In breve
Questo articolo riassume gli studi clinici che stanno valutando Ubiquinol. I trial analizzano soprattutto sicurezza ed efficacia in persone con disturbi mitocondriali e atassie cerebellari, compresi pazienti con diagnosi genetica confermata e alcuni senza diagnosi molecolare.
Punti chiave
- Gli studi clinici su Ubiquinol stanno valutando soprattutto persone con disturbi mitocondriali e atassie cerebellari. Il trial disponibile è in fase 2 e ha come obiettivo capire sicurezza ed efficacia preliminare. I partecipanti previsti includono pazienti con diagnosi genetica confermata di malattia mitocondriale oppure con atassia cerebellare, con o senza diagnosi molecolare. I risultati misurati includono gli effetti avversi riportati per 18 mesi e il cambiamento nella Vineland Adaptive Behaviour Scale, III edition al mese 18. Lo studio è indicato come Withdrawn e prevedeva un arruolamento di 90 persone.
Panoramica dei trial
Il materiale disponibile descrive un solo studio clinico su Ubiquinol, con titolo incentrato su pazienti con disturbi mitocondriali e atassie cerebellari. Lo studio è di tipo interventional, cioè i ricercatori hanno previsto di somministrare il trattamento e osservare i risultati nei partecipanti.
Lo scopo dichiarato era valutare la sicurezza e l’efficacia di Ubiquinol in pazienti con diagnosi genetica confermata di malattia mitocondriale oppure con atassia cerebellare, con o senza diagnosi molecolare.
Chi può partecipare
Il trial è stato progettato per persone con due possibili profili clinici: una malattia mitocondriale confermata da test genetici, oppure una atassia cerebellare anche senza una diagnosi molecolare precisa. Questo significa che lo studio non era limitato solo ai pazienti con una causa genetica già definita per tutti i casi, ma includeva anche alcuni pazienti con diagnosi clinica di atassia cerebellare.
Il numero previsto di partecipanti era 90. Il documento fornito non riporta altri criteri di inclusione o esclusione, quindi non è possibile aggiungere ulteriori dettagli su età, gravità della malattia o altre caratteristiche richieste.
Fase e disegno dello studio
Lo studio è indicato come Phase 2. In questa fase, un trattamento viene studiato in un gruppo di pazienti per raccogliere informazioni più solide su sicurezza e possibili benefici, prima di eventuali studi più grandi.
Il trattamento previsto nel trial era descritto come Quinol 10 polvo estabilizado, sobres dispersables de 150mg, con somministrazione orale riportata nella scheda dello studio. Nel materiale fornito, il nome del sostanza studiata è Ubiquinol, che deve essere mantenuto esattamente così come scritto.
Cosa viene misurato
Uno degli obiettivi principali era la valutazione degli eventi avversi, cioè problemi o sintomi non desiderati comparsi durante lo studio. Questa valutazione era basata sui resoconti dei partecipanti e su interviste fatte a ogni visita, per un periodo di 18 mesi.
Un altro esito principale era il cambiamento rispetto al valore iniziale nella Vineland Adaptive Behaviour Scale, III edition al mese 18. Questa scala misura abilità quotidiane importanti, come comunicazione, autonomia e adattamento nella vita di tutti i giorni.
Il documento non riporta altri endpoint secondari, quindi il focus disponibile è soprattutto su sicurezza e funzione adattiva.
Stato del trial
Lo studio è segnato come Withdrawn, cioè ritirato. Questo indica che il trial non è proseguito come previsto nella scheda fornita.
Nonostante il ritiro, il record permette di capire quale fosse la domanda di ricerca: verificare se Ubiquinol potesse essere utile in pazienti con malattie mitocondriali o atassie cerebellari, e osservare attentamente la sicurezza nel tempo.
Termini utili per i pazienti
- Interventional: studio in cui viene dato un trattamento e poi si osservano i risultati nei partecipanti.
- Phase 2: fase di studio che cerca segnali iniziali di efficacia e continua a controllare la sicurezza.
- Endpoint: risultato specifico che i ricercatori vogliono misurare, come effetti avversi o cambiamenti in una scala clinica.
- Diagnosi genetica confermata: conferma della malattia tramite test sui geni.
- Diagnosi molecolare: identificazione della causa della malattia con test di laboratorio avanzati.
- Funzione adattiva: capacità di svolgere attività quotidiane e di vivere in modo autonomo.
- Atassia: difficoltà di coordinazione dei movimenti.
- Mitochondrial disorders: malattie legate a problemi delle cellule nel produrre energia.