Come i pazienti contribuiscono al progresso medico tramite la ricerca

Cosa significa partecipare alla ricerca?

Partecipare alla ricerca significa candidarsi come volontario e diventare soggetto di uno studio, mentre l'idea correlata ma distinta di "coinvolgimento attivo" significa utilizzare la propria esperienza di una condizione per contribuire a definire come la ricerca viene progettata, condotta o comunicata. Cancer Research UK distingue tre attività correlate: la partecipazione, in cui i pazienti o i volontari sani sono i soggetti di uno studio; il coinvolgimento informativo, in cui informazioni e conoscenze sulla ricerca vengono condivise con il pubblico; e il coinvolgimento attivo, in cui i pazienti o il pubblico contribuiscono a definire i quesiti di ricerca, a progettare gli studi o a sviluppare i documenti destinati ai pazienti^[1].

Sia le persone sane sia quelle con una condizione medica diagnosticata possono partecipare alla ricerca clinica, e la partecipazione è sempre volontaria; i partecipanti possono ritirarsi dalla sperimentazione in qualsiasi momento e per qualsiasi motivo. Ogni medicinale, dispositivo, test diagnostico e tecnica oggi utilizzati in medicina sono stati testati su volontari prima di entrare a far parte della pratica clinica di routine^[2].

Quali tipi di ricerca clinica esistono?

La ricerca clinica si divide in due grandi categorie: gli studi osservazionali e le sperimentazioni cliniche, dette anche studi interventistici. Gli studi osservazionali mirano a identificare e analizzare pattern nei dati medici o nei campioni biologici, come tessuti o sangue, senza testare un intervento. Le sperimentazioni cliniche valutano la sicurezza e l'efficacia di interventi medici, quali farmaci, procedure e strumenti, su persone viventi^[2].

All'interno di queste due categorie esistono diversi tipi specifici di studio^[2]:

• Studi sui campioni biologici – raccolta e conservazione di materiale biologico come sangue, tessuti o cellule in una biobanca, insieme alle informazioni mediche del partecipante e al suo consenso scritto;
• Studi su volontari sani – persone senza problemi di salute rilevanti noti che aiutano i ricercatori a capire come un farmaco sperimentale viene assorbito ed eliminato dall'organismo, di solito nelle prime fasi dello sviluppo;
• Sondaggi – utilizzati per studiare comportamenti, abitudini e opinioni in ambito sanitario;
• Sperimentazioni cliniche – testano farmaci, procedure chirurgiche, dispositivi medici, nuovi modi di utilizzare trattamenti già esistenti, o nuovi approcci per modificare comportamenti legati alla salute.

Le sperimentazioni cliniche stesse hanno obiettivi diversi a seconda del quesito medico posto: gli studi terapeutici valutano la sicurezza e l'efficacia di nuovi trattamenti, comprese procedure chirurgiche e nuove combinazioni di trattamenti esistenti; gli studi di prevenzione analizzano interventi come vaccini, farmaci e pratiche legate allo stile di vita^[2].

Cosa deve soddisfare una sperimentazione clinica prima che tu possa parteciparvi?

Una sperimentazione clinica di un medicinale è definita come qualsiasi studio condotto su soggetti umani allo scopo di scoprire o confermare effetti clinici o farmacologici, identificare reazioni avverse, o monitorare l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo e l'eliminazione di uno o più medicinali sperimentali, al fine di valutarne la sicurezza e l'efficacia. Prima che una sperimentazione possa avere inizio, deve essere giustificata da dati preclinici o da dati clinici precedenti, motivata dal punto di vista scientifico e descritta in un protocollo di sperimentazione clinica. Deve inoltre basarsi su principi etici, essere condotta da personale adeguatamente qualificato e svolgersi presso un centro sperimentale designato^[3].

Le sperimentazioni cliniche sono anche classificate in base al promotore e alla finalità. Le sperimentazioni commerciali vengono condotte per ottenere o modificare un'autorizzazione all'immissione in commercio (AIC) per un medicinale o un dispositivo medico, e le aziende farmaceutiche o biotecnologiche fungono da promotore. Le sperimentazioni non commerciali vengono condotte per far progredire la pratica clinica e ricercare nuovi trattamenti^[3].

La conduzione di sperimentazioni cliniche accresce le conoscenze mediche dei medici e contribuisce a garantire una pratica clinica più efficace, e i loro risultati vengono presi in considerazione anche nelle decisioni relative al rimborso dei farmaci con fondi pubblici^[3].

In cosa la partecipazione si differenzia dal contribuire a definire il disegno della ricerca?

Cancer Research UK afferma che quando i pazienti partecipano come soggetti, "la ricerca viene fatta su di loro, non con loro", mentre il coinvolgimento attivo significa lavorare insieme ai pazienti in qualsiasi fase di un progetto per definire i quesiti di ricerca, pianificare e progettare uno studio, sviluppare documenti destinati ai pazienti, o condividere gli avanzamenti. Ci si aspetta che i ricercatori coinvolgano le persone affette da una determinata condizione e i membri del pubblico ogni volta che il loro lavoro ha una rilevanza pubblica, ogni volta che pazienti o individui sani saranno soggetti dello studio, ogni volta che vengono prelevati campioni dai pazienti, o ogni volta che vi siano questioni o implicazioni etiche associate alla ricerca^[1].

Un sondaggio multi-stakeholder condotto in Svizzera tra gennaio e luglio 2019 dalla European Patients' Academy on Therapeutic Innovation Switzerland (EUPATI CH) ha raccolto 55 risposte online e 14 interviste semi-strutturate da rappresentanti dei pazienti, ricercatori accademici, personale dell'industria farmaceutica, professionisti sanitari e rappresentanti di agenzie governative. Il 38% degli intervistati ha ritenuto che il coinvolgimento dei pazienti in Svizzera fosse limitato o assente. Le principali barriere identificate sono state la mancanza di fondi e risorse umane, citata dal 65% degli intervistati, seguita dalla mancanza di informazione e formazione su come diventare un rappresentante dei pazienti, citata dal 21%^[4].

Come il contributo dei pazienti ha influenzato la regolamentazione dei farmaci?

L'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha dichiarato che, poiché sono i pazienti a dover assumere un medicinale, è ragionevole integrare i loro valori e le loro conoscenze nelle diverse fasi del processo di sviluppo, valutazione, autorizzazione e monitoraggio dei medicinali. Il 26 settembre 2013, l'EMA ha organizzato un workshop presso la propria sede di Londra che ha riunito pazienti, consumatori, professionisti sanitari e rappresentanti dell'industria farmaceutica insieme ai membri dei comitati scientifici dell'Agenzia. L'obiettivo era esplorare quale contributo i pazienti possono offrire alla valutazione del rapporto beneficio-rischio, che è al centro del processo regolatorio^[5].

Il rapporto dell'EMA individua la risposta all'HIV come un esempio emblematico di cambiamento guidato dai pazienti: un attivismo intenso e ben informato da parte dei pazienti, a partire dagli anni '80, ha costretto sia l'industria farmaceutica sia gli enti regolatori a riconsiderare il modo in cui interagivano con i pazienti. L'European Community Advisory Board (ECAB), un gruppo di lavoro dello European AIDS Treatment Group, è stato istituito nel 1997 come forum per l'interazione tra pazienti, industria farmaceutica ed enti regolatori, con l'obiettivo di un dialogo più costruttivo e di una disponibilità più tempestiva di terapie sicure ed efficaci^[5].

Quali progressi medici sono derivati dalla partecipazione dei pazienti?

Le sperimentazioni cliniche condotte presso Johns Hopkins Medicine hanno prodotto diversi traguardi medici documentati nel corso degli ultimi tre decenni^[6].

Anno	Tipo	Progresso
1995	Ricerca	Le sperimentazioni cliniche hanno contribuito a individuare l'idrossiurea, il primo trattamento efficace per l'anemia falciforme
2015	Ricerca	Un ampio studio ha dimostrato che un farmaco diretto al sistema immunitario può aiutare le persone con tumore al polmone a sopravvivere più a lungo
2016	Traguardo	Una sperimentazione clinica ha dimostrato i benefici di un trapianto di rene da un donatore vivente incompatibile
2018	Ricerca	I ricercatori hanno sviluppato un esame del sangue per lo screening di otto tipi di tumore
2021	Documento	Un ampio studio ha rilevato che gli studenti che hanno ricevuto occhiali attraverso un programma scolastico hanno ottenuto punteggi più alti nei test di lettura e matematica

^[6]

I risultati degli studi clinici vengono sottoposti e pubblicati su riviste di ricerca biomedica, e un database centrale della ricerca pubblicata, PubMed, è gestito dalla National Library of Medicine, parte dei National Institutes of Health^[6].

Perché la diversità dei partecipanti è importante?

I risultati della ricerca hanno maggiori probabilità di essere applicabili a una popolazione diversificata quando il gruppo di partecipanti allo studio riflette esso stesso tale diversità. Un rapporto del 2020 della U.S. Food and Drug Administration ha rilevato che il 75% dei partecipanti alla ricerca era di origine bianca, mentre le persone bianche costituivano il 60% della popolazione statunitense; l'8% dei partecipanti era afroamericano/nero, contro il 13% della popolazione; l'11% era latino/ispanico, contro il 18% della popolazione; e il 6% era asiatico, in linea con la quota del 6% degli asioamericani nella popolazione^[7]. Si tratta di un dato specifico degli Stati Uniti, qui citato come illustrazione di un pattern più ampio, e non come descrizione dei tassi di partecipazione in Europa.

L'origine etnica, la disabilità, lo stato socioeconomico e altri fattori demografici possono influire sul rischio di sviluppare determinate condizioni e possono anche incidere sul modo in cui una persona risponde agli interventi medici e sui suoi esiti di salute complessivi. I partecipanti alla ricerca dovrebbero rappresentare le persone maggiormente colpite dalla malattia o dalla condizione oggetto dello studio; ad esempio, alcuni tumori e l'anemia falciforme si presentano più frequentemente nelle persone di colore, il che rende la loro partecipazione agli studi clinici correlati particolarmente importante^[7].

Johns Hopkins Medicine ha istituito un Community Research Advisory Council, composto da leader di comunità che forniscono un riscontro ai team di ricerca su come progettare e condurre gli studi in modo da apportare valore all'intera comunità. Durante le sperimentazioni sui vaccini anti COVID-19 del 2020, i ricercatori hanno reclutato partecipanti in comunità esterne ai centri medici in cui di solito cercano volontari, collaborando anche con i leader religiosi di Baltimora per raggiungere la comunità latina locale^[7].

Cosa dicono i partecipanti stessi della propria esperienza?

Nel Regno Unito, un'indagine sull'esperienza dei partecipanti adulti alla ricerca (Participant Research Experience Survey, PRES) ha raccolto 29.664 risposte durante il periodo 2024/25. Di questi rispondenti, il 69% partecipava a una ricerca per la prima volta, e il 91% ha dichiarato che avrebbe partecipato di nuovo a una ricerca. Nel sondaggio rivolto a bambini e giovani, il 92% ha concordato pienamente o in parte di sentirsi valorizzato dal personale per aver partecipato a uno studio di ricerca, e l'85% ha concordato o concordato pienamente di sapere come contattare qualcuno del team di ricerca in caso di domande o dubbi^[8].

Le persone che partecipano alla ricerca riportano diverse motivazioni specifiche: fare la differenza contribuendo a migliorare i trattamenti e la qualità della vita, sostenere la ricerca su una condizione a cui tengono, ottenere l'accesso a nuovi trattamenti e assumere un ruolo attivo nella propria salute e assistenza^[8].

Come si può iniziare a partecipare alla ricerca?

I potenziali volontari vengono attentamente selezionati per verificare che soddisfino i requisiti di uno specifico studio prima di iniziare, e la maggior parte delle esclusioni è legata a considerazioni di sicurezza. Gli studi di ricerca clinica necessitano di persone di ogni età, stato di salute, etnia, genere e background culturale, perché una gamma più ampia di partecipanti aumenta la probabilità che i trattamenti e le procedure risultanti siano sicuri ed efficaci per tutti^[2].

Sia i pazienti con una condizione diagnosticata sia i volontari sani senza problemi di salute rilevanti noti sono necessari per la ricerca. Per i nuovi farmaci, in genere si considera più sicuro e semplice iniziare i test sugli individui sani, in studi che esaminano come il farmaco influisce sull'organismo e come viene assorbito ed eliminato^[2].

Un'informazione affidabile e completa sulle sperimentazioni cliniche è importante lungo tutto il percorso di cura, e idealmente i pazienti dovrebbero riceverla fin dall'inizio della diagnosi, in modo da poter prendere decisioni informate sul proprio percorso terapeutico. Le sperimentazioni cliniche vengono talvolta considerate come un trattamento di ultima istanza, il che può rendere più difficile per i pazienti valutare in modo realistico rischi e benefici^[3].

Quando bisogna parlare con il proprio medico o team assistenziale della possibilità di partecipare alla ricerca?

La partecipazione alla ricerca clinica è sempre volontaria, e un partecipante può ritirarsi dalla sperimentazione in qualsiasi momento e per qualsiasi motivo, senza dover giustificare la propria decisione^[2]. Chiedi al tuo medico o al team assistenziale informazioni sui requisiti di una specifica sperimentazione, e su come lo studio si collega alla tua diagnosi, prima di accettare di partecipare^[3].

Cancer Research UK consiglia ai ricercatori che, se non sono sicuri se coinvolgere le persone affette da una determinata condizione, o i membri del pubblico, nel definire un progetto di ricerca, l'approccio più semplice è chiederlo direttamente a loro^[1]. Ciò sottolinea che un coinvolgimento significativo dipende dal fatto che i ricercatori cerchino attivamente le opinioni dei pazienti e del pubblico, piuttosto che presumere cosa desiderino.

Sintesi

Partecipare alla ricerca può andare dall'essere soggetto di uno studio al contribuire a definire fin dall'inizio i quesiti a cui uno studio cerca di rispondere. Entrambi i ruoli sono documentati come contributi diretti al progresso medico, dal primo trattamento efficace per l'anemia falciforme agli esami del sangue in grado di individuare più tipi di tumore.

La diversità tra i partecipanti, informazioni chiare al momento della diagnosi e una comunicazione aperta con il proprio team assistenziale sono temi ricorrenti tra organizzazioni di pazienti, ospedali ed enti regolatori. Prima di accettare di partecipare a qualsiasi studio, chiedi informazioni sul suo scopo, sui suoi requisiti e sul tuo diritto di ritirarti dalla sperimentazione in qualsiasi momento.

Questo articolo ha solo scopo informativo generale e non sostituisce un parere medico individuale. Discuti sempre di una specifica sperimentazione clinica o di uno studio di ricerca con il tuo medico o con il tuo team assistenziale prima di prendere una decisione.

1. [1] Patient and public involvement in research - Cancer Research UK (consultato il 2 giugno 2026) – https://www.cancerresearchuk.org/for-researchers/how-we-deliver-research/patient-and-public-involvement-in-research
2. [2] Clinical Research: What Is It? - Johns Hopkins Medicine (consultato il 2 giugno 2026) – https://www.hopkinsmedicine.org/research/understanding-clinical-trials/clinical-research-what-is-it
3. [3] Patient in Clinical Trials - Information Folder, Updated Version 3.0 - Agencja Badań Medycznych (ABM) (consultato il 2 giugno 2026) – https://abm.gov.pl/download/1/8525/Informationfolder-updatedversion30.pdf
4. [4] https://ch.eupati.eu/wp-content/uploads/sites/48/2021/12/fmed-08-795659.pdf
5. [5] The patient's voice in the evaluation of medicines: How patients can contribute to assessment of benefit and risk - European Medicines Agency (consultato il 2 giugno 2026) – https://www.ema.europa.eu/en/documents/report/report-workshop-patients-voice-evaluation-medicines_en.pdf
6. [6] Clinical Research: Medical Advancements from Johns Hopkins Medicine - Johns Hopkins Medicine (consultato il 2 giugno 2026) – https://www.hopkinsmedicine.org/research/understanding-clinical-trials/clinical-research-medical-advancements
7. [7] Why It's Vital That All People – Including People of Color – Take Part in Clinical Research Studies - Johns Hopkins Medicine (consultato il 2 giugno 2026) – https://www.hopkinsmedicine.org/research/understanding-clinical-trials/poc-and-clinical-trials
8. [8] Why taking part matters - Be Part of Research (consultato il 2 giugno 2026) – https://bepartofresearch.nihr.ac.uk/take-part-in-research/why-taking-part-matters/