Diritti dei pazienti nelle sperimentazioni: partecipazione e ritiro

Cosa significa partecipazione volontaria a una sperimentazione clinica?

Partecipazione volontaria significa che la tua decisione di partecipare a una sperimentazione clinica deve essere presa liberamente, individualmente e senza pressioni che potrebbero indurti ad accettare rischi che altrimenti non accetteresti. Questo significa che la decisione deve provenire solo da te. Non deve essere influenzata da incentivi economici sproporzionati rispetto all'onere richiesto, né da alcun tipo di indebita influenza. La Carta dei diritti fondamentali dell'Unione europea riconosce la dignità umana e il diritto all'integrità della persona. Essa richiede che qualsiasi intervento nel campo della biologia e della medicina – compresa la ricerca – non possa essere effettuato senza il consenso libero e informato dell'interessato^[1].

Hai il diritto di rifiutare di partecipare a una sperimentazione. Se acconsenti a partecipare, puoi comunque rifiutarti di proseguire o ritirarti dalla sperimentazione in qualsiasi momento e per qualsiasi motivo, senza subire pregiudizio e senza perdere il diritto a future cure. Questa tutela esiste proprio perché le sperimentazioni cliniche coinvolgono persone che possono essere malate, preoccupate per la propria prognosi o speranzose di poter accedere a un nuovo trattamento. Ognuna di queste circostanze potrebbe indurre una persona a sentirsi obbligata ad acconsentire anche quando nutre dei dubbi^[1]. Il principio della volontarietà non è quindi una formalità allegata al modulo di consenso. Il suo scopo è proteggerti attivamente da situazioni in cui il tuo consenso potrebbe non riflettere i tuoi reali desideri^[2].

Cosa deve dirti il consenso informato prima che tu accetti di partecipare?

Prima dell'arruolamento, hai diritto a un'informazione corretta su tutti i possibili benefici, rischi e oneri della partecipazione, sullo scopo della sperimentazione e sul piano generale – i metodi utilizzati, il luogo e il tempo richiesto. Hai il diritto di sapere tutto ciò che ti accadrà durante lo studio^[1].

Nella pratica, un membro del gruppo di ricerca spiega la sperimentazione con un linguaggio chiaro e comprensibile, e ricevi le informazioni sia oralmente sia per iscritto. Questo processo deve darti la possibilità di porre domande e sollevare eventuali dubbi prima di decidere^[1].

Il consenso non è un evento isolato legato a una firma. Se durante lo svolgimento della sperimentazione vengono identificati nuovi benefici, rischi o effetti collaterali, il gruppo di ricerca deve informarti, anche se hai già firmato il modulo di consenso. Questo obbligo continuo riflette il fatto che le sperimentazioni cliniche vengono condotte proprio perché il profilo completo di sicurezza ed efficacia dell'intervento non è ancora noto. Nuovi elementi possono emergere in qualsiasi fase, e hai il diritto di riconsiderare la tua partecipazione alla luce di essi^[1]. Nel contesto specifico delle sperimentazioni dermatologiche, il consenso informato deve inoltre essere ottenuto prima di qualsiasi procedura svolta unicamente per verificare la tua idoneità a partecipare a uno studio – incluso, ad esempio, l'interruzione di un farmaco per osservare la tua risposta. Questo è importante perché le procedure di screening per la valutazione dell'idoneità possono a loro volta comportare rischi. Il fatto che un test venga eseguito "solo per verificare" se soddisfi i requisiti non lo esenta dal rispetto degli stessi standard di consenso applicabili alla sperimentazione stessa^[3].

Cosa cambia se parte della sperimentazione si svolge a casa anziché presso un centro sperimentale?

Le sperimentazioni cliniche utilizzano sempre più procedure che si svolgono al di fuori del tradizionale centro sperimentale – ad esempio, a casa del partecipante – un modello definito decentralizzazione. Questo cambiamento solleva nuove domande su come vengano gestiti il consenso e la supervisione della sicurezza quando uno sperimentatore non è fisicamente presente. Un documento di raccomandazione della Commissione europea, aggiornato nell'ottobre 2025, definisce gli aspetti da considerare nel processo di consenso informato in questo contesto. Tali aspetti includono il colloquio per il consenso informato, l'uso di un foglio informativo digitale e le modalità con cui viene raccolta la firma del consenso informato^[4].

Questo documento tratta anche le modalità con cui i medicinali sperimentali possono esserti consegnati direttamente e come le procedure legate alla sperimentazione possano essere svolte a domicilio. Se la tua sperimentazione include elementi di questo tipo, dovresti comunque ricevere le stesse informazioni sostanziali che riceveresti durante una visita presso il centro, con la possibilità di porre domande, ma trasmesse tramite mezzi a distanza come videochiamate, consulti telefonici o strumenti digitali per il consenso. Il documento dichiara esplicitamente di non avere valore giuridicamente vincolante. Solo la Corte di giustizia dell'Unione europea può fornire un'interpretazione autorevole della normativa sottostante, e per le sperimentazioni condotte in più di un paese, i requisiti nazionali possono comunque differire. Per le sperimentazioni transfrontaliere con elementi decentralizzati, è responsabilità del promotore verificare i requisiti nazionali e contattare il punto di contatto nazionale dello Stato membro interessato qualora sia necessaria un'autorizzazione^[4].

Puoi ritirarti da una sperimentazione clinica in qualsiasi momento, senza fornire un motivo?

Sì. Una volta acconsentito a partecipare, mantieni il diritto di rifiutare di proseguire o di ritirarti dalla sperimentazione in qualsiasi momento e per qualsiasi motivo, senza subire pregiudizio e senza perdere il diritto a future cure a cui avresti altrimenti diritto^[1]. Ai partecipanti reclutati va detto fin dall'inizio che possono ritirare liberamente il proprio consenso in qualsiasi momento della sperimentazione. I partecipanti devono percepire, fin dall'inizio, che accettare di partecipare non costituisce un impegno irrevocabile^[5].

Il ritiro del consenso durante una sperimentazione non è raro e può avvenire per diversi motivi: il trattamento sperimentato non sembra funzionare, compaiono effetti collaterali difficili da tollerare, le visite di follow-up diventano impossibili da rispettare, oppure il partecipante semplicemente cambia idea sul proseguire. Nessuno di questi motivi deve essere comunicato nel dettaglio al gruppo di ricerca. Nessuno di essi deve raggiungere una particolare soglia di gravità. Anche un membro del gruppo di ricerca può interrompere la tua partecipazione, indipendentemente da qualsiasi tua azione, sebbene questa sia una situazione distinta dalla tua decisione personale di ritirarti^[5].

Una revisione di 114 moduli di consenso di un centro medico accademico statunitense ha rilevato che tutti includevano la dichiarazione obbligatoria secondo cui il ritiro non avrebbe influito sulle cure ricevute dal partecipante. Tuttavia, nessuno di essi spiegava ai partecipanti quali potessero effettivamente essere le conseguenze sanitarie del ritiro. Circa un quarto chiedeva ai partecipanti di completare un'azione aggiuntiva, come una visita o un esame, prima che il ritiro potesse essere finalizzato. Si tratta di un dato generale sulla prassi relativa ai moduli di consenso, non di una norma dell'UE, ma è uno spunto utile: prima di firmare, è ragionevole chiedere cosa, se necessario, si debba fare per ritirarsi, e se il ritiro possa avere qualche effetto sul monitoraggio della propria salute^[6].

Puoi ritirarti da alcune procedure ma continuare a consentire un follow-up passivo?

Il ritiro non è sempre una scelta tutto-o-niente. Ti può essere chiesto, oppure puoi tu stesso chiedere, di smettere di ricevere il trattamento sperimentale o di partecipare alle visite dello studio, pur continuando a permettere al gruppo di ricerca di consultare passivamente la tua cartella clinica per informazioni sulla sicurezza. Questa distinzione è importante perché i risultati della sperimentazione dipendono da un follow-up completo. Se molti partecipanti si perdono al follow-up o si ritirano completamente, i segnali di sicurezza potrebbero non essere rilevati, e l'efficacia del trattamento potrebbe essere stimata in modo impreciso. In termini pratici, questo significa che anche un partecipante che non desidera più assumere il farmaco sperimentale o partecipare alle visite può comunque contribuire in modo significativo alla validità scientifica della sperimentazione semplicemente consentendo controlli minimi e passivi sui propri esiti^[7].

Il tuo diritto di ritirarti da tutte le procedure di ricerca non è considerato assoluto in ogni analisi etica. Secondo un punto di vista, per procedure di studio a rischio minimo, come la raccolta passiva di dati, l'importanza di rispettare il principio di beneficialità può prevalere sulle preoccupazioni riguardanti l'autonomia individuale, e un processo di consenso che informi in anticipo i partecipanti che il follow-up passivo sarà obbligatorio – anziché facoltativo – può essere eticamente giustificato. Se questa possibilità ti è stata spiegata chiaramente prima dell'arruolamento, secondo questo approccio, accettarla come condizione della partecipazione non viola i tuoi diritti, anche se limita la completezza con cui puoi ritirarti. Altri approcci possono dare maggiore rilevanza alla tua capacità di rifiutare completamente il follow-up passivo; vale la pena chiedere al gruppo di ricerca come questo aspetto venga gestito nella tua specifica sperimentazione^[7].

Cosa succede ai tuoi dati sanitari e ai campioni se ti ritiri?

Ritirarsi da una sperimentazione non significa automaticamente che ogni informazione già raccolta su di te scompaia. Le linee guida su questo tema distinguono tra i dati raccolti fino al momento del ritiro e qualsiasi nuovo dato che verrebbe raccolto successivamente. I dati già raccolti prima del ritiro vengono in genere conservati e utilizzati nell'analisi della sperimentazione, poiché rimuoverli retroattivamente potrebbe distorcere i risultati complessivi. Nessuna nuova informazione su di te dovrebbe essere raccolta una volta che il tuo ritiro ha avuto effetto, a meno che tu non abbia specificamente acconsentito a una qualche forma di monitoraggio passivo continuato. La percentuale di partecipanti che ritirano il consenso viene essa stessa monitorata come indicatore di qualità per gli studi randomizzati controllati, poiché influisce sulla quantità di dati disponibili per l'analisi^[5].

Cosa accade esattamente ai tuoi dati raccolti in precedenza dopo il ritiro dovrebbe esserti spiegato nell'ambito del processo di consenso, idealmente prima che tu accetti di partecipare^[5]. Se questo non ti è stato chiarito, oppure se non sei sicuro di cosa accadrà ai tuoi dati specificamente nella tua sperimentazione, hai il diritto di chiederlo direttamente al gruppo di ricerca e di ricevere una risposta chiara^[1].

Come dovrebbe un gruppo di ricerca registrare e gestire il tuo ritiro?

Un progetto del 2025 della rete delle unità di sperimentazione clinica registrate (Registered Clinical Trials Unit Network) della UK Clinical Research Collaboration, denominato PeRSEVERE, ha esaminato come le unità di sperimentazione standardizzino la gestione del ritiro del consenso e di altre modifiche alla partecipazione. Il punto di partenza del progetto era che le modifiche al coinvolgimento di un partecipante – incluso il ritiro parziale e totale – devono essere gestite in modo coerente. Le tue scelte devono essere rispettate e correttamente riflesse nel modo in cui la sperimentazione continua a utilizzare, o smette di utilizzare, le informazioni che ti riguardano. L'iniziativa riflette il riconoscimento, condiviso da più unità di sperimentazione, del fatto che, senza un approccio standardizzato, esiste il rischio di prassi incoerenti tra studi diversi e persino tra centri sperimentali diversi dello stesso studio. Questa incoerenza può creare confusione sia per i partecipanti sia per i gruppi che gestiscono i loro dati^[8].

Per te, in quanto partecipante, l'implicazione pratica è che quando comunichi al gruppo di ricerca il tuo desiderio di ritirarti, o di modificare l'entità della tua partecipazione, questo dovrebbe essere registrato formalmente dal gruppo di studio, e non lasciato come una conversazione informale. Se ti viene chiesto di confermare il tuo ritiro per iscritto o tramite un modulo specifico, si tratta di una parte normale di questo processo, non di un tentativo di dissuaderti dal ritirarti. Una registrazione chiara e documentata della tua decisione ti tutela anche personalmente, poiché costituisce una prova esatta di ciò che hai deciso di interrompere, e da quale data. Questo può aiutare a evitare successivi disaccordi su ciò che è stato o non è stato comunicato^[8].

Cosa ci si aspetta da te mentre rimani un partecipante alla sperimentazione?

Partecipare a una sperimentazione comporta anche alcune aspettative pratiche, sebbene non si tratti di obblighi legali nel senso in cui lo sono i doveri di un professionista. In generale, ci si aspetta che tu segua il dosaggio e il programma prescritti per qualsiasi farmaco sperimentale, poiché una scarsa aderenza può influire sull'affidabilità dei risultati della sperimentazione^[2].

• Segnalare tempestivamente al gruppo di ricerca qualsiasi sintomo insolito o possibile effetto collaterale^[2];
• cercare di mantenere la propria salute ed evitare rischi non necessari durante la partecipazione^[2];
• discutere con il gruppo della sperimentazione qualsiasi cambiamento significativo nella propria salute o routine quotidiana, poiché potrebbe influire sui risultati della sperimentazione^[2].

Queste aspettative esistono perché il valore scientifico di una sperimentazione dipende da informazioni accurate e tempestive da parte di ogni partecipante. Sintomi non segnalati o visite mancate possono rendere più difficile per i ricercatori trarre conclusioni affidabili sulla sicurezza e sull'efficacia. Nessuna di queste aspettative annulla il tuo diritto di ritirarti. Esse descrivono ciò che ti viene richiesto solo per il tempo in cui scegli di rimanere nella sperimentazione^[2].

Dove puoi ottenere una consulenza indipendente su partecipazione o ritiro?

I pazienti hanno spesso bisogno di una consulenza indipendente su se continuare o interrompere la partecipazione a una sperimentazione. Le organizzazioni di pazienti spesso non dispongono delle risorse per fornire questa consulenza direttamente, ma possono indirizzarti verso servizi o contatti in grado di farlo. Questo ruolo – mettere in contatto i pazienti con la giusta fonte di orientamento indipendente, anziché fungere essi stessi da tale fonte – riflette il fatto che le decisioni sul ritiro possono essere altamente personali e talvolta complesse dal punto di vista medico. È preferibile discuterne con qualcuno che conosca sia la sperimentazione specifica sia la tua situazione di salute individuale^[2].

Se sei già arruolato, il tuo primo punto di contatto per domande sul ritiro, o su cosa succede ai tuoi dati se ti ritiri, è il gruppo di ricerca indicato nei tuoi documenti di consenso. Non hai bisogno di un motivo per porre queste domande, e farlo non ti impegna a ritirarti^[1].

Riepilogo

La tua partecipazione a una sperimentazione clinica si basa su due diritti collegati tra loro: il diritto di acconsentire liberamente, sulla base di informazioni complete e comprensibili, e il diritto di interrompere la partecipazione in qualsiasi momento, per qualsiasi motivo, senza che ciò influisca sulle cure a cui hai altrimenti diritto. Questi diritti non scompaiono una volta firmato un modulo di consenso – il gruppo di ricerca deve continuare a informarti su nuove informazioni per tutto il tempo in cui sei arruolato, e deve rispettare la tua decisione di ritirarti completamente o di limitare il tuo coinvolgimento continuato.

Prima di acconsentire a partecipare, è ragionevole chiedere cosa accadrebbe, in pratica, se in seguito decidessi di ritirarti – compreso cosa accadrebbe ai dati già raccolti. Se stai già partecipando e stai valutando il ritiro, puoi discuterne direttamente con il gruppo di ricerca, e le organizzazioni di pazienti potrebbero essere in grado di indirizzarti verso un'ulteriore consulenza indipendente.

1. [1] Trial Participants' Roles & Rights: Trial Participants' Rights and Obligations (consultato il 2 giugno 2026) – https://learning.eupati.eu/mod/page/view.php?id=345
2. [2] Participants' rights, responsibilities, organisations - EUPATI Toolbox (consultato il 2 giugno 2026) – https://toolbox.eupati.eu/resources/participants-rights-responsibilities-organisations/
3. [3] Ehrenberger HE, Joshi TG. Dermatology Clinical Trials and Drug Development. Dermatology Nursing. 2003;15(5). Available from: – https://www.medscape.com/viewarticle/464022_4
4. [4] Recommendation paper on decentralised elements in clinical trials, Version 02 (consultato il 2 giugno 2026) – https://health.ec.europa.eu/document/download/2ccc46bf-2739-4b9a-ab6b-6f425db78c61_en?filename=mp_decentralised-elements_clinical-trials_rec_en.pdf
5. [5] https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC3737004/
6. [6] https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC9527709/
7. [7] [Author(s) not listed in source excerpt]. Should Participants in Clinical Trials Be Able to Withdraw from Passive Follow-Up? PMID: 33463078. Available from: – https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33463078/
8. [8] https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12476473/