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Studio sulla sicurezza e l'efficacia di tarperprumig in pazienti adulti con vasculite associata ad anticorpi anti-citoplasma dei neutrofili

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico riguarda la vasculite associata ad anticorpi anti-citoplasma dei neutrofili, una malattia in cui il sistema immunitario attacca per errore i piccoli vasi sanguigni del corpo causando infiammazione. Durante lo studio verrà utilizzato tarperprumig, un medicinale sperimentale che si somministra tramite iniezione sotto la pelle, oppure un placebo. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di tarperprumig nelle persone con questa malattia, sia quando viene diagnosticata per la prima volta sia quando si ripresenta dopo un periodo di miglioramento.

Lo studio durerà fino a 52 settimane e i partecipanti saranno assegnati in modo casuale a ricevere tarperprumig o placebo. Durante questo periodo verranno effettuate visite regolari per controllare lo stato di salute generale attraverso esami del sangue, delle urine, misurazioni dei segni vitali, elettrocardiogramma ed esami fisici. I medici valuteranno anche l'attività della malattia e gli eventuali danni causati dalla vasculite agli organi del corpo. Particolare attenzione verrà prestata alla funzione dei reni, che possono essere colpiti da questa malattia, misurando la capacità di filtraggio e la presenza di proteine o sangue nelle urine.

Durante lo studio verranno raccolte informazioni su eventuali effetti indesiderati del trattamento e sulla capacità del medicinale di portare la malattia in remissione, cioè in una fase in cui non ci sono più segni di attività della malattia. Verranno inoltre monitorati il tempo necessario per raggiungere la remissione, la durata della remissione stessa e la possibilità che la malattia si ripresenti dopo un periodo di miglioramento. I partecipanti dovranno seguire le indicazioni mediche riguardo all'uso di metodi contraccettivi durante lo studio e per un periodo successivo alla fine del trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento con il farmaco dello studio

    Il trattamento inizierà dopo aver completato tutte le procedure di screening e aver firmato il consenso informato.

    Ti verrà assegnato in modo casuale a ricevere tarperprumig oppure placebo (una sostanza senza principio attivo).

    Il farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea (un'iniezione sotto la pelle).

    Il trattamento sarà condotto in modo doppio cieco, il che significa che né tu né il medico saprete quale farmaco stai ricevendo durante lo studio.

  2. Passaggio 2

    Visite di controllo durante il periodo di trattamento

    Durante lo studio dovrai partecipare a visite regolari presso il centro clinico.

    Durante queste visite verranno effettuati diversi controlli per monitorare la tua salute e la risposta al trattamento.

    Verranno eseguiti esami del sangue e esami delle urine per valutare la funzione dei reni e altri parametri di laboratorio.

    Verranno misurati i segni vitali (pressione sanguigna, frequenza cardiaca, temperatura corporea).

    Verrà eseguito un esame fisico per valutare le tue condizioni generali.

    Verrà effettuato un elettrocardiogramma (ECG) per controllare l'attività elettrica del cuore.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della malattia alla settimana 26

    Alla settimana 26 verrà effettuata una valutazione importante per determinare se la malattia è in remissione (quando i sintomi della malattia sono scomparsi o notevolmente ridotti).

    Questa valutazione includerà la misurazione del BVAS (Birmingham Vasculitis Activity Score), un punteggio che misura l'attività della malattia.

    Verranno valutati i cambiamenti nella funzione renale attraverso il calcolo dell'eGFR (velocità di filtrazione glomerulare stimata), che indica quanto bene i reni stanno filtrando il sangue.

    Verranno misurati i livelli di proteine nelle urine utilizzando il rapporto UPCR (rapporto proteine/creatinina urinaria) e UACR (rapporto albumina/creatinina urinaria).

    Verrà controllata la presenza di ematuria (sangue nelle urine) contando i globuli rossi nelle urine.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio continuo fino alla settimana 52

    Il trattamento e il monitoraggio continueranno fino alla settimana 52 (circa un anno dall'inizio dello studio).

    Durante questo periodo verranno effettuate valutazioni regolari simili a quelle descritte nelle fasi precedenti.

    Alla settimana 52 verrà valutata la remissione sostenuta, cioè se la malattia è rimasta sotto controllo per un periodo prolungato.

    Verrà misurato il VDI (Vasculitis Damage Index), un punteggio che valuta eventuali danni permanenti causati dalla malattia.

    Verranno registrati eventuali eventi avversi (effetti indesiderati o problemi di salute) che potrebbero verificarsi durante il trattamento.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio dopo la fine del trattamento

    Dopo aver completato il periodo di trattamento di 52 settimane, potrebbe essere necessario continuare con visite di follow-up.

    Durante queste visite verranno controllati eventuali ricadute della malattia (quando i sintomi ritornano dopo essere stati in remissione).

    Verrà registrato il tempo alla prima ricaduta se questa dovesse verificarsi dopo aver raggiunto la remissione.

    Continueranno i controlli di sicurezza per monitorare eventuali effetti a lungo termine del trattamento.

  6. Passaggio 6

    Requisiti contraccettivi durante e dopo lo studio

    Se sei un uomo, dovrai utilizzare un preservativo durante i rapporti sessuali per tutto il periodo del trattamento e per un periodo specificato dopo l'ultima dose del farmaco.

    Durante questo periodo non potrai donare sperma.

    Se sei una donna in età fertile, dovrai utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace (con un tasso di fallimento inferiore all'1% all'anno) durante il trattamento e per un periodo specificato dopo l'ultima dose.

    Dovrai effettuare test di gravidanza regolari durante lo studio, come richiesto dal protocollo.

    Durante questo periodo non potrai donare ovuli.

    Se sei incinta o stai allattando, non potrai partecipare allo studio.

Chi può partecipare allo studio?

15 criteri

  • Il paziente deve avere un'età compresa tra 18 e 80 anni al momento della firma del consenso
  • Il paziente deve avere una diagnosi nuova o una ricaduta (cioè un ritorno della malattia) di vasculite associata ad ANCA, che è una malattia in cui i vasi sanguigni si infiammano a causa di anticorpi particolari chiamati ANCA
  • La malattia deve essere di tipo GPA (granulomatosi con poliangioite) o MPA (poliangioite microscopica), secondo criteri specifici di classificazione del 2022
  • Il trattamento con farmaci chiamati rituximab o ciclofosfamide deve essere considerato appropriato per il paziente
  • Il paziente deve avere un test positivo per anticorpi chiamati PR3-ANCA o MPO-ANCA, che sono anticorpi specifici presenti in questa malattia, rilevati durante lo screening o in passato
  • Il paziente deve avere almeno un sintomo importante della malattia, oppure almeno tre sintomi minori, oppure almeno due sintomi che riguardano i reni, secondo una scala di valutazione chiamata BVAS
  • Il tasso di filtrazione glomerulare stimato (un valore che indica quanto bene funzionano i reni) deve essere uguale o superiore a 15 mL/min/1,73 m²
  • Non ci sono restrizioni di peso per partecipare a questo studio
  • I partecipanti di sesso maschile devono accettare di non donare sperma durante lo studio e per un periodo specifico dopo l'ultima dose del farmaco, e devono utilizzare il preservativo durante i rapporti sessuali o astenersi completamente dai rapporti che potrebbero causare una gravidanza
  • Le partecipanti di sesso femminile non devono essere incinte o allattare
  • Le donne che possono avere figli devono utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace (con meno dell'1% di fallimenti all'anno) durante lo studio e per un periodo specifico dopo l'ultima dose del farmaco
  • Le donne che possono avere figli devono avere un test di gravidanza negativo nelle 24 ore prima di ricevere la prima dose del farmaco
  • Le donne che possono avere figli devono accettare di non donare ovuli durante lo studio e per un periodo specifico dopo l'ultima dose del farmaco
  • Il paziente deve essere disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto, cioè accettare volontariamente di partecipare allo studio dopo aver ricevuto tutte le informazioni necessarie
  • Il paziente deve essere in grado di rispettare tutti i requisiti previsti dal protocollo dello studio

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Le informazioni specifiche sui criteri di esclusione (motivi per cui non si può partecipare) non sono disponibili per questo studio clinico.
  • Per sapere se si può partecipare allo studio, sarà necessario consultare il medico responsabile della ricerca.
  • I criteri di esclusione sono condizioni o situazioni che impediscono a una persona di entrare in uno studio per motivi di sicurezza o per garantire che i risultati dello studio siano affidabili.
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Farmaci in studio

  • Tarperprumig

    è un medicinale sperimentale che viene studiato in questo trial per trattare persone adulte con una malattia chiamata vasculite associata ad anticorpi anti-citoplasma dei neutrofili (ANCA). Questa è una malattia rara in cui il sistema immunitario attacca per errore i piccoli vasi sanguigni del corpo. Il medicinale viene testato per vedere se può essere sicuro ed efficace nel controllare questa condizione, sia quando viene diagnosticata per la prima volta sia quando si ripresenta dopo un periodo di miglioramento.

  • Placebo

    è una sostanza senza principio attivo che viene utilizzata in questo studio per confrontare gli effetti del medicinale sperimentale. Alcuni partecipanti riceveranno il placebo invece del medicinale vero, ma né i partecipanti né i medici sapranno chi riceve cosa durante lo studio. Questo aiuta i ricercatori a capire se il medicinale sperimentale funziona davvero meglio di nessun trattamento attivo.

Che cosa si sa già del trattamento

Tarperprumig – Si tratta di un farmaco sperimentale attualmente in fase di studio clinico di fase 2, somministrato per via parenterale (probabilmente tramite iniezione o infusione endovenosa). Questo medicinale viene studiato per il trattamento della vasculite associata agli anticorpi anti-citoplasma dei neutrofili (ANCA), una malattia autoimmune rara che causa l'infiammazione dei vasi sanguigni. Il tarperprumig appartiene alla classe dei farmaci immunomodulatori e agisce a livello molecolare interferendo con specifiche vie del sistema immunitario per ridurre l'infiammazione anomala dei vasi sanguigni. Al momento, questo farmaco è ancora in fase di valutazione per determinarne la sicurezza e l'efficacia, quindi non è ancora approvato per l'uso clinico di routine.

Malattie studiate

Vasculite associata ad anticorpi anti-citoplasma dei neutrofili (ANCA) – Si tratta di un gruppo di malattie rare che causano l'infiammazione dei vasi sanguigni di piccole dimensioni in varie parti del corpo. La malattia si verifica quando il sistema immunitario produce anticorpi che attaccano per errore i propri globuli bianchi chiamati neutrofili. Questo processo porta al danneggiamento delle pareti dei vasi sanguigni e alla riduzione del flusso di sangue agli organi. Possono essere colpiti diversi organi, tra cui i reni, i polmoni, la pelle e il sistema nervoso. La malattia può manifestarsi per la prima volta oppure ripresentarsi dopo un periodo di miglioramento. I sintomi dipendono da quali organi sono coinvolti e possono includere febbre, stanchezza, dolori articolari e problemi nella funzione degli organi colpiti.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2025-521706-17-00Codice del protocolloALXN1820-ANCA-201Partecipanti previsti75 personePromotoreAlexion Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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