La bassa statura nei bambini può avere diverse cause, e la ricerca clinica sta esplorando nuove opzioni terapeutiche per aiutare i giovani pazienti a raggiungere una statura adulta più elevata. Attualmente sono in corso tre studi clinici che valutano l’efficacia e la sicurezza di diversi trattamenti con ormone della crescita per bambini con bassa statura causata da varie condizioni.
Studi Clinici in Corso sulla Bassa Statura
La bassa statura è una condizione in cui l’altezza di un individuo è significativamente inferiore alla media per la sua età e sesso. Nei bambini, può essere causata da fattori genetici, squilibri ormonali o altre problematiche di salute sottostanti. La ricerca clinica attuale sta esplorando diverse terapie ormonali per aiutare i bambini affetti da questa condizione a raggiungere un’altezza adulta più soddisfacente.
Studi Clinici Disponibili
Attualmente sono disponibili 3 studi clinici per la bassa statura. Di seguito viene presentata una descrizione dettagliata di ciascuno studio.
Studio sugli Effetti della Somatropina e del Letrozolo nei Ragazzi con Bassa Statura Prevista
Localizzazione: Belgio
Questo studio clinico è focalizzato su ragazzi con una condizione nota come bassa statura prevista, il che significa che si prevede che saranno più bassi della media quando cresceranno. Lo studio sta esaminando gli effetti di due trattamenti: Omnitrope, che è una forma di ormone della crescita, e Letrozolo, un inibitore dell’aromatasi. Gli inibitori dell’aromatasi sono farmaci che possono aiutare ad aumentare l’altezza influenzando i livelli ormonali durante la pubertà.
L’obiettivo dello studio è determinare se i ragazzi che ricevono una combinazione di Omnitrope e Letrozolo durante la pubertà cresceranno più alti rispetto a quelli che ricevono solo Omnitrope. Lo studio durerà quattro anni, durante i quali i partecipanti riceveranno il trattamento assegnato. La crescita dei ragazzi sarà monitorata per determinare se la terapia combinata porta a un maggiore incremento dell’altezza rispetto al solo ormone della crescita.
Criteri di inclusione principali: I partecipanti devono essere di sesso maschile, avere una statura adulta prevista inferiore o uguale a -2,5 deviazioni standard (meno di 164,0 cm), essere in pubertà con un volume testicolare di almeno 4 ml, e avere un’età ossea compresa tra 11 e 13 anni.
Criteri di esclusione: Solo i ragazzi possono partecipare allo studio. Le ragazze non sono eleggibili. I partecipanti devono essere all’inizio della pubertà e avere una bassa statura prevista.
Farmaci utilizzati: Omnitrope viene somministrato come soluzione iniettabile sottocutanea, mentre il Letrozolo è disponibile in compresse rivestite con film da assumere per via orale.
Studio Comparativo tra Somapacitan e Somatropina per la Crescita nei Bambini con Bassa Statura Dovuta a Piccolo per Età Gestazionale, Sindrome di Turner, Sindrome di Noonan o Bassa Statura Idiopatica
Localizzazione: Austria, Belgio, Bulgaria, Croazia, Finlandia, Francia, Germania, Grecia, Italia, Lettonia, Lituania, Paesi Bassi, Polonia, Portogallo, Slovenia, Spagna
Questo studio clinico è focalizzato su bambini con bassa statura, il che significa che sono più bassi della maggior parte dei bambini della loro età. Lo studio include bambini che sono nati piccoli per la loro età gestazionale, o che hanno condizioni come la sindrome di Turner, la sindrome di Noonan, o la bassa statura idiopatica, che significa che la causa della loro bassa statura è sconosciuta. Lo studio sta testando un nuovo trattamento chiamato somapacitan, che viene somministrato una volta alla settimana, e lo confronta con un trattamento quotidiano chiamato Norditropin®. Entrambi i trattamenti sono progettati per aiutare i bambini a crescere più alti.
L’obiettivo dello studio è verificare se il somapacitan settimanale è efficace quanto il Norditropin® quotidiano nell’aiutare i bambini a crescere. Lo studio durerà un periodo di tempo durante il quale i bambini riceveranno somapacitan o Norditropin®. Il somapacitan viene somministrato utilizzando uno speciale iniettore a penna chiamato PDS290, che è un dispositivo pre-riempito che facilita la somministrazione dell’iniezione. Lo studio monitorerà la crescita dei bambini nel tempo, osservando specificamente quanto velocemente crescono in altezza.
Criteri di inclusione principali: Il bambino non deve aver avuto alcun trattamento precedente per la crescita. Per i bambini nati piccoli per l’età gestazionale (SGA), i ragazzi devono avere almeno 2 anni e 26 settimane ma meno di 11 anni all’inizio dello studio, con un volume testicolare inferiore a 4 mL; le ragazze devono avere almeno 2 anni e 26 settimane ma meno di 10 anni, senza sviluppo del seno. Criteri specifici si applicano anche per la sindrome di Turner, la sindrome di Noonan e la bassa statura idiopatica.
Criteri di esclusione: I bambini che non sono diagnosticati con le condizioni di bassa statura specificate, che non rientrano nella fascia di età specificata, che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio, o che hanno avuto precedenti trattamenti con ormone della crescita non possono partecipare.
Farmaci utilizzati: Il somapacitan è disponibile in dosaggi da 5 mg, 10 mg o 15 mg per 1,5 mL di soluzione, somministrato tramite iniezione sottocutanea settimanale. Il Norditropin® viene somministrato quotidianamente tramite iniezione sottocutanea.
Studio sulla Sicurezza ed Efficacia del Somapacitan per Bambini con Bassa Statura Dovuta alla Sindrome di Noonan, Sindrome di Turner, Piccolo per Età Gestazionale o Bassa Statura Idiopatica
Localizzazione: Paesi Bassi, Polonia, Spagna
Questo studio clinico è focalizzato sullo studio della sicurezza e dell’efficacia di un farmaco chiamato Somapacitan nei bambini che hanno difficoltà a crescere. Lo studio include bambini con condizioni come la sindrome di Turner, la sindrome di Noonan, essere nati piccoli per l’età gestazionale, o avere una bassa statura idiopatica, che significa bassa statura senza una causa nota. Il Somapacitan viene somministrato come soluzione iniettabile sottocutanea, utilizzando uno speciale iniettore a penna progettato per uso da parte di un singolo paziente.
L’obiettivo dello studio è valutare quanto sia sicuro il Somapacitan e quanto funzioni bene nell’aiutare i bambini a crescere. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco una volta alla settimana. Lo studio monitorerà il numero di eventuali eventi avversi, che sono problemi medici inaspettati, per un periodo di tempo. Lo studio esaminerà anche come cambia l’altezza dei bambini durante lo studio.
Lo studio si svolgerà nell’arco di diverse settimane, con controlli regolari per monitorare la crescita dei bambini e gli eventuali effetti collaterali che potrebbero sperimentare. L’obiettivo è raccogliere informazioni su come il Somapacitan influisce sulla crescita nei bambini con queste condizioni specifiche, fornendo preziose informazioni sui suoi potenziali benefici e sulla sicurezza.
Criteri di inclusione principali: I bambini con piccolo per età gestazionale (SGA) devono essere nati più piccoli del solito secondo gli standard nazionali. I bambini con sindrome di Turner, sindrome di Noonan o bassa statura idiopatica devono rientrare in fasce d’età specifiche al momento dello screening e avere le epifisi aperte (le cartilagini di accrescimento nelle ossa ancora aperte).
Criteri di esclusione: Pazienti con una storia di altre condizioni mediche significative, che hanno ricevuto trattamenti con ormone della crescita negli ultimi 6 mesi, con allergie note al farmaco dello studio, che stanno partecipando ad un altro studio clinico, con storia di cancro o altre malattie gravi, o incapaci di rispettare le procedure dello studio.
Farmaco utilizzato: Il Somapacitan viene fornito in dosi da 15 mg in 1,5 ml di soluzione, somministrato tramite iniezione sottocutanea una volta alla settimana.
Riepilogo e Considerazioni Importanti
Gli studi clinici attualmente in corso sulla bassa statura stanno esplorando diverse opzioni terapeutiche innovative. Un aspetto importante è che due dei tre studi si concentrano sul Somapacitan, un ormone della crescita che offre il vantaggio di una somministrazione settimanale anziché quotidiana, il che potrebbe migliorare significativamente la qualità di vita dei pazienti e l’aderenza alla terapia.
Gli studi coprono una vasta gamma di condizioni associate alla bassa statura, inclusa la sindrome di Turner, la sindrome di Noonan, i bambini nati piccoli per l’età gestazionale e la bassa statura idiopatica. Questa ampia copertura offre opportunità di partecipazione a molti bambini con diverse diagnosi.
Un aspetto interessante è lo studio che valuta la combinazione di ormone della crescita con Letrozolo, un approccio innovativo che mira a ritardare la maturazione ossea durante la pubertà per permettere una crescita più prolungata.
La disponibilità geografica degli studi è significativa, con uno studio disponibile in 16 paesi europei, rendendo più accessibile la partecipazione per molte famiglie. È importante notare che tutti gli studi richiedono che i bambini non abbiano ricevuto precedenti trattamenti con ormone della crescita, sottolineando l’importanza di una diagnosi e valutazione precoce.
I genitori interessati a far partecipare i propri figli a questi studi dovrebbero consultare il proprio endocrinologo pediatrico per discutere l’idoneità e i potenziali benefici e rischi della partecipazione a uno studio clinico.
