Malattie rare
Molecole in studio
Luoghi
Tarperprumig (noto anche con il codice di sviluppo ALXN1820) è una sostanza a base di proteine sviluppata da Alexion Pharmaceuticals, Inc.[1] È classificato come anticorpo bispecifico e appartiene a un gruppo di medicinali chiamati antinfiammatori e inibitori della properdina.[2] La sostanza è ancora sperimentale: i registri dei prodotti non mostrano alcuna autorizzazione all'immissione in commercio, il che significa che non è ancora stata approvata come medicinale per uso di routine.[1] Ha ricevuto la designazione di farmaco orfano, uno status utilizzato per incoraggiare lo sviluppo di medicinali per le malattie rare.[2]
Tarperprumig agisce bloccando una proteina chiamata properdina, che fa parte del sistema di difesa naturale dell'organismo noto come sistema del complemento.[3] Il sistema del complemento normalmente aiuta a proteggere l'organismo dagli invasori dannosi, ma nelle persone con vasculite associata ad ANCA si attiva in modo non utile e contribuisce alla malattia.[3] Inibendo la properdina, tarperprumig mira a ridurre questa attività immunitaria dannosa.[3] Il meccanismo d'azione è registrato come inibizione della properdina.[2]
Tarperprumig non è ancora autorizzato per alcuna condizione. È in studio per una condizione:
Un precedente studio di Fase 1 ha valutato tarperprumig in adulti sani per comprenderne la sicurezza e come l'organismo lo elabora.[4]
Tarperprumig è preparato come soluzione iniettabile e viene somministrato tramite iniezione sottocutanea, cioè viene iniettato sotto la pelle.[1] Nello studio di Fase 2, i partecipanti ricevono tarperprumig o un placebo tramite iniezione sottocutanea.[1] Lo studio comprende tre bracci: tarperprumig ogni settimana, tarperprumig a settimane alterne o placebo.[3]
La ricerca clinica su tarperprumig comprende uno studio di Fase 1 completato in adulti sani e uno studio di Fase 2 in corso in persone con vasculite associata ad ANCA.[4][1] Lo studio di Fase 2 è randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, il che significa che i partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere tarperprumig o un placebo e né loro né i ricercatori sanno quale stanno ricevendo.[3] Lo studio è attualmente autorizzato e prevede di arruolare 75 partecipanti.[1]
Le misure principali nello studio di Fase 2 sono il numero di effetti indesiderati (chiamati eventi avversi emergenti dal trattamento, o TEAE, ed eventi avversi gravi emergenti dal trattamento, o TESAE) e le variazioni nelle valutazioni di sicurezza come segni vitali, esami obiettivi, esami di laboratorio e risultati dell'elettrocardiogramma (ECG).[1] Lo studio valuta anche la farmacocinetica (ciò che l'organismo fa al farmaco) e la farmacodinamica (ciò che il farmaco fa all'organismo).[3] Lo studio prevede un periodo di screening fino a 2 settimane, un periodo di trattamento di 52 settimane e un periodo di follow-up di sicurezza di 18 settimane.[3]
Lo studio di Fase 1 in adulti sani ha valutato sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica, farmacodinamica e immunogenicità (se l'organismo sviluppa una risposta immunitaria al medicinale).[4]
Lo studio di Fase 2 è specificamente progettato per misurare gli effetti indesiderati di tarperprumig e la loro gravità rispetto al placebo.[3] I registri dello studio elencano l'incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento e di eventi avversi gravi emergenti dal trattamento come misure di esito primarie, ma i dati dettagliati sugli effetti indesiderati di questo studio non sono ancora disponibili.[1] I risultati del precedente studio di Fase 1 in adulti sani sono pubblicati, ma la fonte disponibile non fornisce un elenco specifico degli effetti indesiderati osservati.[4]
Per ogni malattia trovi una descrizione e l'elenco degli studi
Prima gli studi aperti
Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.
