In breve
SENS-601 è una terapia genica sperimentale studiata per la perdita uditiva causata da alterazioni del gene GJB2. Un trial clinico è attualmente autorizzato nell'UE, uno studio di Fase 1/2 che prevede di arruolare 18 partecipanti pediatrici. Lo studio valuterà la sicurezza dell'iniezione di SENS-601 direttamente nella coclea tramite il sistema di somministrazione SPHYNX e verificherà anche se migliora l'udito.
Punti chiave
- SENS-601 è una terapia genica sperimentale per la perdita uditiva causata da alterazioni del gene GJB2.
- L'unico studio registrato è di Fase 1/2 con un arruolamento previsto di 18 partecipanti.
- Lo studio è attualmente autorizzato nel Sistema Informativo delle Sperimentazioni Cliniche dell'UE.
- La popolazione dello studio è costituita da pazienti pediatrici con perdita uditiva correlata a varianti patogene bialleliche del gene GJB2.
- SENS-601 viene somministrato tramite iniezione intracochlear utilizzando il sistema di somministrazione SPHYNX.
- La Parte 1 misura sicurezza e tollerabilità; la Parte 2 misura gli esiti uditivi, inclusi i potenziali evocati uditivi del tronco encefalico e l'audiometria tonale.
Che cos'è SENS-601?
SENS-601 è una terapia genica sperimentale. Non è ancora un medicinale autorizzato. La sostanza è in fase di sviluppo per il trattamento della perdita uditiva causata da alterazioni del gene GJB2. Nel Sistema Informativo delle Sperimentazioni Cliniche dell'UE (CTIS), SENS-601 è registrato come prodotto farmaceutico per iniezione intracochlear, ovvero viene iniettato direttamente nella struttura dell'orecchio interno chiamata coclea. Il registro dello studio elenca la sostanza con il nome SENS-601, senza ulteriori nomi commerciali o codici di sviluppo.
Come funziona SENS-601?
Il registro dello studio non descrive in dettaglio il meccanismo d'azione di SENS-601. Lo studio è mirato alla perdita uditiva correlata a varianti patogene bialleliche del gene GJB2. Il gene GJB2 fornisce le istruzioni per produrre una proteina chiamata connessina 26, importante per il normale funzionamento delle cellule dell'orecchio interno. Le varianti patogene in entrambe le copie di questo gene sono una causa nota di perdita uditiva ereditaria. SENS-601 viene somministrato direttamente nella coclea, l'organo a forma di spirale dell'orecchio interno responsabile dell'udito, il che suggerisce l'obiettivo di agire localmente all'interno dell'orecchio interno.
Per quali condizioni viene studiato SENS-601?
- Perdita uditiva correlata a varianti patogene bialleliche del gene GJB2 — lo studio è limitato a questa forma specifica di perdita uditiva ereditaria nella popolazione pediatrica.
Come viene somministrato SENS-601?
SENS-601 viene somministrato tramite iniezione intracochlear, ovvero viene iniettato direttamente nella coclea dell'orecchio interno. L'iniezione viene eseguita utilizzando un dispositivo chiamato sistema di somministrazione SPHYNX. Nella Parte 1 dello studio, i partecipanti ricevono un'iniezione unilaterale, ovvero l'iniezione viene effettuata in un solo orecchio. Nella Parte 2, i partecipanti ricevono un'iniezione bilaterale, ovvero vengono iniettati entrambi gli orecchi.
Cosa mostrano gli studi clinici?
Uno studio clinico su SENS-601 è registrato nel Sistema Informativo delle Sperimentazioni Cliniche dell'UE. Lo studio è di Fase 1/2, il che significa che combina una fase iniziale incentrata sulla sicurezza con una prima valutazione dell'eventuale efficacia del trattamento. Lo studio è attualmente autorizzato, ovvero ha ricevuto l'approvazione regolatoria per procedere. L'arruolamento previsto è di 18 partecipanti e la popolazione dello studio è costituita da pazienti pediatrici con perdita uditiva correlata a varianti patogene bialleliche del gene GJB2.
Lo studio è suddiviso in due parti. La Parte 1 valuta la sicurezza e la tollerabilità di SENS-601 e del sistema di somministrazione SPHYNX dopo iniezione unilaterale di SENS-601 nella coclea. Gli esiti primari della Parte 1 sono l'incidenza e la gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento, degli eventi avversi da dispositivo, degli eventi avversi gravi da dispositivo e dei difetti del dispositivo. La Parte 2 valuta l'efficacia di SENS-601 dopo iniezione intracochlear bilaterale. L'esito primario della Parte 2 è la variazione dei potenziali evocati uditivi del tronco encefalico e dell'audiometria tonale rispetto al basale. I potenziali evocati uditivi del tronco encefalico sono un test che misura la trasmissione dei segnali sonori dall'orecchio al tronco encefalico, mentre l'audiometria tonale è un test uditivo standard che misura i suoni più deboli che una persona riesce a sentire a diverse frequenze.