Tipi di sperimentazione clinica: terapia, prevenzione, screening

Cos'è una sperimentazione clinica?

Una sperimentazione clinica è uno studio di ricerca che somministra deliberatamente alle persone un intervento – un farmaco, un dispositivo, un vaccino, una procedura o un programma – per verificare se sia sicuro e se funzioni^[1]. È questo ciò che distingue una sperimentazione clinica da uno studio osservazionale, che si limita a osservare e misurare ciò che accade alle persone senza modificare la loro assistenza^[2].

Le sperimentazioni cliniche sono anche chiamate studi interventistici perché comportano un intervento attivo testato su persone reali, a differenza della ricerca di laboratorio, che non coinvolge direttamente i partecipanti umani. Ogni farmaco, dispositivo, test diagnostico e tecnica utilizzati oggi nella medicina sono stati testati in questo modo prima di entrare nella pratica clinica di routine^[2].

Le sperimentazioni vengono classificate in base alla domanda a cui cercano di rispondere. Le categorie principali sono gli studi terapeutici, di prevenzione, diagnostici e di screening, insieme agli studi di assistenza di supporto, alla ricerca sui servizi sanitari e agli studi di scienza di base^[3]. Alcune fonti descrivono anche gli studi su volontari sani, gli studi su campioni biologici e i sondaggi come tipi correlati di ricerca clinica, sebbene questi non comportino sempre la sperimentazione diretta di un intervento sulla propria salute^[2]. Un concetto correlato, quello della ricerca clinica in senso più ampio, comprende anche la ricerca che valuta aspetti di una malattia, come i suoi sintomi e i fattori di rischio, oltre agli studi su farmaci o dispositivi terapeutici^[4].

Cos'è uno studio terapeutico e cosa succede se vi si partecipa?

Uno studio terapeutico verifica la sicurezza e l'efficacia di un nuovo trattamento, che può essere un farmaco, una procedura chirurgica, una nuova modalità di combinazione di trattamenti esistenti o un nuovo dispositivo^[2]. È il tipo di studio che la maggior parte delle persone immagina quando sente parlare di "sperimentazione clinica"^[1].

Prima che un trattamento arrivi a essere testato sulle persone, viene studiato in laboratorio. Spesso viene testato prima sugli animali^[2]. Se questi test preclinici suggeriscono che il trattamento è promettente, i ricercatori redigono un protocollo di sperimentazione, che definisce lo scopo dello studio, i trattamenti oggetto di confronto e gli esiti che intendono misurare^[1].

Molti studi terapeutici sono studi controllati: un gruppo, il gruppo sperimentale, riceve il nuovo trattamento, mentre un gruppo di controllo riceve la terapia standard, nessun trattamento, oppure un placebo se non esiste una terapia standard. Un placebo è progettato per essere identico all'aspetto del trattamento in esame, ma non ha alcun effetto attivo. Questo permette ai ricercatori di verificare se un eventuale miglioramento sia realmente dovuto al trattamento e non al caso o all'aspettativa^[5].

Se partecipi a uno studio terapeutico puoi aspettarti più esami e controlli rispetto all'assistenza ordinaria, poiché il team di ricerca deve monitorare attentamente i tuoi progressi^[6]. Prima dovrai attraversare un processo di consenso informato: una conversazione approfondita e un documento scritto che spiegano gli obiettivi dello studio, le procedure, i rischi, i potenziali benefici, la durata prevista e i requisiti di follow-up. Il documento confermerà anche che la tua partecipazione è volontaria e che puoi interromperla in qualsiasi momento^[1].

Il documento di consenso indicherà anche se lo studio è randomizzato, il che significa che il trattamento che riceverai viene deciso in modo casuale, simile al lancio di una moneta. Ciò significa che potresti non ricevere il nuovo trattamento anche se lo speri^[1].

Cos'è uno studio di prevenzione e chi viene di solito invitato a partecipare?

Uno studio di prevenzione valuta interventi come vaccini, farmaci e abitudini o pratiche legate allo stile di vita che, secondo i ricercatori, possono influenzare il rischio di una persona di sviluppare una malattia. Questi studi cercano i modi migliori per prevenire l'insorgenza di una malattia o per prevenirne la ricomparsa dopo il trattamento^[2].

Gli studi di prevenzione spesso coinvolgono persone ad alto rischio di sviluppare la condizione oggetto di studio, piuttosto che persone che ne sono già affette^[2]. Una descrizione più ampia di questo tipo di studio lo definisce come una valutazione dei modi per prevenire una malattia o condizione attraverso farmaci, vaccini e cambiamenti nello stile di vita^[3].

Poiché gli studi di prevenzione testano qualcosa pensato per impedire che una malattia si manifesti, essi tipicamente confrontano il nuovo intervento con l'assenza di intervento, con un placebo o con una misura preventiva già esistente. Questo segue gli stessi principi di confronto controllato che si applicano agli studi terapeutici^[5]. Tali studi possono durare per lunghi periodi, a volte molti anni, poiché i ricercatori hanno bisogno di tempo sufficiente per osservare se il tasso di malattia diminuisce effettivamente nel gruppo che riceve l'intervento preventivo rispetto al gruppo di controllo^[2].

Cos'è uno studio di screening e in cosa differisce da uno studio diagnostico?

Uno studio di screening cerca il metodo più efficace per individuare, diagnosticare e monitorare una malattia, spesso prima che compaiano sintomi. Un esempio noto è la ricerca sulla mammografia, che ha rilevato come le donne di una certa età sottoposte regolarmente a mammografia avessero una probabilità minore di morire di cancro al seno^[2].

Gli studi di screening sono importanti perché contribuiscono a sviluppare metodi per individuare una malattia o condizione nella sua fase più precoce, quando è solitamente più trattabile^[2].

Una categoria correlata ma distinta è quella dello studio diagnostico, che valuta uno o più interventi diagnostici destinati a individuare o confermare una particolare malattia o condizione in una persona che potrebbe già presentare sintomi. In pratica, lo screening si chiede "chi presenta una forma precoce o nascosta di questa condizione all'interno della popolazione generale". La diagnosi, invece, si chiede "questa specifica persona, che presenta già segni o sintomi, ha questa condizione"^[3].

Quali altri obiettivi può avere una sperimentazione clinica?

Oltre a trattamento, prevenzione, screening e diagnosi, le sperimentazioni cliniche possono anche esplorare procedure di assistenza di supporto pensate per migliorare il benessere e la qualità di vita delle persone con una malattia cronica. Altre categorie comprendono la ricerca sui servizi sanitari e gli studi di scienza di base, che si occupano di come viene erogata l'assistenza o di questioni biologiche fondamentali, piuttosto che testare direttamente su di te uno specifico trattamento^[3].

Una revisione narrativa destinata ai professionisti sanitari raggruppa le domande della ricerca clinica in sei categorie: trattamento, diagnosi, prognosi, eziologia, screening e prevenzione. Ciascuna richiede un disegno di studio diverso e ciascuna parte da uno specifico interrogativo clinico. Quella stessa revisione sottolinea che il disegno dello studio deve essere adeguato all'interrogativo clinico sottostante – una discrepanza tra domanda e disegno è una delle debolezze più comuni riscontrate quando la ricerca clinica viene valutata criticamente^[7]. Per te, come paziente, la categoria che conta di più è di solito quella che determina cosa ti verrà effettivamente fatto o richiesto durante lo studio.

Come si inseriscono randomizzazione, cecità e controllo con placebo in questi tipi di studio?

Queste tre caratteristiche del disegno di studio possono comparire negli studi terapeutici, di prevenzione o, più raramente, di screening, ed esistono per garantire che i risultati riflettano l'intervento e non il caso o l'aspettativa^[5].

• Randomizzazione – i partecipanti vengono assegnati ai gruppi di trattamento in modo casuale, di solito tramite un programma informatico, in modo che ciascun gruppo abbia una composizione simile per età, sesso e stato di salute, e qualsiasi differenza nell'esito sia più probabilmente dovuta all'intervento stesso^[5];
• Cecità – in uno studio in cieco, i partecipanti non sanno a quale gruppo appartengono, poiché saperlo potrebbe influenzare come si sentono o come riferiscono i propri sintomi^[5];
• Doppia cecità – né i partecipanti né i medici che li curano sanno chi riceve quale trattamento, il che impedisce anche che le aspettative dei medici influenzino i risultati^[5];
• Controllo con placebo – al gruppo di controllo viene somministrata una sostanza inattiva, realizzata per assomigliare al trattamento reale, in modo che i ricercatori possano distinguere un vero effetto terapeutico da un effetto dovuto alla sola aspettativa^[5].

Se partecipi a uno studio randomizzato, il documento di consenso informato lo indicherà chiaramente. Spiegherà anche che potresti ricevere la terapia standard, un placebo o il nuovo intervento. Non dovresti presumere in anticipo a quale gruppo verrai assegnato^[1].

Come procedono nelle fasi gli studi terapeutici, e dove ti inserisci tu?

Gli studi terapeutici per un nuovo farmaco si articolano tipicamente in quattro fasi, ciascuna rispondendo a una domanda diversa e coinvolgendo di solito un numero maggiore di partecipanti rispetto alla precedente^[6].

Fase	Domanda principale	Chi partecipa tipicamente	Cosa viene misurato
Fase I	Il trattamento è sicuro, e qual è una dose sicura?	Un piccolo numero di persone, spesso volontari sani[8]	Sicurezza, metodo migliore di somministrazione del trattamento, possibili effetti collaterali[6]
Fase II	Il trattamento funziona, e quali sono gli effetti collaterali?	Un gruppo più ampio, di solito persone affette dalla condizione oggetto di studio[8]	Efficacia per la specifica condizione[6]
Fase III	Il nuovo trattamento è più efficace dei trattamenti esistenti?	Numeri ancora maggiori di partecipanti[8]	Confronto con la terapia standard o con il placebo, effetti di diverse dosi e combinazioni in diverse popolazioni[6]
Fase IV	Il trattamento è sicuro ed efficace nel lungo termine?	Persone che assumono il trattamento dopo che ha raggiunto il mercato[6]	Effetti collaterali a lungo termine ed efficacia non identificati nelle fasi precedenti[6]

Le persone che partecipano lo fanno di solito nella Fase III o nella Fase IV dello studio. La tua idoneità per una fase specifica, tuttavia, dipende dal tuo stato di salute e dalla gravità della tua condizione^[6].

Cosa succede prima che una sperimentazione clinica possa iniziare a reclutare pazienti?

Prima che i ricercatori possano reclutare qualcuno, deve essere elaborato un protocollo di sperimentazione clinica, che definisce lo scopo dello studio, i trattamenti in fase di valutazione e gli endpoint della sperimentazione – gli esiti che i ricercatori intendono misurare al termine dello studio^[1].

Un comitato etico o un comitato di revisione istituzionale deve esaminare e approvare la sperimentazione, concentrandosi specificamente sulla sicurezza e sui diritti dei partecipanti. Solo dopo questa approvazione il team di ricerca può iniziare a cercare partecipanti, spesso tramite indicazione da parte di un medico curante o tramite iscrizione diretta^[1].

Cosa dovresti chiedere prima di accettare di partecipare a uno studio?

Qualunque sia il tipo di studio che stai considerando, la conversazione sul consenso informato è il momento in cui dovresti porre le tue domande. Hai il diritto di prenderti il tempo necessario e di fare tutte le domande che ritieni opportune prima di decidere^[1]. Domande utili includono:

• Che tipo di studio è questo – terapeutico, di prevenzione, di screening o diagnostico – e cosa mi verrà effettivamente fatto?^[3]
• Lo studio è randomizzato, e potrei ricevere un placebo o la terapia standard invece del nuovo intervento?^[1]
• Lo studio è in cieco, e io o il mio medico sapremo quale trattamento sto ricevendo?^[5]
• In quale fase si trova questo studio, e cosa si è già appreso nelle fasi precedenti?^[6]
• Quali esami, visite o attività di follow-up aggiuntivi mi saranno richiesti rispetto alla mia assistenza abituale?^[6]
• Posso lasciare lo studio in qualsiasi momento, e cosa succede alla mia assistenza se lo faccio?^[1]

Quando dovresti parlare con il tuo medico o con il team di assistenza riguardo a uno studio?

Parla con il tuo medico prima di accettare di partecipare a qualsiasi studio. Parlagli di nuovo in qualsiasi momento successivo se qualcosa riguardo allo studio non ti risulta chiaro o se il tuo stato di salute cambia durante la partecipazione. Il tuo benessere resta la priorità del team di sperimentazione durante tutto il percorso, e conservi il diritto di lasciare lo studio in qualsiasi momento e per qualsiasi motivo^[1].

Per un paziente con una malattia grave che ha esaurito le opzioni terapeutiche standard efficaci, uno studio potrebbe rivelarsi particolarmente utile, poiché a volte può offrire accesso a un trattamento non ancora disponibile per la popolazione generale. Discuti con il tuo team di assistenza le modalità di gestione di eventuali costi, come esami e visite legati allo studio^[6].

Riepilogo

Le sperimentazioni cliniche non sono tutte dello stesso tipo. Uno studio terapeutico verifica se un nuovo farmaco, dispositivo o procedura funziona ed è sicuro; uno studio di prevenzione verifica se qualcosa può impedire l'insorgere di una malattia; uno studio di screening cerca metodi migliori per individuare una condizione prima che compaiano sintomi; e uno studio diagnostico valuta un metodo per confermare una condizione quando sono già presenti segni o sintomi^[3].

Qualunque tipo di studio ti venga proposto, si applicano le stesse tutele: un protocollo scritto, l'esame da parte di un comitato etico e un processo di consenso informato che spiega lo scopo, i rischi, se lo studio è randomizzato o in cieco, e il tuo diritto di ritirarti dalla sperimentazione in qualsiasi momento^[1]. Chiedi al tuo team di assistenza quale tipo di studio ti viene proposto prima di decidere.

1. [1] What Is a Clinical Trial? (consultato il 2 giugno 2026) – https://my.clevelandclinic.org/health/articles/clinical-trial
2. [2] Clinical Research: What Is It? (consultato il 2 giugno 2026) – https://www.hopkinsmedicine.org/research/understanding-clinical-trials/clinical-research-what-is-it
3. [3] How do clinical trials work? (consultato il 2 giugno 2026) – https://www.medicalnewstoday.com/articles/278779
4. [4] https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC10023071/
5. [5] Understanding Clinical Trials (consultato il 2 giugno 2026) – https://www.chelwest.nhs.uk/your-visit/patient-leaflets/links/copy_of_UnderstandingClinicalTrialsNorthWestLondonBooklet20200217.pdf
6. [6] Clinical Trials: A Guide for Patients (consultato il 2 giugno 2026) – https://www.webmd.com/a-to-z-guides/clincial-trial-guide-patients
7. [7] Clinical research methods for treatment, diagnosis, prognosis, etiology, screening, and prevention: A narrative review (consultato il 2 giugno 2026) – https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32445266/
8. [8] Clinical Trials (consultato il 2 giugno 2026) – https://www.hopkinsmedicine.org/clinical-trials