La malattia di Gaucher di tipo 1 è una condizione genetica che colpisce principalmente il fegato, la milza e le ossa. Questo studio clinico si concentra su persone con manifestazioni periferiche di questa malattia, cioè quelle che non coinvolgono il sistema nervoso. L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità di una singola dose…
Malattia:
Studio disponibile in:
Lo studio clinico riguarda la malattia di Gaucher di tipo 1 e tipo 3, una condizione genetica rara che colpisce vari organi e tessuti del corpo. La ricerca si concentra sull’uso di due trattamenti: venglustat e imiglucerasi. Venglustat è un farmaco sperimentale somministrato in capsule, mentre imiglucerasi è un trattamento già utilizzato, somministrato tramite infusione…
Farmaci studiati:
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Numer PWZL wykorzystywany jest jedynie do weryfikacji i nie jest nigdzie przechowywany po jej dokonaniu.
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