Indice
- Panoramica dello studio
- Popolazione e criteri generali
- Fase e disegno del trial
- Obiettivi ed endpoint
- Trattamento studiato
- Stato dello studio
Panoramica dello studio
Il trial NCT07227857 sta valutando S230815-2 in partecipanti pediatrici con encefalopatia dello sviluppo ed epilettica correlata a KCNT1.[1] Si tratta di uno studio interventistico, quindi i ricercatori somministrano il trattamento e osservano cosa succede.[1]
Lo studio è descritto come first-in-human, cioè uno dei primi studi fatti nell’essere umano per questo programma di ricerca.[1] È anche multicentrico e open-label, quindi si svolge in più centri e senza mascheramento del trattamento.[1]
Popolazione e criteri generali
La popolazione di interesse è pediatrica, cioè composta da bambini.[1] Lo studio è pensato per persone con KCNT1-related Developmental and Epileptic Encephalopathy, una malattia rara in cui sono presenti crisi epilettiche e difficoltà nello sviluppo.[1]
Dal materiale disponibile non risultano altri criteri dettagliati di inclusione o esclusione.[1] Per questo, l’informazione più importante è che il trial si concentra su pazienti pediatrici con questa specifica condizione genetica.[1]
Fase e disegno del trial
Lo studio è in fase 1/2.[1] Questa combinazione indica che il trial unisce una prima valutazione nell’uomo con una valutazione iniziale di tipo più ampio, per raccogliere informazioni utili sul trattamento.[1]
Il disegno è descritto come multiple ascending dose, cioè a dosi multiple crescenti.[1] In pratica, i ricercatori osservano il trattamento mentre viene dato più volte e con livelli che possono aumentare gradualmente.[1]
Obiettivi ed endpoint
L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di S230815-2 nei partecipanti pediatrici con KCNT1-DEE.[1] La sicurezza riguarda se compaiono problemi o effetti indesiderati, mentre la tollerabilità indica quanto bene il trattamento viene sopportato dai partecipanti.[1]
L’endpoint primario è l’incidenza e la gravità degli eventi avversi.[1] In parole semplici, i ricercatori vogliono sapere quante persone hanno problemi durante lo studio e quanto sono seri questi problemi.[1]
Trattamento studiato
Nel trial viene studiata una soluzione per iniezione di S230815-2, indicata per uso intratecale.[1] “Intratecale” significa che il trattamento viene somministrato nello spazio che contiene il liquido attorno al cervello e al midollo spinale.[1]
Il materiale del trial non fornisce altri dettagli sul trattamento oltre a questa formulazione e alla via di somministrazione.[1] L’attenzione dello studio resta quindi sulla valutazione clinica nei bambini con KCNT1-DEE.[1]
Stato dello studio
Lo studio NCT07227857 è indicato come Authorised.[1] Questo significa che il trial ha ricevuto l’autorizzazione necessaria per essere condotto secondo le informazioni disponibili.[1]
Il numero previsto di partecipanti è 28.[1] Questo dato aiuta a capire che si tratta di uno studio relativamente piccolo, tipico delle prime fasi di ricerca in una popolazione pediatrica con una malattia rara.[1]
