La fibrosi epatica è una condizione caratterizzata da cicatrizzazione del tessuto epatico. Attualmente sono in corso diversi studi clinici che stanno valutando nuove terapie per trattare questa patologia e le condizioni associate. In questo articolo presentiamo tre studi clinici attivi che esplorano l’efficacia di diversi farmaci nel ridurre la fibrosi epatica in pazienti con varie condizioni del fegato.

Studi Clinici in Corso sulla Fibrosi Epatica

La fibrosi epatica rappresenta una sfida significativa per la salute pubblica, poiché può progredire verso condizioni più gravi come la cirrosi. Fortunatamente, la ricerca medica sta esplorando attivamente nuove opzioni terapeutiche. Attualmente sono disponibili 3 studi clinici che stanno investigando trattamenti innovativi per questa condizione.

Panoramica degli Studi Clinici Disponibili

Gli studi clinici descritti in questo articolo stanno valutando l’efficacia di diversi approcci terapeutici per la fibrosi epatica. Questi includono farmaci già noti per altri usi, come la simvastatina per il colesterolo, così come nuovi trattamenti sperimentali come l’efruxifermin. Gli studi coinvolgono pazienti con diverse condizioni epatiche, tra cui malattia epatica alcolica, steatoepatite non alcolica (NASH) e diabete di tipo 2 associato a fibrosi epatica.

Studi Clinici Attivi

Studio sulla Simvastatina per Ridurre la Fibrosi Epatica in Pazienti con Malattia Epatica Avanzata Alcol-Correlata

Localizzazione: Spagna

Questo studio clinico sta valutando se la simvastatina, un farmaco comunemente utilizzato per abbassare il colesterolo, possa aiutare a ridurre la cicatrizzazione del fegato in pazienti con danno epatico avanzato causato dall’alcol. Lo studio durerà 24 mesi e confronterà gli effetti della simvastatina con quelli di un placebo.

I partecipanti devono avere almeno 18 anni e una malattia epatica cronica correlata all’alcol con evidenza di danno epatico significativo (fibrosi) confermato da una biopsia epatica. Il danno deve essere valutato con un punteggio compreso tra 3 e 6 sulla scala di fibrosi di Ishak. I pazienti devono trovarsi nella fase compensata della malattia, il che significa che il fegato funziona ancora bene senza sintomi gravi. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo e accettare di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci durante lo studio.

Sono esclusi i pazienti con altre condizioni gravi di salute, donne in gravidanza o allattamento, storia recente di abuso di alcol o droghe, partecipazione ad altri studi clinici, allergie note ai farmaci dello studio, malattia renale grave, storia di cancro negli ultimi cinque anni (ad eccezione di alcuni tumori della pelle), diabete o ipertensione non controllati, trapianto di fegato, infezioni da HIV o epatite B/C, o incapacità di rispettare le procedure dello studio.

Durante lo studio, i partecipanti assumeranno una compressa da 40 mg di simvastatina o placebo al giorno. Saranno effettuate visite di controllo regolari a 6, 12, 18 e 24 mesi, durante le quali verrà valutata la salute del fegato attraverso vari metodi, incluse biopsie epatiche, misurazioni della rigidità epatica con tecniche di imaging speciali e marcatori ematici della salute epatica.

Studio sull’Efruxifermin per Pazienti con Steatoepatite Non Alcolica (NASH) Non Cirrotica e Fibrosi

Localizzazione: Francia, Germania, Italia, Polonia, Spagna

Questo studio clinico sta investigando gli effetti di un trattamento chiamato efruxifermin su una condizione epatica nota come steatoepatite non alcolica (NASH) o steatoepatite associata a disfunzione metabolica (MASH). Queste condizioni comportano l’accumulo di grasso nel fegato, che può portare a danno epatico e cicatrizzazione (fibrosi).

I partecipanti devono essere maschi o femmine non gravide e non in allattamento di età compresa tra 18 e 80 anni. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo e accettare di utilizzare metodi contraccettivi specifici. I partecipanti devono avere una storia o presenza di diabete di tipo 2 o soddisfare almeno due delle seguenti condizioni: obesità, dislipidemia (livelli anomali di colesterolo), pressione alta o glicemia a digiuno elevata. L’indice di massa corporea (IMC) deve essere pari o superiore a 25. I partecipanti devono avere una misurazione della rigidità epatica superiore a 7,5 kPa o un punteggio ELF (Enhanced Liver Fibrosis) di 7,7 o superiore. È richiesta una diagnosi comprovata da biopsia di NASH/MASH con specifiche condizioni epatiche, incluso lo stadio di fibrosi 2 o 3.

Sono esclusi i pazienti con altre malattie epatiche non correlate a MASH o NASH, storia di consumo significativo di alcol, altre condizioni gravi di salute, gravidanza o allattamento, partecipazione ad altri studi clinici, trapianto di fegato, allergie note al farmaco dello studio o incapacità di seguire le procedure dello studio.

L’efruxifermin viene somministrato come soluzione per iniezione sottocutanea (sotto la pelle). Lo studio durerà circa 52 settimane con visite di controllo regolari. L’obiettivo principale è verificare se l’efruxifermin possa aiutare a risolvere la NASH/MASH e ridurre la fibrosi entro la fine del periodo di studio. Lo studio è progettato per essere in doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi sta ricevendo l’efruxifermin e chi il placebo.

Studio sugli Effetti e sulla Sicurezza della Nicotinamide per Pazienti con Diabete di Tipo 2 e Fibrosi Epatica

Localizzazione: Spagna

Questo studio clinico si concentra sugli effetti di un trattamento chiamato nicotinamide in pazienti che hanno sia diabete di tipo 2 che fibrosi epatica. La nicotinamide è una forma di vitamina B3 e viene assunta per via orale come parte del trattamento.

I partecipanti devono avere un’età compresa tra 18 e 85 anni e una diagnosi di NASH (steatoepatite non alcolica) confermata dal medico, il che significa avere grasso epatico senza un significativo consumo di alcol e con l’esclusione di altre malattie epatiche. L’indice di massa corporea (IMC) deve essere compreso tra 30-40 kg/m2. I pazienti devono avere il diabete di tipo 2 diagnosticato dal medico, un valore Fibroscan® superiore a 8 kPa (un test che misura la rigidità epatica) e un risultato del test ELF superiore a 7,7 (un esame del sangue che aiuta a valutare la fibrosi epatica).

Sono esclusi i pazienti con qualsiasi altra malattia epatica grave oltre alla fibrosi epatica, storia recente di infarto o ictus, ipertensione non controllata, malattia renale grave, gravidanza o allattamento, partecipazione ad altri studi clinici, storia di abuso di alcol o droghe, o qualsiasi altra condizione medica che i medici dello studio ritengano possa rendere non sicura la partecipazione.

Lo studio durerà 12 mesi e i partecipanti saranno assegnati casualmente a ricevere nicotinamide o placebo. Durante questo periodo, verranno effettuate misurazioni della rigidità epatica, della quantità di grasso nel fegato e di altri indicatori di salute. I partecipanti avranno visite di controllo regolari a 3, 6 e 12 mesi, durante le quali verranno raccolti campioni di sangue per analizzare i cambiamenti nei livelli di sostanze correlate all’infiammazione e al metabolismo.

Riepilogo e Considerazioni Importanti

Gli studi clinici descritti rappresentano importanti opportunità per i pazienti con fibrosi epatica e condizioni correlate. Questi tre studi stanno esplorando approcci terapeutici diversi:

• La simvastatina per pazienti con malattia epatica alcolica, un farmaco già utilizzato per il colesterolo che potrebbe avere benefici sulla salute epatica
• L’efruxifermin per pazienti con NASH/MASH, un nuovo trattamento sperimentale somministrato tramite iniezione
• La nicotinamide per pazienti con diabete di tipo 2 e fibrosi epatica, una forma di vitamina B3 assunta per via orale

È importante notare che due degli studi si svolgono in Spagna, mentre lo studio sull’efruxifermin è disponibile in diversi paesi europei, inclusa l’Italia, offrendo così maggiori opportunità di partecipazione per i pazienti italiani. Tutti gli studi sono progettati con rigorosi criteri scientifici, incluso l’uso di gruppi placebo e metodologie in doppio cieco, per garantire l’affidabilità dei risultati.

La fibrosi epatica è una condizione progressiva che può portare a complicanze gravi se non trattata. Questi studi clinici rappresentano una speranza concreta per lo sviluppo di nuove terapie efficaci. I pazienti interessati a partecipare dovrebbero consultare il proprio medico per valutare l’idoneità e discutere i potenziali benefici e rischi della partecipazione a uno studio clinico.