Indice
- Panoramica degli studi
- Popolazione studiata
- Fase dello studio e disegno
- Endpoint principali
- Stato dello studio e risultati raccolti
Panoramica degli studi
Nei dati disponibili, Vgl101 è stato studiato in un solo trial clinico su pazienti con leucoencefalopatia dell’adulto con sferoidi assonali e glia pigmentata, abbreviata come ALSP.[1] Lo studio è descritto come interventistico e ha avuto come obiettivo principale la valutazione di sicurezza, tollerabilità e primi segnali di utilità clinica.[1]
Popolazione studiata
Il trial ha incluso persone con diagnosi di ALSP, quindi una popolazione di pazienti adulti con questa malattia rara del sistema nervoso centrale.[1] Nel materiale fornito non sono riportati altri criteri di inclusione o esclusione, quindi non è possibile descrivere in modo più preciso chi poteva partecipare.[1]
Fase dello studio e disegno
Lo studio su Vgl101 è indicato come fase 4 e risulta completato.[1] Sono stati arruolati 18 partecipanti, un numero piccolo ma utile per raccogliere dati iniziali su sicurezza e tollerabilità in una malattia rara.[1] Il trial è stato condotto come studio interventistico, cioè con la somministrazione del trattamento ai partecipanti per osservare cosa succede nel tempo.[1]
Endpoint principali
L’endpoint primario dello studio era la sicurezza e tollerabilità di Vgl101.[1] In pratica, i ricercatori volevano vedere se il trattamento era accettabile per i pazienti e se causava problemi rilevanti durante lo studio.[1]
- Eventi avversi: sono stati registrati il tipo e la frequenza di problemi comparsi durante il trattamento.[1]
- Eventi avversi gravi: sono stati monitorati gli eventi più seri, cioè quelli con possibili conseguenze importanti per la salute.[1]
- Interruzioni dovute a eventi avversi: lo studio ha valutato se qualcuno ha dovuto sospendere il trattamento per problemi di sicurezza.[1]
- Esami di laboratorio di sicurezza: sono stati controllati parametri del sangue e di altri test per cercare segnali di rischio.[1]
- Test di immunogenicità: questi test servono a capire se il corpo reagisce al trattamento come a una sostanza estranea.[1]
- Segni vitali: pressione, frequenza cardiaca e altri valori di base sono stati misurati per vedere come stava il paziente.[1]
- Elettrocardiogrammi: il cuore è stato controllato con un esame che registra la sua attività elettrica.[1]
- C-SSRS: questa scala è stata usata per valutare pensieri o comportamenti suicidari, un aspetto importante della sicurezza psichiatrica.[1]
Stato dello studio e risultati raccolti
Il trial NCT05677659 risulta completato.[1] Il breve riassunto disponibile indica che lo scopo era valutare la sicurezza e la tollerabilità di iluzanebart per il trattamento dell’ALSP, mentre il nome del farmaco nel titolo del trial è Vgl101.[1] Nei dati forniti non sono riportati risultati numerici finali, quindi non si possono descrivere effetti osservati o conclusioni sull’efficacia.[1]
