Indice

• Panoramica degli studi
• Popolazioni e condizioni studiate
• Fasi degli studi e dimensione dei campioni
• Endpoint principali misurati
• Trial selezionati con Water For Injection
• Come leggere questi risultati

Panoramica degli studi

Nei dati forniti, Water For Injection compare in più trial clinici come placebo, controllo o soluzione di supporto, non come obiettivo principale dello studio.^[1][3][7]

Questi studi sono interventistici, cioè i ricercatori assegnano un trattamento o un confronto ai partecipanti per valutare un risultato clinico specifico.^[1][4]

Popolazioni e condizioni studiate

I trial coprono popolazioni molto diverse, tra cui pazienti con Thyroid Eye Disease, neuroblastoma, dolore lombare acuto, lupus nefrite, dermatite atopica, allergia alle arachidi, rinite allergica da acari della polvere, cancro della cervice correlato a HPV, infezioni da adenovirus e malattie respiratorie.^{[1][2][3][4][5][6][8][9][10][11][12]}

Alcuni studi sono dedicati ad adulti, come quelli su mal di schiena, rinite allergica e lupus nefrite, mentre altri includono bambini, come i trial sull’allergia alle arachidi e sull’infezione da adenovirus.^{[3][4][5][6][7][10]}

Fasi degli studi e dimensione dei campioni

Tra gli studi elencati ci sono trial di fase 1, fase 2 e fase 3, quindi il programma di ricerca è in più livelli di sviluppo clinico.^{[1][2][3][4][5][6][7][8][9][10][11][12]}

Le dimensioni dei campioni variano molto, da 24 partecipanti nello studio sulla malattia oculare tiroidea fino a 1.220 nello studio HOPE 9 sul vaccino HPV prima dell’intervento chirurgico.^[1][8]

Altri studi hanno arruolato 39, 55, 80, 216, 247, 450, 582, 600, 810 e 984 partecipanti, mostrando che alcuni trial sono piccoli e altri molto ampi.^{[2][3][4][5][6][7][9][10][11][12]}

Endpoint principali misurati

Gli endpoint primari cambiano in base alla malattia studiata e al trattamento confrontato.^{[1][3][4][6][7][8][9][10][11][12]}

In alcuni trial si misurano efficacia e sicurezza, come nel caso della malattia oculare tiroidea, dove sono stati valutati il cambiamento del proptosi e gli eventi avversi, oppure nel neuroblastoma, dove si osservano le tossicità dose-limitanti.^[1][2]

Altri studi misurano dolore, come nel mal di schiena con la scala VAS e lo SPID, oppure la risposta clinica, come nella lupus nefrite con la CRR alla settimana 37.^[3][4]

Negli studi su allergie e infezioni virali, gli endpoint includono desensibilizzazione al peanut, punteggi dei sintomi nasali, carica virale nella saliva e risoluzione della febbre.^{[6][7][10][11]}

Trial selezionati con Water For Injection

NCT06226545 è uno studio di fase 2, completato, in 24 pazienti con Thyroid Eye Disease.^[1] Lo studio valuta la sicurezza e l’efficacia di LASN01 rispetto al placebo, e Water For Injection compare tra gli interventi come soluzione per infusione.^[1] L’endpoint principale misura il cambiamento del proptosi, cioè la sporgenza dell’occhio, e valuta anche eventi avversi, esami di laboratorio, segni vitali, ECG e visita fisica.^[1]

2023-509673-22-00 è un trial di fase 1, autorizzato, in 39 pazienti con neuroblastoma appena diagnosticato e ad alto rischio, di età da 18 mesi a meno di 18 anni.^[2] Water For Injections Ph. Eur. è presente tra i prodotti usati nel protocollo, mentre l’obiettivo principale è valutare le tossicità dose-limitanti con dinutuximab beta associato a regimi chemioterapici di induzione.^[2] Lo studio cerca anche di definire la dose raccomandata e la dose massima tollerata.^[2]

2024-518753-42-00 è uno studio di fase 3, completato, in 216 adulti con low back pain acuto da moderato a severo.^[3] Water For Injection è usato come trattamento intramuscolare di confronto, e il trial valuta se la combinazione diclofenac + thiocolchicoside sia superiore al diclofenac da solo e se entrambi siano superiori al placebo.^[3] L’esito principale è lo SPID, cioè la somma dei cambiamenti del dolore nel tempo misurati con la scala VAS nelle prime 72 ore circa.^[3]

NCT05781750 è un trial di fase 2, completato, in 247 pazienti con lupus nefrite attiva.^[4] Nel materiale dello studio compare Sterile Water For Injection in siringa pre-riempita, mentre il trial valuta efficacia e sicurezza di zetomipzomib.^[4] L’endpoint primario è la proporzione di pazienti che raggiungono la CRR alla settimana 37, cioè una risposta clinica completa secondo i criteri dello studio.^[4]

2023-508560-29-00 è uno studio di fase 2, completato, in 55 adulti con dermatite atopica o storia di questa malattia.^[5] Aqua ad iniectabilia Braun, cioè acqua per preparazioni iniettabili, è inclusa tra gli interventi topici del protocollo.^[5] Il risultato principale confronta la perdita d’acqua attraverso la pelle, chiamata TEWL, tra il prodotto test, nessun trattamento e un prodotto di riferimento.^[5]

NCT05741476 è un trial di fase 3, autorizzato, in 600 bambini con allergia alle arachidi di età tra 4 e 7 anni.^[6] Il confronto principale è tra DBV712 250 μg e placebo, con valutazione della risposta dopo 12 mesi di trattamento.^[6] Gli endpoint di sicurezza includono eventi avversi, reazioni locali severe, reazioni allergiche sistemiche, uso di adrenalina, uso di corticosteroidi e altri dati clinici come esame obiettivo e segni vitali.^[6]

2023-504942-75-01 è uno studio di fase 3, completato, in 582 adulti con rinite allergica/rinocongiuntivite moderata-severa con o senza asma causata da allergia agli acari della polvere.^[7] Water For Injection è presente come iniezione sottocutanea di confronto nel protocollo.^[7] L’endpoint principale è il punteggio medio giornaliero dei sintomi nasali combinati, il TCRS, nelle ultime 8 settimane di trattamento.^[7]

NCT07003919 è uno studio di fase 3, autorizzato, in 450 bambini da 1 a 3 anni con allergia alle arachidi.^[10] Il protocollo valuta la sicurezza di DBV712 250 μg per via epicutanea, cioè sulla pelle, per 6 mesi.^[10] Gli esiti di sicurezza includono eventi avversi, reazioni cutanee locali, reazioni allergiche sistemiche, uso di adrenalina, uso di corticosteroidi, esami di laboratorio, visita fisica e valutazione del dolore e della facilità di rimozione del cerotto.^[10]

NCT03848039 è uno studio di fase 3, completato, in 1.220 donne trattate con conizzazione o LEEP per neoplasia intraepiteliale cervicale di alto grado o cancro cervicale inizialmente invasivo.^[8] Water For Injection è usato come confronto intramuscolare nel braccio placebo.^[8] L’endpoint principale valuta la riduzione delle recidive di malattia, cioè il ritorno della lesione o del tumore in forma iniziale o microinvasiva.^[8]

2024-515939-30-01 è un trial di fase 3, autorizzato, in 810 pazienti con malattie respiratorie e diagnosi di COVID-19, influenza A o RSV.^[9] L’acqua per preparazioni iniettabili è usata come soluzione buccale nel confronto tra antisettici orali.^[9] Gli endpoint principali misurano la carica virale nei campioni di saliva e un rapporto che stima la quantità di particelle virali integre, fino a 7 ore dopo il risciacquo.^[9]

NCT06299813 è uno studio di fase 3, autorizzato, in 80 bambini con infezione da adenovirus sintomatica.^[11] Aqua ad iniectabilia Braun è il comparatore orale del protocollo.^[11] L’endpoint primario è la proporzione di bambini senza febbre o con temperatura corporea sotto 37,5°C tra 18 e 24 ore dopo la randomizzazione.^[11]

2024-520140-42-00 è uno studio di fase 3, autorizzato, in 984 pazienti con lesioni squamose intraepiteliali di alto grado correlate a HPV in sedi diverse, come vulva, vagina, pene, cervice e ano.^[12] Il trial studia il vaccino HPV 9-valente come prevenzione secondaria, con placebo come confronto in alcuni bracci.^[12] L’endpoint principale è il tempo alla recidiva specifica per tipo di HPV nella sede iniziale dopo il trattamento completo della lesione.^[12]

Come leggere questi risultati

Quando un trial usa Water For Injection, spesso lo fa per mantenere il confronto “pulito”, cioè per capire se il beneficio osservato dipende davvero dal trattamento studiato e non dal liquido usato nel controllo.^[3][8][11]

Per i pazienti, la cosa più importante è che questi studi non riguardano tutti la stessa malattia: ogni protocollo ha un obiettivo diverso, una popolazione diversa e un modo diverso di misurare il risultato.^{[1][4][6][9][12]}

Per questo, Water For Injection nei dati forniti va letto come parte del disegno dello studio, non come il trattamento che viene testato come beneficio principale.^[1][3][8]