Il glioblastoma multiforme è un tumore cerebrale aggressivo che rappresenta una sfida significativa per i pazienti e i medici. Attualmente sono in corso diversi studi clinici che stanno testando nuove terapie innovative, tra cui farmaci mirati, immunoterapie e approcci personalizzati, per migliorare le opzioni di trattamento e la sopravvivenza dei pazienti.

Studi clinici in corso per il Glioblastoma multiforme

Il glioblastoma multiforme è una forma aggressiva di tumore cerebrale che origina dalle cellule gliali, che supportano le cellule nervose nel cervello. Attualmente sono disponibili 10 studi clinici che stanno valutando diversi approcci terapeutici per questa patologia. Questi studi offrono ai pazienti l’opportunità di accedere a trattamenti innovativi che potrebbero migliorare gli esiti clinici.

Studi clinici disponibili

Studio sugli effetti del Bevacizumab sul sistema immunitario nei pazienti con glioblastoma multiforme

Localizzazione: Ungheria

Questo studio di fase IV sta valutando come il bevacizumab, un farmaco somministrato per via endovenosa, influenzi il sistema immunitario nei pazienti affetti da glioblastoma multiforme. Il bevacizumab funziona bloccando il fattore di crescita dell’endotelio vascolare (VEGF), una proteina che aiuta i tumori a formare nuovi vasi sanguigni. Inibendo questa proteina, il farmaco può rallentare la crescita del tumore riducendone l’apporto di sangue.

Lo studio monitora i cambiamenti nel sistema immunitario dei pazienti durante il trattamento, oltre a valutare il tempo libero da recidiva locale, il tempo senza peggioramento della malattia e i tassi di sopravvivenza complessivi. Possono partecipare pazienti tra i 18 e i 64 anni con diagnosi di glioblastoma multiforme, sia di nuova diagnosi prima della radioterapia, sia con recidiva già in trattamento con bevacizumab.

Studio su LSTA1 e Temozolomide per pazienti con glioblastoma multiforme di nuova diagnosi

Localizzazione: Estonia, Lettonia, Lituania

Questo studio randomizzato in doppio cieco confronta l’efficacia di LSTA1, una proteina sperimentale somministrata come polvere per iniezione, in combinazione con temozolomide, rispetto alla sola temozolomide in pazienti con glioblastoma di nuova diagnosi. L’obiettivo principale è determinare se l’aggiunta di LSTA1 al trattamento standard possa migliorare i tassi di sopravvivenza.

I partecipanti devono avere un’età compresa tra 18 e 75 anni, una diagnosi confermata di glioblastoma multiforme, e aver completato la resezione chirurgica primaria seguita da radioterapia standard con temozolomide per sei settimane. I pazienti vengono assegnati casualmente a ricevere LSTA1 o un placebo in aggiunta al trattamento standard. Lo studio include monitoraggi regolari attraverso risonanze magnetiche per valutare la progressione della malattia.

Studio sul trattamento precoce con Temozolomide per adulti con glioblastoma

Localizzazione: Belgio, Francia

Questo studio valuta se l’inizio precoce del trattamento con temozolomide, entro 15 giorni dall’intervento chirurgico o dalla biopsia, possa migliorare la sopravvivenza complessiva negli adulti con glioblastoma. La temozolomide è un farmaco chemioterapico assunto per via orale che agisce rallentando o arrestando la crescita delle cellule tumorali.

I pazienti devono avere almeno 18 anni, una diagnosi istologica di glioblastoma di nuova insorgenza, e aver subito una resezione chirurgica con meno di 1 cm³ di tumore residuo. Il trattamento continua per un massimo di 10 mesi insieme alla radioterapia standard. Lo studio monitora la sopravvivenza complessiva, il tempo fino alla progressione della malattia e la qualità della vita senza sintomi o effetti collaterali.

Studio con risonanza magnetica e piruvato iperpolarizzato per pazienti con glioblastoma

Localizzazione: Danimarca

Questo studio innovativo utilizza una tecnica di imaging avanzata con risonanza magnetica e [1-13C]piruvato iperpolarizzato per rilevare i cambiamenti metabolici nel tessuto cerebrale associati al tumore e al suo trattamento. Il piruvato iperpolarizzato viene iniettato per via endovenosa e aiuta a creare immagini più chiare del cervello.

Possono partecipare pazienti con glioma di alto grado (grado 3 o 4) di nuova diagnosi, di età pari o superiore a 18 anni, con un performance status WHO di 0-2, e programmati per ricevere radioterapia. Le donne non in menopausa o non sterilizzate chirurgicamente devono avere un test di gravidanza negativo e utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante lo studio. Lo studio mira a fornire nuove informazioni sui cambiamenti metabolici che possono essere rilevati e monitorati attraverso questa tecnica di imaging avanzata.

Studio sulla sicurezza ed efficacia di Nivolumab, Ipilimumab e cellule dendritiche mieloidi per pazienti con glioblastoma recidivante dopo chirurgia

Localizzazione: Belgio

Questo studio valuta la sicurezza e l’attività antitumorale di una combinazione di immunoterapie in pazienti con glioblastoma recidivante. Dopo la rimozione chirurgica del tumore, i pazienti ricevono ipilimumab direttamente nella sede del tumore e nivolumab per via endovenosa. Entrambi i farmaci sono inibitori dei checkpoint immunitari che aiutano il sistema immunitario a riconoscere e distruggere le cellule tumorali.

Lo studio include anche una terapia cellulare sperimentale con cellule dendritiche mieloidi CD1c+/CD141+, un tipo di cellula immunitaria prelevata dal sangue del paziente stesso. I partecipanti devono avere almeno 18 anni, un punteggio ECOG di 0-2, e non essere stati precedentemente trattati con nivolumab, ipilimumab o terapie simili. Lo studio monitora attentamente la risposta al trattamento attraverso controlli regolari e risonanze magnetiche.

Studio sugli effetti dell’immunoterapia con cellule dendritiche e Temozolomide nei pazienti con glioblastoma

Localizzazione: Norvegia

Questo studio valuta l’efficacia di una nuova forma di immunoterapia cellulare chiamata DEN-STEM, che utilizza cellule dendritiche autologhe trasfettate con mRNA di cellule staminali tumorali. Questa terapia mira a creare un vaccino personalizzato che colpisce le cellule staminali tumorali, ritenute responsabili della crescita e diffusione del cancro.

I pazienti devono avere un’età compresa tra 18 e 70 anni, un performance status ECOG di 0 o 1, una diagnosi confermata di glioblastoma IDH wild type con promotore del gene MGMT non metilato, e tessuto tumorale sufficiente per la produzione del vaccino. Il trattamento viene somministrato tramite iniezione intradermica dopo il completamento della terapia standard (Regimen di Stupp). Lo studio monitora la sopravvivenza libera da progressione attraverso valutazioni regolari con risonanza magnetica.

Studio su Berubicina versus Lomustina in pazienti adulti con glioblastoma multiforme recidivante dopo fallimento della terapia di prima linea

Localizzazione: Francia, Italia, Spagna

Questo studio confronta l’efficacia della berubicina, un nuovo farmaco chemioterapico somministrato per infusione endovenosa, con la lomustina, un chemioterapico orale attualmente utilizzato, in pazienti con glioblastoma recidivante dopo il trattamento iniziale. L’obiettivo è determinare se la berubicina possa prolungare la sopravvivenza rispetto al trattamento standard.

I partecipanti devono avere almeno 18 anni, un punteggio Karnofsky di almeno 60, una diagnosi confermata di glioblastoma multiforme, e aver ricevuto non più di una precedente linea di trattamento. Lo studio è in aperto, il che significa che sia i medici che i pazienti sanno quale trattamento viene somministrato. I pazienti vengono monitorati regolarmente attraverso risonanze magnetiche, esami del sangue e valutazioni degli effetti collaterali. È richiesto l’uso di metodi contraccettivi efficaci durante lo studio.

Studio di sicurezza a lungo termine di Temferon (cellule staminali modificate con interferone-α2) in pazienti precedentemente trattati per glioblastoma multiforme

Localizzazione: Italia

Questo studio di follow-up a lungo termine monitora la sicurezza di Temferon, una terapia innovativa che utilizza cellule staminali ematopoietiche del paziente modificate per produrre interferone alfa-2. Le cellule vengono raccolte dal sangue del paziente, modificate in laboratorio per includere un gene che produce interferone alfa-2, e poi reinfuse nel paziente per via endovenosa.

Possono partecipare solo pazienti che hanno già ricevuto il trattamento con Temferon nello studio precedente TEM-GBM_001 e hanno completato tutte le visite di follow-up. Lo studio monitora eventuali disturbi ematologici o altri problemi di salute a lungo termine, con controlli regolari che includono esami del sangue, valutazioni cliniche e imaging cerebrale. Il monitoraggio continuerà fino ad aprile 2027 per garantire una valutazione completa della sicurezza a lungo termine del trattamento.

Studio sull’efficacia del Valganciclovir per pazienti con glioblastoma

Localizzazione: Norvegia, Svezia

Questo studio randomizzato controllato con placebo valuta se l’aggiunta di valganciclovir, un farmaco antivirale assunto per via orale, alla terapia standard possa migliorare la sopravvivenza nei pazienti con glioblastoma di nuova diagnosi. Il valganciclovir viene testato come trattamento aggiuntivo insieme alla radioterapia e alla temozolomide.

I pazienti devono avere almeno 18 anni, iniziare la prima dose entro 10 settimane dall’intervento chirurgico, avere meno di 1 cm³ di tumore residuo dopo l’intervento, e un punteggio Karnofsky di almeno 70. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo e utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci, poiché il valganciclovir può causare difetti congeniti. Anche gli uomini devono utilizzare preservativi durante e per 6 mesi dopo il trattamento. Lo studio monitora la sopravvivenza complessiva, la progressione della malattia e gli effetti collaterali.

Studio sulla Gemcitabina per pazienti con glioblastoma recidivante

Localizzazione: Norvegia

Questo studio innovativo utilizza un approccio di medicina personalizzata chiamato Individualized Systems Medicine (ISM) per trattare il glioblastoma recidivante. Le cellule tumorali del paziente vengono testate con vari farmaci per identificare il trattamento più efficace per il profilo specifico del cancro di ciascun paziente, con particolare attenzione alle cellule staminali tumorali.

I pazienti devono avere un’età compresa tra 18 e 70 anni, una diagnosi istologicamente verificata di glioblastoma recidivante, essere ambulatoriali con un performance status ECOG 0-1, e avere una funzione adeguata di midollo osseo, fegato e cuore. Il trattamento prevede la somministrazione di gemcitabina per via endovenosa, con dosaggio e frequenza determinati in base ai risultati dello screening farmacologico personalizzato. Lo studio monitora le dimensioni del tumore, gli effetti collaterali e la sopravvivenza complessiva fino a febbraio 2026.

Considerazioni importanti

La partecipazione a uno studio clinico rappresenta un’opportunità importante per i pazienti con glioblastoma multiforme. Questi studi offrono accesso a trattamenti innovativi che potrebbero non essere altrimenti disponibili, oltre a contribuire alla ricerca scientifica per migliorare le opzioni terapeutiche future.

Prima di partecipare a uno studio clinico, è essenziale discutere con il proprio medico curante per valutare l’idoneità, comprendere i potenziali rischi e benefici, e considerare come la partecipazione potrebbe influenzare la propria situazione clinica personale. Molti studi richiedono criteri specifici di inclusione ed esclusione, come l’età, lo stato di performance, la funzionalità degli organi e le terapie precedenti.

Riepilogo

Gli studi clinici attualmente in corso per il glioblastoma multiforme stanno esplorando diverse strategie terapeutiche innovative. Alcune ricerche si concentrano sull’immunoterapia, utilizzando farmaci come nivolumab e ipilimumab o terapie cellulari personalizzate con cellule dendritiche, per stimolare il sistema immunitario a combattere il tumore. Altri studi valutano nuovi agenti chemioterapici come la berubicina o approcci personalizzati basati su screening farmacologici delle cellule tumorali individuali.

Diverse ricerche stanno anche testando farmaci già approvati per altre indicazioni, come il bevacizumab (che blocca la formazione di nuovi vasi sanguigni del tumore) e il valganciclovir (un antivirale), per determinare se possano migliorare gli esiti nei pazienti con glioblastoma. Tecnologie di imaging avanzate, come la risonanza magnetica con piruvato iperpolarizzato, stanno fornendo nuove informazioni sui cambiamenti metabolici nel tessuto tumorale.

Un aspetto comune a molti di questi studi è l’enfasi sulla personalizzazione del trattamento, cercando di adattare le terapie alle caratteristiche genetiche e molecolari specifiche del tumore di ciascun paziente. Questo approccio rappresenta un cambiamento significativo verso una medicina di precisione nel trattamento del glioblastoma multiforme.