l’astrocitoma. Lo studio sta indagando l’uso di due farmaci: temozolomide e bortezomib. La temozolomide è un farmaco che si presenta sotto forma di capsule rigide e viene assunto per via orale, mentre il bortezomib viene somministrato come soluzione per iniezione. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia dell’uso di bortezomib in combinazione con temozolomide per il trattamento di questo tipo di tumore cerebrale.
Lo studio è diviso in due fasi. Nella prima fase, l’attenzione è rivolta alla comprensione di quanto sia sicura e tollerabile la combinazione di bortezomib e temozolomide per i pazienti. Questa fase aiuterà a determinare la migliore dose di ciascun farmaco quando utilizzati insieme. Nella seconda fase, lo studio valuterà l’efficacia della combinazione nel trattamento del tumore.
Criteri di inclusione principali: Ritorno o peggioramento confermato del glioma di grado IV mediante risonanza magnetica, punteggio di performance Karnofsky del 70% o superiore, promotore MGMT non metilato nel tessuto tumorale.
Farmaci utilizzati: Bortezomib (soluzione per iniezione) e temozolomide (capsule orali).
Studio di propranolol e vinorelbina per bambini e adolescenti con tumori solidi refrattari o recidivanti
Localizzazione: Francia
Questo studio clinico si concentra sui trattamenti per bambini e adolescenti con tumori solidi refrattari o recidivanti. Si tratta di tipi di tumore che non hanno risposto ai trattamenti precedenti o sono ricomparsi dopo il trattamento. Lo studio utilizzerà una combinazione di due farmaci: propranolol e vinorelbina. Il propranolol è comunemente usato per trattare condizioni cardiache, mentre la vinorelbina è un farmaco chemioterapico usato per trattare il cancro. Lo scopo dello studio è determinare la dose più alta di vinorelbina che può essere somministrata in sicurezza quando combinata con il propranolol.
I partecipanti allo studio assumeranno la vinorelbina tre volte alla settimana e il propranolol quotidianamente. Lo studio monitorerà quanto bene i partecipanti tollerano il trattamento e valuterà eventuali effetti collaterali. Lo studio valuterà anche l’efficacia del trattamento nel controllare il tumore per un periodo di sei mesi.
Criteri di inclusione principali: Età compresa tra 4 e 24 anni, malattia refrattaria o recidivante senza trattamenti standard efficaci, tumori misurabili, punteggio di performance superiore a 50.
Farmaci utilizzati: Propranolol (HEMANGIOL, soluzione orale) somministrato quotidianamente e vinorelbina (NAVELBINE, capsule molli) somministrata tre volte alla settimana.
Studio di tovorafenib (DAY101) in bambini e giovani adulti di età compresa tra 6 mesi e 25 anni con tumori cerebrali e altri tumori solidi che presentano alterazioni del gene RAF
Localizzazione: Danimarca, Germania, Paesi Bassi
Questo studio si concentra su bambini e giovani adulti con glioma di basso grado (un tipo di tumore cerebrale) e altri tumori solidi avanzati che presentano alterazioni genetiche specifiche chiamate alterazioni RAF. Lo studio testerà un nuovo farmaco chiamato tovorafenib (noto anche come DAY101), progettato per colpire queste specifiche alterazioni genetiche nei tumori. Questo medicinale si presenta in due forme: come polvere che può essere trasformata in un liquido da bere e come compresse.
Lo scopo di questa ricerca è determinare quanto bene il tovorafenib funzioni nel trattamento di questi tipi di tumori e comprenderne la sicurezza in pazienti di età compresa tra 6 mesi e 25 anni. Il farmaco è specificamente progettato per raggiungere il sistema nervoso centrale (cervello e midollo spinale) e funziona bloccando alcune proteine che possono causare la crescita tumorale.
Criteri di inclusione principali: Età compresa tra 6 mesi e 25 anni, glioma di basso grado ricorrente o progressivo con alterazione BRAF confermata o tumore solido avanzato con fusione RAF, almeno un trattamento precedente.
Farmaci utilizzati: Tovorafenib (DAY101) somministrato per via orale come polvere per sospensione o compresse.
Studio di ONC201 per pazienti con glioma diffuso H3 K27M-mutante di nuova diagnosi dopo radioterapia
Localizzazione: Austria, Danimarca, Germania, Italia, Paesi Bassi, Spagna
Questo studio clinico si concentra su un tipo di tumore cerebrale chiamato glioma diffuso H3 K27M-mutante. Si tratta di un tipo specifico di tumore che colpisce il cervello ed è caratterizzato da una particolare alterazione genetica, o mutazione, chiamata H3 K27M. Lo studio sta indagando un trattamento utilizzando un farmaco noto come ONC201, che viene assunto sotto forma di capsule. Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia di ONC201 quando somministrato a pazienti che hanno completato il trattamento iniziale con radioterapia.
I partecipanti allo studio saranno assegnati casualmente a ricevere il farmaco ONC201 o un placebo, che ha l’aspetto del farmaco ma non contiene il principio attivo. Questo viene fatto per confrontare gli effetti del farmaco vero rispetto a nessun trattamento. Lo studio è progettato per essere in doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi sta ricevendo il farmaco vero o il placebo, per garantire risultati imparziali.
Criteri di inclusione principali: Nuova diagnosi di glioma diffuso H3 K27M-mutante confermata da test di laboratorio, peso corporeo di almeno 10 kg, completamento della radioterapia standard 2-6 settimane prima dell’arruolamento, punteggio di performance Karnofsky o Lansky di almeno 70.
Farmaci utilizzati: ONC201 somministrato per via orale in forma di capsule, in confronto con placebo.
Sintesi degli studi disponibili
Gli 8 studi clinici attualmente disponibili per il glioma maligno offrono diverse opportunità terapeutiche per pazienti con varie forme di questa patologia. Gli studi coprono un’ampia gamma di età, dai neonati di 6 mesi ai giovani adulti di 25 anni e agli adulti fino a 75 anni. Le localizzazioni degli studi sono distribuite in tutta Europa, con particolare concentrazione in Francia, Germania, Paesi Bassi, Danimarca e altri paesi europei.
Un aspetto particolarmente interessante è la varietà di approcci terapeutici in fase di studio. Alcuni studi si concentrano su nuove terapie mirate come il tovorafenib (DAY101) per tumori con alterazioni del gene RAF, mentre altri esplorano combinazioni innovative di farmaci esistenti, come bortezomib con temozolomide o propranolol con vinorelbina. La terapia fotodinamica rappresenta un approccio completamente nuovo per il trattamento del glioblastoma di grado IV.
Gli studi pediatrici sono particolarmente promettenti, con diverse ricerche dedicate ai gliomi di basso grado e ai gliomi diffusi di linea mediana nei bambini. Questi studi stanno testando terapie mirate che potrebbero offrire alternative meno tossiche rispetto alla chemioterapia standard.
Per i pazienti con glioblastoma ricorrente, sono disponibili studi che confrontano diverse strategie terapeutiche, come la combinazione di lomustina con bevacizumab o l’uso di bortezomib con temozolomide. Questi studi mirano a migliorare sia la sopravvivenza globale che la qualità della vita dei pazienti.
È importante sottolineare che tutti questi studi sono in fase di reclutamento o in corso, offrendo opportunità reali per i pazienti che soddisfano i criteri di inclusione. I pazienti interessati a partecipare a uno di questi studi dovrebbero discuterne con il proprio oncologo per valutare l’idoneità e comprendere meglio i potenziali benefici e rischi associati alla partecipazione.
