Studio sulla combinazione di Propranololo e Vinorelbina per bambini e adolescenti con tumori solidi refrattari o recidivanti

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra su bambini e adolescenti con tumori solidi che non rispondono più ai trattamenti standard o che sono ricomparsi dopo il trattamento. I tumori solidi sono masse di cellule anormali che possono formarsi in diverse parti del corpo. L’obiettivo principale dello studio è determinare la dose massima tollerata di due farmaci somministrati insieme: Propranolol e Vinorelbine. Il Propranolol è un farmaco comunemente usato per trattare problemi cardiaci e viene somministrato come soluzione orale chiamata HEMANGIOL. La Vinorelbine è un farmaco chemioterapico utilizzato per trattare alcuni tipi di cancro e viene somministrato in capsule molli chiamate NAVELBINE.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno Propranolol ogni giorno e Vinorelbine tre volte a settimana. Lo scopo è capire quale sia la dose più alta di Vinorelbine che può essere somministrata in sicurezza insieme al Propranolol. I partecipanti saranno monitorati attentamente per valutare la tolleranza ai farmaci e per osservare eventuali effetti collaterali. Lo studio mira anche a valutare l’efficacia del trattamento nel rallentare la progressione della malattia e nel migliorare la sopravvivenza complessiva dei partecipanti.

Lo studio è progettato per durare diversi anni, con l’inizio previsto nel 2020 e la conclusione stimata nel 2026. I partecipanti saranno seguiti per valutare la loro risposta al trattamento e per raccogliere dati sulla sicurezza e l’efficacia dei farmaci. Questo tipo di ricerca è importante per trovare nuove opzioni di trattamento per i tumori solidi nei giovani pazienti che non hanno altre alternative terapeutiche efficaci.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di propranololo e vinorelbina per via orale.

Il propranololo viene somministrato quotidianamente sotto forma di soluzione orale chiamata HEMANGIOL alla dose di 3.75 mg/mL.

La vinorelbina viene somministrata tre volte a settimana sotto forma di capsule molli chiamate NAVELBINE, disponibili in dosi di 20 mg e 30 mg.

2 monitoraggio della dose

L’obiettivo principale è determinare la dose massima tollerata di vinorelbina somministrata tre volte a settimana in combinazione con il propranololo giornaliero.

Il monitoraggio avviene durante i primi due cicli di trattamento, che durano complessivamente 56 giorni.

3 valutazione della tolleranza

La tolleranza al trattamento viene valutata utilizzando una scala standardizzata per misurare eventuali effetti collaterali.

Gli effetti collaterali di grado 3 o 4, come neutropenia o trombocitopenia, richiedono un’attenzione particolare e possono portare a un rinvio del trattamento.

4 valutazione dell'efficacia

L’efficacia del trattamento viene valutata in termini di sopravvivenza libera da progressione e sopravvivenza globale dopo sei mesi di trattamento.

La risposta al trattamento viene misurata secondo criteri standardizzati.

5 conclusione del trattamento

Il trattamento continua fino alla data stimata di conclusione del trial, prevista per il 2 agosto 2026.

La partecipazione al trial è prevista per un periodo di tempo determinato, con valutazioni periodiche per monitorare la salute e il progresso del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

  • Diagnosi istologica di tumore maligno o aspetto radiologico tipico di un tumore gliale a basso grado che non richiede biopsia o intervento chirurgico, e tumori desmoidi.
  • Nessuna allergia nota ai composti del trattamento sperimentale.
  • Capacità di ingerire capsule molli e sospensione orale o compresse.
  • Avere un’aspettativa di vita superiore a 3 mesi.
  • Essere affiliati a un regime di sicurezza sociale.
  • Uso di contraccezione efficace (se applicabile) durante il periodo di trattamento.
  • Aver firmato il modulo di consenso informato. Per i minori non emancipati, l’autorizzazione sarà data dai titolari dell’autorità parentale. I minori riceveranno informazioni adattate alla loro capacità di comprensione.
  • Malattia refrattaria o recidivante, in fallimento terapeutico nonostante i trattamenti standard, o per la quale non esiste una terapia standard efficace.
  • Lesioni misurabili secondo i criteri RECIST, INSS o WHO a seconda del tipo istologico.
  • Età maggiore o uguale a 4 anni e minore di 24 anni.
  • Punteggio Lansky superiore a 50 o Karnofsky superiore a 50. Questi punteggi valutano il livello di attività e benessere del paziente.
  • Condizioni ematologiche: neutrofili superiori a 1 x 10^9/l e piastrine superiori a 75 x 10^9/l. Questi sono tipi di cellule del sangue importanti per la salute.
  • Creatinina inferiore a 1,5 volte il limite superiore della norma per l’età o clearance di Schwarz superiore a 70 ml/min/1,73 m². La creatinina è un indicatore della funzione renale.
  • Funzione epatica: Bilirubina totale inferiore a 1,5 volte il limite normale superiore e SGOT e SGPT inferiori a 3 volte il limite normale superiore, tranne in caso di metastasi epatiche: Bilirubina totale inferiore a 3 volte il limite normale superiore e SGOT e SGPT inferiori a 5 volte il limite normale superiore. Questi sono indicatori della salute del fegato.
  • Assenza di tossicità di altri organi (Grado inferiore a 2 secondo NCI-CTC v5.0). Questo significa che non ci devono essere danni significativi ad altri organi.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare bambini e adolescenti che non hanno un tumore solido refrattario o recidivante. Un tumore solido è una massa di cellule anormali che si forma in un organo o tessuto.
  • Non possono partecipare persone al di fuori della fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non possono assumere i farmaci orali richiesti dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non possono seguire il programma di trattamento previsto dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non possono fornire il consenso informato o che non hanno un tutore legale in grado di farlo per loro.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Città Paese Stato
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Francia
Institut Curie – Site Paris Parigi Francia

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Non ancora reclutando
03.08.2020

Sedi della sperimentazione

Propranololo (HEMANGIOL®) è un farmaco utilizzato per trattare diverse condizioni, tra cui problemi cardiaci e ipertensione. In questo studio, viene somministrato quotidianamente per valutare la sua efficacia in combinazione con un altro farmaco nel trattamento di tumori solidi refrattari o recidivanti nei bambini e adolescenti.

Vinorelbina (NAVELBINE®) è un farmaco chemioterapico utilizzato per trattare alcuni tipi di cancro. In questo studio, viene somministrato per via orale tre volte a settimana. L’obiettivo è determinare la dose massima tollerata quando viene utilizzato insieme al propranololo per trattare tumori solidi refrattari o recidivanti nei bambini e adolescenti.

Tumore solido refrattario/recidivante nei bambini e adolescenti – I tumori solidi refrattari o recidivanti nei bambini e adolescenti sono neoplasie che non rispondono ai trattamenti standard o che ritornano dopo un periodo di remissione. Questi tumori possono svilupparsi in diverse parti del corpo, come ossa, muscoli o organi. La progressione della malattia può variare a seconda del tipo di tumore e della sua localizzazione. I sintomi possono includere dolore, gonfiore o altri segni specifici a seconda dell’area colpita. La gestione di questi tumori richiede spesso un approccio multidisciplinare per monitorare e controllare la crescita tumorale.

ID della sperimentazione:
2024-517185-42-00
Codice del protocollo:
PROVIN
NCT ID:
NCT02897986
Fase della sperimentazione:
Farmacologia umana (Fase I) – Altro

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