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THYTREG è una terapia cellulare sperimentale. È costituita da cellule T regolatorie (Treg) autologhe che vengono differenziate dal tessuto timico del bambino, espanse e stimolate con interleuchina-2 (IL-2). Le cellule vengono preparate come soluzione per infusione e somministrate per via endovenosa. Il prodotto è fornito dalla Fundación para la Investigación Biomédica del Hospital Gregorio Marañón. THYTREG non ha un'autorizzazione all'immissione in commercio nei registri dei prodotti e rimane una sostanza sperimentale.[1]
Le cellule T regolatorie sono un tipo di cellula immunitaria che aiuta a controllare il sistema immunitario e a impedirgli di attaccare i tessuti dell'organismo. Nel trapianto di cuore, il sistema immunitario del ricevente può riconoscere il cuore del donatore come estraneo e attaccarlo, causando il rigetto. THYTREG è progettato per aumentare il numero di cellule Treg nel paziente, il che può aiutare a ripristinare l'equilibrio tra cellule T regolatorie e cellule T effettrici. Questo equilibrio viene misurato come rapporto tra cellule Treg e cellule T effettrici. L'esito primario della sperimentazione è la ripopolazione delle cellule Treg nel paziente, determinata dall'aumento dei loro valori nel sangue e dal recupero di questo rapporto rispetto ai valori precedenti al trapianto.[1]
THYTREG viene preparato come soluzione per infusione e viene somministrato per via endovenosa. Le cellule vengono ottenute dal tessuto del timo del bambino, che di solito viene rimosso durante la chirurgia cardiaca nei bambini piccoli. Il tessuto viene processato per isolare ed espandere le cellule T regolatorie prima che vengano restituite al paziente.[1]
È registrata una sperimentazione clinica per THYTREG. Si tratta di una sperimentazione di Fase 1/2, randomizzata, esplorativa e prospettica. La sperimentazione è autorizzata e prevede di arruolare 11 bambini che hanno ricevuto un trapianto di cuore. L'obiettivo principale è valutare la fattibilità, la sicurezza e l'efficacia dell'infusione di cellule thyTreg autologhe nella prevenzione del rigetto acuto. L'esito primario misura la ripopolazione delle cellule Treg nel sangue e il recupero del rapporto tra cellule Treg e cellule T effettrici rispetto ai valori precedenti al trapianto.[1]
La sperimentazione è interventistica e randomizzata, il che significa che i partecipanti vengono assegnati a gruppi diversi. Lo studio è esplorativo e prospettico, seguendo i partecipanti nel tempo. È registrato nel Sistema Informativo delle Sperimentazioni Cliniche dell'UE con l'identificativo 2024-519845-30-00.[1]
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