Il diabete mellito di tipo 1 è una condizione cronica in cui il pancreas produce poca o nessuna insulina. Attualmente sono in corso 32 studi clinici in tutto il mondo che stanno testando nuovi trattamenti e approcci per gestire questa malattia. In questo articolo presentiamo 10 di questi studi, descrivendo i trattamenti sperimentali, i criteri di ammissione e il percorso che i partecipanti seguono durante la ricerca.
Studi clinici in corso sul diabete mellito di tipo 1
Il diabete mellito di tipo 1 è una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca e distrugge le cellule beta del pancreas che producono insulina. Questa condizione richiede una gestione continua con insulina e monitoraggio dei livelli di glucosio nel sangue. Gli studi clinici rappresentano una speranza importante per migliorare la qualità di vita dei pazienti, testando nuovi farmaci e terapie che potrebbero preservare la funzione pancreatica, migliorare il controllo glicemico o ridurre le complicanze associate alla malattia.
Studi attualmente disponibili
Studio su semaglutide per la riduzione del peso in adulti con diabete di tipo 1 e obesità
Localizzazione: Danimarca
Questo studio si concentra su persone che hanno sia il diabete di tipo 1 che l’obesità. La ricerca mira a esaminare quanto bene funzioni un farmaco chiamato semaglutide per ridurre il peso corporeo in persone con queste condizioni. Semaglutide è un farmaco già approvato e utilizzato per aiutare a controllare i livelli di zucchero nel sangue. Appartiene a un gruppo di farmaci chiamati agonisti del recettore GLP-1.
Durante lo studio, i partecipanti riceveranno semaglutide o placebo tramite iniezione sottocutanea (un’iniezione sotto la pelle). Il trattamento durerà 68 settimane. La dose del farmaco verrà gradualmente aumentata nel tempo, raggiungendo una dose massima giornaliera di 2,4 mg.
I criteri di inclusione principali includono: diagnosi di diabete di tipo 1 da almeno 3 anni, età di 18 anni o superiore, e obesità definita da un BMI di 30 o superiore, oppure un BMI di 27 o superiore con almeno una condizione correlata all’obesità come ipertensione, ipercolesterolemia o dislipidemia.
Tra i criteri di esclusione vi sono: storia di pancreatite, sindrome da neoplasia endocrina multipla di tipo 2, storia personale o familiare di carcinoma midollare della tiroide, gravidanza o allattamento, grave malattia renale, retinopatia diabetica non controllata, e storia di gastroparesi.
Studio su colchicina per migliorare la sensibilità insulinica in adulti con diabete di tipo 1 che hanno infiammazione di basso grado
Localizzazione: Danimarca
Questo studio si concentra su persone con diabete di tipo 1 che hanno un’infiammazione di basso grado nel corpo. La ricerca esamina se un farmaco chiamato colchicina può migliorare il modo in cui l’insulina funziona nel corpo. Lo studio utilizza due trattamenti: compresse di colchicina e compresse placebo che sembrano identiche ma contengono solo amido di patate e lattosio.
Durante lo studio, i partecipanti assumono il farmaco per quattro settimane. Per le prime due settimane, prendono una compressa al giorno, seguita da due compresse al giorno per le successive due settimane. Lo studio è progettato in modo che i partecipanti ricevano sia colchicina che placebo in momenti diversi, ma né loro né i loro medici sanno quale trattamento stanno ricevendo in un dato momento.
I criteri di inclusione principali sono: diagnosi di diabete di tipo 1 da più di cinque anni con un livello di peptide C inferiore a 200 pmol/L, età tra 18 e 80 anni, utilizzo di un sistema di monitoraggio continuo del glucosio (CGM), livello di HbA1c tra 42-75 mmol/mol, funzione renale (eGFR) di almeno 60 mL/min/1,73 m², e marcatore di infiammazione (hsCRP) di 2 mg/L o superiore.
Studio sull’effetto del vaccino Raxtozinameran nella riduzione del rischio di diabete di tipo 1 in bambini con alta suscettibilità genetica
Localizzazione: Austria, Belgio, Germania, Polonia, Svezia
Questo studio clinico si concentra su bambini che hanno un rischio genetico più elevato di sviluppare il diabete di tipo 1. Lo studio mira a vedere se vaccinare questi bambini contro il COVID-19 dall’età di 6 mesi può ridurre le probabilità di sviluppare autoanticorpi delle isole pancreatiche, che sono marcatori che indicano che il sistema immunitario sta attaccando il pancreas, o il diabete di tipo 1 stesso durante l’infanzia.
Il trattamento studiato è il vaccino mRNA COVID-19 Comirnaty Omicron XBB.1.5, che è un tipo di vaccino che utilizza un piccolo pezzo di materiale genetico chiamato mRNA per aiutare il corpo a riconoscere e combattere il virus che causa il COVID-19. Questo vaccino viene somministrato tramite iniezione.
I criteri di inclusione principali sono: il bambino deve avere tra 3 e 4 mesi al momento dell’ingresso nello studio, deve avere un alto rischio genetico (superiore al 10%) di sviluppare autoanticorpi delle isole pancreatiche entro i 6 anni, determinato da specifici marcatori genetici chiamati genotipo HLA DR/DQ, un punteggio di rischio poligenico e avere un familiare stretto con diabete di tipo 1.
Studio sull’efficacia e la sicurezza di finerenone per pazienti con malattia renale cronica e diabete di tipo 1
Localizzazione: Danimarca, Germania, Italia, Spagna
Questo studio clinico si concentra sullo studio degli effetti di un trattamento chiamato finerenone su persone che hanno una diminuzione a lungo termine della capacità dei loro reni di funzionare correttamente, nota come malattia renale cronica, insieme al diabete di tipo 1. Finerenone viene assunto come compressa rivestita con film e viene confrontato con un placebo.
Lo scopo dello studio è vedere se finerenone può aiutare a ridurre una misura specifica correlata alla funzione renale in un periodo di sei mesi. I partecipanti allo studio saranno assegnati casualmente a ricevere finerenone o placebo, e né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi sta ricevendo quale trattamento.
I criteri di inclusione principali includono: il partecipante deve avere almeno 18 anni, deve avere il diabete di tipo 1 con trattamento insulinico continuo iniziato entro un anno dalla diagnosi, il livello di HbA1c deve essere inferiore al 10%, il livello di potassio (K+) nel sangue deve essere 4,8 mmol/L o inferiore, deve avere una diagnosi clinica di malattia renale cronica con eGFR tra 25 e 90 mL/min/1,73 m² e UACR tra 200 mg/g e 5000 mg/g.
Studio sugli effetti di siplizumab in adulti con diabete di tipo 1 di nuova insorgenza
Localizzazione: Belgio, Italia, Spagna, Svezia
Questo studio clinico si concentra sullo studio del diabete di tipo 1 di nuova insorgenza. Lo studio esplorerà gli effetti di un trattamento chiamato siplizumab, noto anche con il nome in codice TCD601. Siplizumab è un tipo di farmaco somministrato tramite iniezione o infusione, il che significa che viene consegnato direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena.
Lo scopo dello studio è comprendere come siplizumab influisce sulla funzione delle cellule che producono insulina nelle persone che sono state recentemente diagnosticate con diabete di tipo 1. I partecipanti allo studio saranno assegnati casualmente a ricevere siplizumab o un placebo. Lo studio durerà 12 mesi, durante i quali gli effetti del trattamento sul diabete dei partecipanti saranno attentamente monitorati.
I criteri di inclusione principali sono: età tra 18 e 45 anni, diagnosi di diabete di tipo 1 da parte di un medico entro 100 giorni prima dell’inizio dello studio, test positivo per almeno un autoanticorpo correlato al diabete (come GAD-65, insulina, IA-2, ZnT8 o ICA), livello di peptide C superiore a 0,2 pmol/mL dopo un test del pasto speciale, accettazione di seguire le linee guida per mantenere i livelli di zucchero nel sangue sotto controllo con un livello di HbA1c del 7,0% o inferiore.
Studio sulla sicurezza e l’efficacia di Diamyd e colecalciferolo per adolescenti e adulti con diabete di tipo 1 recentemente diagnosticato
Localizzazione: Repubblica Ceca, Cechia, Estonia, Germania, Ungheria, Paesi Bassi, Polonia, Spagna, Svezia
Questo studio clinico si concentra sullo studio del diabete di tipo 1. Lo studio mira a valutare la sicurezza e l’efficacia di un trattamento chiamato Diamyd, che è una sospensione per iniezione contenente una sostanza nota come decarbossilasi dell’acido glutammico 2, umana, ricombinante. Questo trattamento viene testato per vedere se può aiutare a preservare la funzione delle cellule che producono insulina nelle persone che sono state recentemente diagnosticate con diabete di tipo 1 e portano un marcatore genetico specifico noto come aplotipo HLA DR3-DQ2.
Lo studio coinvolgerà partecipanti che riceveranno tre dosi di Diamyd in un periodo di tempo, con l’obiettivo di valutarne l’impatto sulla capacità del corpo di produrre insulina e mantenere i livelli di zucchero nel sangue. Oltre a Diamyd, lo studio coinvolgerà anche l’uso di Divisun 2000 IE tabletter, che contiene colecalciferolo, comunemente noto come vitamina D3.
I criteri di inclusione principali sono: età tra 12 e 28 anni al momento dello screening (in Germania solo 18-28 anni), diagnosi di diabete di tipo 1 negli ultimi 6 mesi, aplotipo HLA DR3-DQ2, livello di peptide C a digiuno di almeno 0,12 nmol/L, presenza di anticorpi GAD65 rilevabili, livelli di HbA1c tra 35 e 80 mmol/mol (5,4-9,5%).
Studio sulla sicurezza e fattibilità di Diamyd (decarbossilasi dell’acido glutammico 2) per individui di età compresa tra 8 e 17 anni a rischio di diabete di tipo 1 con aplotipo HLA DR3-DQ2
Localizzazione: Svezia
Questo studio clinico si concentra sullo studio del diabete di tipo 1. Lo studio utilizzerà un trattamento chiamato Diamyd, che è una sospensione per iniezione contenente una sostanza nota come decarbossilasi dell’acido glutammico 2, umana, ricombinante. Questo trattamento viene testato per vedere se è sicuro e pratico per le persone che sono a rischio di sviluppare il diabete di tipo 1.
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la fattibilità della somministrazione di Diamyd attraverso iniezioni in un linfonodo nella zona inguinale. I partecipanti allo studio riceveranno due o tre iniezioni, distanziate di un mese l’una dall’altra. Lo studio è aperto a individui di età compresa tra 8 e meno di 18 anni che hanno un marcatore genetico specifico noto come aplotipo HLA DR3-DQ2 e hanno multipli anticorpi associati al diabete di tipo 1.
I criteri di inclusione principali sono: consenso scritto dell’individuo e dei genitori o tutori, età compresa tra 8 e meno di 18 anni al momento dello screening iniziale, aplotipo HLA DR3-DQ2, test positivo per GADA e almeno un altro anticorpo legato al diabete di tipo 1 come IA-2A, ZnT8A o IAA.
Studio sulla sicurezza e l’efficacia di ProTrans per il trattamento del diabete di tipo 1 in bambini e adolescenti
Localizzazione: Svezia
Questo studio clinico si concentra sullo studio del diabete di tipo 1 in bambini e adolescenti. Il trattamento testato è chiamato ProTrans, che è un tipo di terapia cellulare. Viene somministrato come sospensione attraverso un’infusione endovenosa, il che significa che viene consegnato direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena.
Lo scopo dello studio è investigare la sicurezza, la tolleranza e l’efficacia di questo trattamento nei giovani che sono stati diagnosticati con diabete di tipo 1 negli ultimi sei mesi. I partecipanti allo studio riceveranno ProTrans o un placebo. Lo studio è progettato per essere in doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi sta ricevendo il trattamento reale o il placebo.
I criteri di inclusione principali sono: fornire consenso informato scritto, storia clinica compatibile con diabete di tipo 1 diagnosticato meno di 6 mesi prima di entrare nello studio, età compresa nell’intervallo specificato per lo studio (nella prima parte 7-11 e 12-18 anni, nella seconda parte 7-11 e 12-21 anni), concentrazione di peptide C plasmatico a digiuno superiore a 0,12 nmol/L.
Studio sull’effetto di domperidone sul controllo della glicemia in pazienti con diabete di tipo 1 con svuotamento gastrico ritardato
Localizzazione: Francia
Questo studio clinico si concentra sullo studio degli effetti di un farmaco chiamato domperidone su persone con diabete di tipo 1 che sperimentano uno svuotamento gastrico ritardato ma non hanno sintomi digestivi evidenti. Domperidone è un tipo di farmaco noto come agente procinetico, il che significa che aiuta lo stomaco a spostare il cibo nell’intestino in modo più efficace.
Lo scopo dello studio è valutare come il trattamento influisce sul controllo della glicemia, che sarà monitorato utilizzando un metodo chiamato monitoraggio continuo del glucosio (CGM). I partecipanti assumeranno domperidone o placebo per un certo periodo, e i loro livelli di zucchero nel sangue saranno monitorati per vedere quanto tempo trascorrono entro un intervallo sano.
I criteri di inclusione principali sono: età di 18 anni o superiore ma inferiore a 75 anni, diagnosi di diabete di tipo 1 da più di 5 anni con trattamento mediante iniezioni multiple di insulina o pompa insulinica e utilizzo di CGM, intervallo target di zucchero nel sangue (70-180 mg/dL) inferiore al 60% del tempo o coefficiente di variazione superiore al 40%, pochi sintomi di gastroparesi con un punteggio GCSI di 2 o inferiore.
Studio su lisdexamfetamina e metilfenidato per bambini con ADHD e diabete di tipo 1
Localizzazione: Polonia
Questo studio clinico si concentra sullo studio di due condizioni: disturbo da deficit di attenzione e iperattività (ADHD) e diabete di tipo 1 in bambini e adolescenti. Lo studio confronterà due farmaci, lisdexamfetamina e metilfenidato, che vengono utilizzati per trattare l’ADHD. Lisdexamfetamina è disponibile in forma di capsula con il nome commerciale Elvanse, e metilfenidato è disponibile in forma di compressa con il nome commerciale Concerta.
Lo scopo dello studio è comprendere come questi farmaci influiscono sui sintomi dell’ADHD e sulla gestione del diabete nei giovani pazienti. I partecipanti allo studio riceveranno entrambi i farmaci in momenti diversi, permettendo ai ricercatori di confrontare i loro effetti. Lo studio durerà un totale di sei mesi, durante i quali i partecipanti prenderanno un farmaco per un periodo e poi passeranno all’altro.
I criteri di inclusione principali sono: età tra 8 e 16,5 anni all’inizio dello studio, diagnosi di diabete di tipo 1 basata su determinate caratteristiche cliniche, diabete di tipo 1 gestito con terapia insulinica intensiva funzionale, diagnosi di ADHD secondo i criteri DSM-5 confermata da uno psichiatra, cittadinanza polacca e assicurazione sanitaria polacca.
Sintesi
Gli studi clinici presentati rappresentano approcci diversificati per migliorare la gestione del diabete di tipo 1. Alcune ricerche si concentrano sulla preservazione della funzione delle cellule beta pancreatiche in pazienti di recente diagnosi, utilizzando trattamenti immunomodulatori come siplizumab e Diamyd. Altri studi esplorano la gestione delle complicanze, come l’obesità (con semaglutide) e la malattia renale cronica (con finerenone).
Particolarmente interessanti sono gli studi preventivi, come quello sul vaccino COVID-19 in bambini ad alto rischio genetico, che rappresenta un approccio innovativo per prevenire o ritardare l’insorgenza della malattia. Gli studi sulla sensibilità insulinica (colchicina) e sullo svuotamento gastrico (domperidone) affrontano problemi specifici che possono complicare la gestione quotidiana del diabete.
La terapia cellulare con ProTrans e l’approccio alla gestione dell’ADHD in pazienti diabetici dimostrano l’ampiezza della ricerca attuale, che cerca di migliorare non solo il controllo glicemico ma anche la qualità complessiva della vita dei pazienti con diabete di tipo 1.
È importante notare che tutti questi trattamenti sono ancora in fase sperimentale e la loro efficacia e sicurezza devono essere confermate attraverso questi studi clinici prima di poter essere utilizzati nella pratica clinica standard.
