In breve
REN001, noto anche come mavodelpar, è una sostanza chimica sperimentale priva di autorizzazione all'immissione in commercio. È in studio come trattamento per l'encefalomiopatia mitocondriale, l'acidosi lattica e gli episodi simili a ictus (MELAS), una rara malattia ereditaria. Uno studio di Fase 1 completato ha valutato come la funzionalità epatica compromessa influisca sulla farmacocinetica del farmaco in 32 partecipanti.
Punti chiave
- REN001 (mavodelpar) è una sostanza chimica sperimentale priva di autorizzazione all'immissione in commercio.
- Ha ottenuto la designazione di farmaco orfano dalla Commissione europea per il trattamento della MELAS.
- È stato completato uno studio di Fase 1 che ha esaminato il farmaco in persone con funzionalità epatica compromessa.
- Lo studio ha arruolato 32 partecipanti suddivisi in quattro gruppi con diversi livelli di funzionalità epatica.
- Lo studio ha misurato la farmacocinetica, ovvero come il farmaco viene assorbito, distribuito ed eliminato dall'organismo.
- REN001 viene somministrato come capsula orale.
Che cos'è REN001?
REN001, noto anche come mavodelpar, è una sostanza di sintesi chimica in studio per il trattamento dell'encefalomiopatia mitocondriale, acidosi lattica ed episodi simili a ictus (MELAS). Il suo nome chimico completo è sodium (4-{(E)-3-(4-fluorophenyl)-3-[4-(3-morpholin-4-yl-prop1ynyl)phenyl]allyloxy}-2-methylphenoxy)acetate. REN001 è una sostanza sperimentale priva di autorizzazione all'immissione in commercio nei registri dei prodotti. Il prodotto è fornito da Reneo Pharma Limited.
Come agisce REN001?
Le fonti supplementari non descrivono il meccanismo d'azione specifico di REN001. La MELAS è causata da anomalie genetiche nei mitocondri, i componenti delle cellule che producono energia, con conseguente riduzione della produzione energetica. REN001 ha ottenuto la designazione di farmaco orfano dalla Commissione europea per il trattamento di questa condizione.
Per quali condizioni è in studio REN001?
- Encefalomiopatia mitocondriale, acidosi lattica ed episodi simili a ictus (MELAS) — una malattia ereditaria causata da anomalie genetiche nei mitocondri che provoca debolezza muscolare, dolore, cefalea, crisi epilettiche ed episodi simili a ictus.
- Funzionalità epatica compromessa — lo studio di Fase 1 completato ha esaminato come REN001 si comporta in persone con compromissione epatica lieve, moderata o grave rispetto a volontari sani.
Come viene somministrato REN001?
REN001 è formulato come capsula orale. Nello studio di Fase 1 è stata somministrata per via orale una singola dose di 25 mg.
Cosa mostrano gli studi clinici?
È stato completato uno studio di Fase 1 su REN001. Lo studio ha arruolato 32 partecipanti suddivisi in quattro gruppi: soggetti sani con funzionalità epatica normale (10 partecipanti), compromissione epatica lieve (8 partecipanti), compromissione epatica moderata (8 partecipanti) e compromissione epatica grave (6 partecipanti). L'obiettivo primario era valutare l'effetto della funzionalità epatica compromessa sulla farmacocinetica di una singola dose orale di 25 mg di REN001. Lo studio ha misurato AUClast (esposizione totale al farmaco fino all'ultimo punto temporale misurabile), AUCinf (esposizione totale al farmaco estrapolata all'infinito) e Cmax (concentrazione massima del farmaco nel sangue).
Quali effetti indesiderati sono noti?
Le fonti supplementari non forniscono informazioni sugli effetti indesiderati di REN001.