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Vgl101

È in corso uno studio clinico innovativo per studiare il potenziale di VGL101, noto anche come iluzanebart, nel trattamento della Leucoencefalopatia ad Esordio Adulto con Sferoidi Assiali e Glia Pigmentata (ALSP). Questa rara condizione neurologica, causata da mutazioni nel gene CSF1R, è al centro di uno studio multicentrico in aperto volto a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di VGL101. Lo studio offre speranza per i pazienti con ALSP, mentre i ricercatori esplorano come questo trattamento innovativo potrebbe influenzare la progressione della malattia e migliorare i risultati.

Indice dei Contenuti

Cos’è VGL101 (Iluzanebart)?

VGL101, noto anche come iluzanebart, è un farmaco sperimentale in fase di studio per il trattamento di una rara condizione neurologica chiamata Leucoencefalopatia ad Esordio Adulto con Sferoidi Assiali e Glia Pigmentata (ALSP)[1]. Questo medicinale è attualmente sottoposto a studi clinici per valutarne la sicurezza e l’efficacia nei pazienti affetti da ALSP.

Cos’è l’ALSP?

La Leucoencefalopatia ad Esordio Adulto con Sferoidi Assiali e Glia Pigmentata (ALSP) è un raro disturbo genetico che colpisce la sostanza bianca del cervello. È causata da mutazioni nel gene CSF1R, che svolge un ruolo cruciale nel mantenimento di determinate cellule cerebrali[1]. L’ALSP tipicamente inizia in età adulta e può portare a vari sintomi neurologici, tra cui declino cognitivo, cambiamenti di personalità e problemi motori.

Lo Studio Clinico IGNITE

Lo studio clinico per VGL101, noto come studio IGNITE, è uno studio di Fase 2 multicentrico, in aperto, progettato per valutare il potenziale del farmaco nel trattamento dell’ALSP[1]. Lo studio mira a:

  • Valutare la sicurezza e la tollerabilità di VGL101 nei pazienti con ALSP
  • Esaminare gli effetti di VGL101 sulle immagini e sui biomarcatori correlati alla progressione della malattia

I partecipanti a questo studio devono avere una mutazione confermata nel gene CSF1R, associata all’ALSP[1].

Come viene somministrato VGL101?

VGL101 viene somministrato come soluzione tramite infusione endovenosa (IV)[1]. Ciò significa che il medicinale viene somministrato direttamente nel flusso sanguigno del paziente attraverso una vena. Durante lo studio, i partecipanti ricevono infusioni di VGL101 circa ogni 4 settimane per un periodo di 1 anno[1].

Valutazione della Sicurezza e dell’Efficacia

L’obiettivo principale dello studio IGNITE è valutare la sicurezza e la tollerabilità di VGL101 nei pazienti con ALSP. Questo viene fatto monitorando gli eventi avversi (effetti collaterali) durante tutto il periodo dello studio[1]. I ricercatori valuteranno questi eventi avversi in vari momenti:

  • Nello Studio Principale: alla Settimana 24 e alla Settimana 52
  • Nell’Estensione a Lungo Termine: alle Settimane 52, 76, 100, 124 e 148

Biomarcatori e Progressione della Malattia

Lo studio mira anche a valutare come VGL101 influenzi vari biomarcatori e indicatori di progressione della malattia nei pazienti con ALSP. Questi includono:

  1. Risonanza magnetica volumetrica (MRI): Questa tecnica avanzata di imaging cerebrale sarà utilizzata per misurare i cambiamenti nel volume cerebrale dall’inizio dello studio alle Settimane 24 e 52[1].
  2. Catena leggera dei neurofilamenti (NfL): Questa proteina è un marcatore del danno alle cellule nervose. I livelli di NfL saranno misurati sia nel liquido cerebrospinale (il fluido che circonda il cervello e il midollo spinale) che nel sangue alle Settimane 24 e 52[1].
  3. Recettore solubile del fattore stimolante le colonie 1 (sCSF1R): Questo è un biomarcatore correlato alla causa genetica dell’ALSP. I suoi livelli nel liquido cerebrospinale saranno misurati alle Settimane 24 e 52[1].

I ricercatori esamineranno anche come i cambiamenti in questi biomarcatori si correlino con gli esiti clinici, aiutando a comprendere come il trattamento potrebbe influenzare la progressione dell’ALSP[1].

Studio di Estensione a Lungo Termine

Dopo aver completato lo Studio Principale di 52 settimane, i partecipanti hanno l’opzione di continuare il trattamento con VGL101 per un massimo di altri 2 anni in uno studio di Estensione a Lungo Termine (LTE)[1]. Questo periodo esteso permette ai ricercatori di raccogliere più dati sulla sicurezza e l’efficacia a lungo termine del trattamento.

Aspetto Dettagli
Nome del Farmaco VGL101 (Iluzanebart)
Condizione Studiata Leucoencefalopatia ad Esordio Adulto con Sferoidi Assonali e Glia Pigmentata (ALSP)
Tipo di Studio Multicentrico, in aperto
Metodo di Somministrazione Infusione Endovenosa (EV)
Durata del Trattamento Studio Core di 52 settimane + Estensione a Lungo Termine fino a 2 anni
Risultati Primari Valutazione della sicurezza e della tollerabilità attraverso il monitoraggio degli eventi avversi
Risultati Secondari Effetti sulle immagini cerebrali, biomarcatori della progressione della malattia e risultati clinici
Misurazioni Chiave RMN volumetrica, livelli di NfL, livelli di sCSF1R
Criteri per i Partecipanti Mutazione documentata del gene CSF1R

FAQ

  • Che cos’è VGL101 e come viene somministrato? VGL101, noto anche come iluzanebart, è un farmaco in fase di studio per il trattamento dell’ALSP. Viene somministrato come soluzione mediante infusione endovenosa (EV) circa ogni 4 settimane per 1 anno durante il periodo iniziale dello studio.
  • Quanto dura la sperimentazione clinica per VGL101? La sperimentazione clinica consiste in uno Studio Core di 52 settimane, seguito da un’Estensione a Lungo Termine (LTE) che consente ai partecipanti di continuare il trattamento per altri 2 anni, per un totale di circa 3 anni di potenziale trattamento.
  • Quali sono gli obiettivi principali della sperimentazione clinica di VGL101? Gli obiettivi principali sono valutare la sicurezza e la tollerabilità di VGL101 nei pazienti con ALSP, e valutarne gli effetti sulle immagini e sui biomarcatori della progressione della malattia. Lo studio mira anche a esplorare l’impatto del farmaco sui risultati clinici.
  • Quali tipi di misurazioni vengono effettuate durante la sperimentazione? La sperimentazione include varie misurazioni come il monitoraggio degli eventi avversi, la risonanza magnetica volumetrica (RMI) e l’analisi di biomarcatori come la catena leggera dei neurofilamenti (NfL) e il recettore solubile del fattore stimolante le colonie 1 (sCSF1R) nel liquido cerebrospinale e nel sangue.
  • Chi può partecipare a questa sperimentazione clinica? La sperimentazione è progettata per soggetti con documentazione di una mutazione genetica nel gene CSF1R, associata alla Leucoencefalopatia con Sferoidi Assonali e Glia Pigmentata ad Esordio Adulto (ALSP). I criteri specifici di eleggibilità verrebbero determinati dagli investigatori dello studio.

Sperimentazioni cliniche in corso su Vgl101

  • Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità di VGL101 per la Leucoencefalopatia a Insorgenza Adulta

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Germania Paesi Bassi Francia

Glossario

  • ALSP: Leucoencefalopatia ad esordio adulto con sferoidi assiali e glia pigmentata, una rara condizione neurologica causata da mutazioni nel gene CSF1R.
  • Iluzanebart (VGL101): Il farmaco sperimentale in fase di studio per il trattamento dell'ALSP, somministrato tramite infusione endovenosa.
  • CSF1R gene: Il gene associato all'ALSP. Le mutazioni in questo gene vengono utilizzate per identificare potenziali partecipanti alla sperimentazione clinica.
  • Open-label study: Un tipo di studio clinico in cui sia i ricercatori che i partecipanti sono a conoscenza del trattamento che viene somministrato.
  • Intravenous Infusion (IV): Un metodo di somministrazione di farmaci direttamente in vena utilizzando un ago o catetere.
  • Volumetric magnetic resonance imaging (MRI): Una tecnica di imaging che fornisce immagini tridimensionali dettagliate del cervello, utilizzata per misurare i cambiamenti nel volume cerebrale.
  • Neurofilament light chain (NfL): Un biomarcatore presente nel liquido cerebrospinale e nel sangue che può indicare danni o degenerazione neuronale.
  • Cerebrospinal fluid (CSF): Un liquido chiaro e incolore che circonda il cervello e il midollo spinale, spesso utilizzato per l'analisi dei biomarcatori nelle condizioni neurologiche.
  • Soluble colony-stimulating factor 1 receptor (sCSF1R): Un biomarcatore misurato nel liquido cerebrospinale per valutare l'interazione del farmaco con il suo bersaglio.
  • Biomarker: Un indicatore misurabile di uno stato o condizione biologica, utilizzato per monitorare la progressione della malattia o gli effetti del trattamento.