I disturbi endocrini comprendono diverse condizioni causate da squilibri ormonali nel corpo. Attualmente sono in corso 6 studi clinici che stanno valutando nuovi trattamenti per condizioni come la sindrome di Cushing, il diabete di tipo 2 e altri disturbi correlati alla produzione eccessiva di cortisolo. Questi studi offrono ai pazienti l’opportunità di accedere a terapie innovative e di contribuire allo sviluppo di nuove opzioni di trattamento.
Studi clinici sui disturbi endocrini: Nuove opportunità di trattamento per pazienti con squilibri ormonali
I disturbi endocrini rappresentano un gruppo di condizioni mediche che coinvolgono il sistema ormonale del corpo. Questi disturbi possono manifestarsi in vari modi, dalla produzione eccessiva di cortisolo nella sindrome di Cushing ai problemi di regolazione della glicemia nel diabete di tipo 2. Attualmente sono disponibili 6 studi clinici per pazienti affetti da diverse forme di disturbi endocrini, che stanno esplorando nuove terapie e approcci terapeutici.
Panoramica degli studi clinici disponibili
Gli studi clinici attualmente in corso si concentrano principalmente su due aree principali: la gestione della sindrome di Cushing e delle condizioni correlate al cortisolo, e il trattamento del diabete di tipo 2. Questi studi stanno valutando sia farmaci innovativi che approcci terapeutici consolidati in nuovi contesti clinici.
Studi clinici dettagliati
Studio sull’efficacia e la sicurezza della silibinina per pazienti con malattia di Cushing attiva
Localizzazione: Italia
Questo studio clinico si concentra sugli effetti di un trattamento chiamato Silycus® per pazienti con malattia di Cushing. La malattia di Cushing è una condizione in cui il corpo produce troppo cortisolo, un ormone che può causare vari problemi di salute. Il trattamento in studio, Silycus®, contiene un principio attivo chiamato silibinina, derivato dai frutti del cardo mariano.
Lo scopo dello studio è valutare se Silycus® possa aiutare a ridurre o normalizzare i livelli eccessivi di cortisolo nei pazienti con malattia di Cushing attiva. I partecipanti assumeranno Silycus® sotto forma di granulato in bustina per via orale per un periodo di 12 settimane, durante il quale verranno monitorati gli effetti sui livelli di cortisolo.
Lo studio valuterà anche i cambiamenti nei segni e sintomi clinici della malattia di Cushing, come peso corporeo, pressione sanguigna e controllo della glicemia. Inoltre, verrà valutata la sicurezza di Silycus® monitorando eventuali eventi avversi che potrebbero verificarsi durante lo studio.
Criteri principali di inclusione:
- Età pari o superiore a 18 anni
- Diagnosi confermata di malattia di Cushing attiva
- Livelli elevati di cortisolo confermati da test specifici (test delle urine delle 24 ore, test salivare notturno, test con desametasone)
- Trattamenti inadeguati o non tollerati per la malattia di Cushing, con possibilità di sospenderli per un breve periodo
- Per pazienti con nuova diagnosi: non candidati alla chirurgia o con intervento posticipato oltre il periodo dello studio
Studio sull’effetto del metirapone sulla salute cardiaca in pazienti con tumori surrenalici e sindrome di Cushing lieve
Localizzazione: Italia
Questo studio clinico si concentra sugli effetti del farmaco metirapone su alcune condizioni di salute specifiche. Le patologie studiate sono gli incidentalomi surrenalici e la sindrome di Cushing subclinica/lieve. Gli incidentalomi surrenalici sono tumori inaspettati trovati nelle ghiandole surrenali, situate sopra i reni. La sindrome di Cushing subclinica/lieve è una condizione in cui il corpo produce troppo cortisolo, ma senza i sintomi evidenti della sindrome di Cushing.
Lo scopo di questo studio è verificare se l’aggiunta di metirapone al trattamento abituale per l’ipertensione possa aiutare a migliorare il controllo della pressione sanguigna nei pazienti che presentano sia ipertensione che le condizioni sopra menzionate. I partecipanti assumeranno metirapone insieme ai loro farmaci regolari per la pressione sanguigna. Lo studio durerà circa 12 mesi, durante i quali verranno monitorati gli effetti del metirapone sulla pressione sanguigna e sulla necessità di farmaci antipertensivi.
L’obiettivo principale è scoprire se il metirapone possa ridurre il numero o la dose di farmaci antipertensivi necessari mantenendo la pressione sanguigna entro un range salutare.
Criteri principali di inclusione:
- Età compresa tra 18 e 75 anni
- Presenza di uno o due noduli nelle ghiandole surrenali con caratteristiche specifiche
- Diagnosi di sindrome di Cushing subclinica con livelli ormonali specifici
- Ipertensione arteriosa (pressione sanguigna pari o superiore a 140/90 mmHg o in trattamento con farmaci antipertensivi)
- Non candidati alla surrenalectomia (chirurgia per rimuovere una o entrambe le ghiandole surrenali)
Studio sulla sicurezza ed efficacia di metformina cloridrato, dapagliflozin e canagliflozin in pazienti anziani con diabete di tipo 2
Localizzazione: Italia
Questo studio clinico si concentra sull’effetto di alcuni farmaci sul diabete mellito di tipo 2 in pazienti anziani. I farmaci testati sono noti come inibitori SGLT-2, che aiutano a ridurre i livelli di zucchero nel sangue. I farmaci specifici coinvolti in questo studio includono Xigduo, Vokanamet, Forxiga, Synjardy, Jardiance e Invokana, che contengono principi attivi come metformina cloridrato, dapagliflozin, canagliflozin ed empagliflozin.
Lo scopo dello studio è confrontare quanto bene questi farmaci aiutino i pazienti a raggiungere i loro obiettivi personalizzati di glicemia senza sperimentare episodi gravi di ipoglicemia (bassi livelli di zucchero nel sangue). Lo studio durerà fino a 36 mesi, durante i quali i partecipanti assumeranno i farmaci per via orale sotto forma di compresse rivestite con film.
Lo studio monitorerà vari aspetti della salute, inclusi i cambiamenti nei livelli di zucchero nel sangue, peso corporeo, pressione sanguigna e funzionalità renale. Valuterà anche la sicurezza dei farmaci monitorando eventuali ospedalizzazioni, ipoglicemia grave, infezioni, disidratazione, fratture ossee, amputazioni o chetoacidosi diabetica.
Criteri principali di inclusione:
- Età pari o superiore a 70 anni
- Diagnosi di diabete di tipo 2
- Presenza di malattie cardiovascolari accertate o funzionalità renale ridotta (eGFR inferiore a 90 ml/min/1,73 m²)
- Livelli di HbA1c (misura dei livelli di zucchero nel sangue nel tempo) superiori al valore target personalizzato
- Indicazione clinica per iniziare la terapia con inibitori SGLT-2
Studio di SPI-62 per il trattamento della sindrome di Cushing in pazienti con tumori surrenalici benigni
Localizzazione: Romania
Questo studio clinico si concentra su una condizione nota come ipercortisolismo, correlata a una crescita non cancerosa nella ghiandola surrenale. Le ghiandole surrenali sono piccoli organi situati sopra i reni che producono ormoni, incluso il cortisolo. In alcuni casi, queste ghiandole possono produrre troppo cortisolo, causando ipercortisolismo, che può portare a vari problemi di salute come glicemia alta, ipertensione e ossa indebolite.
Lo studio indagherà gli effetti di un nuovo trattamento chiamato SPI-62, assunto sotto forma di compressa rivestita con film. Lo scopo dello studio è valutare i benefici e i rischi dell’uso di SPI-62 nelle persone che hanno complicazioni dovute all’ipercortisolismo. I partecipanti riceveranno il nuovo trattamento o un placebo. Lo studio durerà fino a 78 settimane, durante le quali i partecipanti verranno monitorati per eventuali cambiamenti nella loro condizione ed eventuali effetti collaterali.
Durante lo studio, i ricercatori raccoglieranno informazioni su come il trattamento influenzi vari sintomi dell’ipercortisolismo, come glicemia alta, colesterolo alto e ipertensione. Esamineranno anche la sicurezza a lungo termine del trattamento, concentrandosi su eventuali problemi di salute gravi che potrebbero insorgere.
Criteri principali di inclusione:
- Partecipanti adulti in grado di fornire consenso informato
- Presenza di tumori benigni sulla ghiandola surrenale che causano secrezione autonoma di cortisolo (ACS), confermata da test medici
- Documentazione di trattamento per, o evidenza di, problemi metabolici in corso come glicemia alta, ipertensione, colesterolo alto o perdita di densità ossea
- Discussione della chirurgia come opzione di prima linea; inclusione nello studio solo se non hanno avuto successo con, o hanno rifiutato, terapie chirurgiche o mediche disponibili
Studio di SPI-62 per il trattamento della sindrome di Cushing ACTH-dipendente in pazienti con malattia di Cushing o secrezione ectopica di ACTH/CRH
Localizzazione: Bulgaria, Romania
Questo studio clinico si concentra su una condizione nota come sindrome di Cushing, un disturbo causato da livelli elevati di cortisolo nel corpo. Lo studio esaminerà specificamente un tipo di sindrome di Cushing che dipende da un ormone chiamato ormone adrenocorticotropo (ACTH). Questo include condizioni come la malattia di Cushing, in cui la ghiandola pituitaria produce troppo ACTH, e altre forme in cui l’ACTH viene prodotto al di fuori della ghiandola pituitaria.
Il trattamento testato è un farmaco chiamato SPI-62, un nuovo tipo di farmaco progettato per ridurre gli effetti del cortisolo inibendo un enzima chiamato 11β-idrossisteroide deidrogenasi tipo 1 (HSD-1). I partecipanti assumeranno il farmaco sotto forma di compressa rivestita con film per via orale. Lo studio durerà diverse settimane, durante le quali i partecipanti verranno monitorati per i cambiamenti nella loro condizione.
Durante lo studio, i partecipanti avranno controlli regolari per monitorare la loro salute ed eventuali effetti collaterali. Lo studio esaminerà anche come il farmaco influenzi altri problemi di salute correlati alla sindrome di Cushing, come i livelli di zucchero nel sangue, il colesterolo, la pressione sanguigna e la salute delle ossa.
Criteri principali di inclusione:
- Età pari o superiore a 18 anni
- Eccesso di cortisolo attivo e consistente, confermato da test specifici
- Diagnosi documentata di sindrome di Cushing ACTH-dipendente (malattia di Cushing, secrezione ectopica di ACTH o CRH)
- Disponibilità a seguire precauzioni riproduttive
- Evidenza attuale di problemi di salute correlati a Cushing, come iperglicemia, dislipidemia, ipertensione o osteopenia
Studio sul trattamento con metformina per mantenere la remissione del diabete di tipo 2 in pazienti dopo chirurgia bariatrica
Localizzazione: Francia
Questo studio si concentra sui pazienti che hanno ottenuto la remissione del diabete di tipo 2 dopo aver subito un intervento di chirurgia bariatrica. La ricerca mira a determinare se il farmaco metformina possa aiutare a mantenere lo stato libero dal diabete più a lungo rispetto alle cure standard dopo l’intervento di perdita di peso. La chirurgia bariatrica si riferisce a procedure chirurgiche che aiutano nella perdita di peso apportando modifiche al sistema digestivo, in particolare attraverso procedure chiamate bypass gastrico o gastrectomia a manica.
Lo studio confronterà due gruppi di partecipanti nell’arco di tre anni. Un gruppo riceverà il trattamento con metformina, mentre l’altro gruppo riceverà cure standard senza metformina. Il farmaco verrà assunto per via orale, con una dose giornaliera massima di 1700 mg. I partecipanti avranno controlli regolari per monitorare il loro stato di salute durante il periodo dello studio.
Durante lo studio, verranno effettuate varie misurazioni sanitarie, inclusi i livelli di zucchero nel sangue, i cambiamenti di peso e lo stato di salute generale. La ricerca esaminerà anche come il trattamento influenzi la qualità della vita ed esaminerà i cambiamenti nei batteri del sistema digestivo.
Criteri principali di inclusione:
- Età compresa tra 18 e 70 anni
- Intervento di chirurgia bariatrica (bypass gastrico o gastrectomia a manica) eseguito da 12 a 36 mesi prima dell’ingresso nello studio
- Diagnosi precedente di diabete di tipo 2 con uso di almeno un farmaco per il diabete prima della chirurgia o HbA1c pari o superiore al 6,5% prima dell’intervento
- HbA1c attuale inferiore al 6,5% al momento dell’ingresso nello studio
- Nessun uso di farmaci per il diabete negli ultimi 3 mesi
Sintesi degli studi clinici
Gli studi clinici attualmente disponibili per i disturbi endocrini offrono diverse opportunità terapeutiche per i pazienti. Una caratteristica importante è la concentrazione geografica di questi studi, con la maggior parte localizzati in Italia (3 studi), seguiti da Romania (2 studi), Bulgaria (1 studio) e Francia (1 studio).
Gli studi sulla sindrome di Cushing e le condizioni correlate al cortisolo rappresentano la maggioranza delle ricerche in corso, con quattro studi dedicati a questa area. Questi studi stanno esplorando approcci innovativi, come l’uso di silibinina derivata dal cardo mariano e nuovi inibitori enzimatici come SPI-62. È particolarmente interessante notare che alcuni di questi studi si concentrano su popolazioni specifiche di pazienti, come quelli con tumori surrenalici benigni o forme lievi della malattia che potrebbero non richiedere un intervento chirurgico immediato.
Per quanto riguarda il diabete di tipo 2, gli studi mostrano un focus sia sulla gestione della malattia in pazienti anziani che sul mantenimento della remissione dopo la chirurgia bariatrica. Lo studio sugli inibitori SGLT-2 in pazienti anziani è particolarmente rilevante considerando l’invecchiamento della popolazione e la necessità di terapie sicure ed efficaci per questa fascia d’età.
Un aspetto comune a tutti questi studi è l’attenzione alla qualità della vita dei pazienti e al monitoraggio attento degli effetti collaterali. Gli studi hanno durate variabili, da 12 settimane fino a 36 mesi, permettendo sia valutazioni a breve termine dell’efficacia che analisi della sicurezza a lungo termine. Questa varietà di durate riflette le diverse nature delle condizioni studiate e gli obiettivi terapeutici specifici.
Per i pazienti interessati a partecipare a questi studi, è importante notare che ciascuno ha criteri di inclusione ed esclusione specifici, e la partecipazione dovrebbe essere discussa attentamente con il proprio medico curante per determinare l’idoneità e comprendere appieno i potenziali benefici e rischi.
