Indice dei Contenuti
- Cos’è VGL101 (Iluzanebart)?
- Cos’è l’ALSP?
- Lo Studio Clinico IGNITE
- Come viene somministrato VGL101?
- Valutazione della Sicurezza e dell’Efficacia
- Biomarcatori e Progressione della Malattia
- Studio di Estensione a Lungo Termine
Cos’è VGL101 (Iluzanebart)?
VGL101, noto anche come iluzanebart, è un farmaco sperimentale in fase di studio per il trattamento di una rara condizione neurologica chiamata Leucoencefalopatia ad Esordio Adulto con Sferoidi Assiali e Glia Pigmentata (ALSP)[1]. Questo medicinale è attualmente sottoposto a studi clinici per valutarne la sicurezza e l’efficacia nei pazienti affetti da ALSP.
Cos’è l’ALSP?
La Leucoencefalopatia ad Esordio Adulto con Sferoidi Assiali e Glia Pigmentata (ALSP) è un raro disturbo genetico che colpisce la sostanza bianca del cervello. È causata da mutazioni nel gene CSF1R, che svolge un ruolo cruciale nel mantenimento di determinate cellule cerebrali[1]. L’ALSP tipicamente inizia in età adulta e può portare a vari sintomi neurologici, tra cui declino cognitivo, cambiamenti di personalità e problemi motori.
Lo Studio Clinico IGNITE
Lo studio clinico per VGL101, noto come studio IGNITE, è uno studio di Fase 2 multicentrico, in aperto, progettato per valutare il potenziale del farmaco nel trattamento dell’ALSP[1]. Lo studio mira a:
- Valutare la sicurezza e la tollerabilità di VGL101 nei pazienti con ALSP
- Esaminare gli effetti di VGL101 sulle immagini e sui biomarcatori correlati alla progressione della malattia
I partecipanti a questo studio devono avere una mutazione confermata nel gene CSF1R, associata all’ALSP[1].
Come viene somministrato VGL101?
VGL101 viene somministrato come soluzione tramite infusione endovenosa (IV)[1]. Ciò significa che il medicinale viene somministrato direttamente nel flusso sanguigno del paziente attraverso una vena. Durante lo studio, i partecipanti ricevono infusioni di VGL101 circa ogni 4 settimane per un periodo di 1 anno[1].
Valutazione della Sicurezza e dell’Efficacia
L’obiettivo principale dello studio IGNITE è valutare la sicurezza e la tollerabilità di VGL101 nei pazienti con ALSP. Questo viene fatto monitorando gli eventi avversi (effetti collaterali) durante tutto il periodo dello studio[1]. I ricercatori valuteranno questi eventi avversi in vari momenti:
- Nello Studio Principale: alla Settimana 24 e alla Settimana 52
- Nell’Estensione a Lungo Termine: alle Settimane 52, 76, 100, 124 e 148
Biomarcatori e Progressione della Malattia
Lo studio mira anche a valutare come VGL101 influenzi vari biomarcatori e indicatori di progressione della malattia nei pazienti con ALSP. Questi includono:
- Risonanza magnetica volumetrica (MRI): Questa tecnica avanzata di imaging cerebrale sarà utilizzata per misurare i cambiamenti nel volume cerebrale dall’inizio dello studio alle Settimane 24 e 52[1].
- Catena leggera dei neurofilamenti (NfL): Questa proteina è un marcatore del danno alle cellule nervose. I livelli di NfL saranno misurati sia nel liquido cerebrospinale (il fluido che circonda il cervello e il midollo spinale) che nel sangue alle Settimane 24 e 52[1].
- Recettore solubile del fattore stimolante le colonie 1 (sCSF1R): Questo è un biomarcatore correlato alla causa genetica dell’ALSP. I suoi livelli nel liquido cerebrospinale saranno misurati alle Settimane 24 e 52[1].
I ricercatori esamineranno anche come i cambiamenti in questi biomarcatori si correlino con gli esiti clinici, aiutando a comprendere come il trattamento potrebbe influenzare la progressione dell’ALSP[1].
Studio di Estensione a Lungo Termine
Dopo aver completato lo Studio Principale di 52 settimane, i partecipanti hanno l’opzione di continuare il trattamento con VGL101 per un massimo di altri 2 anni in uno studio di Estensione a Lungo Termine (LTE)[1]. Questo periodo esteso permette ai ricercatori di raccogliere più dati sulla sicurezza e l’efficacia a lungo termine del trattamento.
