Malattie rare
Molecole in studio
Luoghi
Rimegepant sulfate è una sostanza sintetizzata chimicamente che appartiene a una classe di medicinali chiamati antagonisti del recettore del peptide correlato al gene della calcitonina (CGRP).[4] Il nome di registro nel Sistema Informativo delle Sperimentazioni Cliniche dell'UE (CTIS) è RIMEGEPANT SULFATE, ed è il principio attivo oggetto di studio nella sperimentazione descritta in questa pagina.[1] Negli Stati Uniti, rimegepant è noto con il nome commerciale Nurtec® ODT, dove ODT sta per compressa orodispersibile, una compressa che si scioglie in bocca.[3] Nel Regno Unito, la stessa sostanza compare con il nome commerciale Vydura® nel prontuario del Northampton General Hospital.[5] I dati sulla sostanza dal record di prodotto CTIS indicano che rimegepant sulfate è autorizzato come medicinale, sebbene il record di autorizzazione specifico non sia dettagliato nell'estratto del registro.[1] È classificato nell'area terapeutica delle malattie del sistema nervoso.[1]
Rimegepant sulfate agisce bloccando il recettore del peptide correlato al gene della calcitonina, una proteina che viene rilasciata durante gli attacchi di emicrania ed è coinvolta nella segnalazione del dolore e nell'infiammazione a livello cerebrale.[4] Impedendo al CGRP di legarsi al suo recettore, si ritiene che rimegepant riduca i processi che scatenano e mantengono il dolore emicranico. Il British National Formulary classifica rimegepant tra gli inibitori del peptide correlato al gene della calcitonina nella sezione del sistema nervoso centrale.[5] Poiché questo meccanismo agisce su un bersaglio molecolare specifico anziché sopprimere in modo ampio l'attività nervosa, rimegepant è descritto come un trattamento preventivo mirato per l'emicrania.
Rimegepant sulfate si somministra per via orale. Nella sperimentazione di Fase 3 registrata per adolescenti con emicrania cronica, la dose in studio è di 75 mg per via orale.[1] La forma farmaceutica descritta nel record CTIS è per uso orale.[1] Negli Stati Uniti, rimegepant è disponibile come compressa orodispersibile che si scioglie in bocca senza acqua.[3] Lo studio di Fase 4 sull'emicrania episodica sta testando due schemi posologici: una compressa da 75 mg assunta ogni giorno e un regime che alterna una compressa da 75 mg e un placebo a giorni alterni.[3] Le informazioni sul prodotto per il medicinale autorizzato riportano una dose orale di 75 mg, come indicato nelle fonti; lo schema esatto dipende dal fatto che venga usato per il trattamento acuto o per la prevenzione.[3]
La sperimentazione CTIS registrata è uno studio interventistico di Fase 3 attualmente autorizzato, il che significa che ha ricevuto l'approvazione normativa per iniziare o proseguire.[1] È uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo con un'estensione in aperto, progettato per studiare rimegepant per la prevenzione dell'emicrania cronica in adolescenti di età compresa tra 12 e meno di 18 anni.[1] La sperimentazione prevede di arruolare 200 partecipanti.[1] L'esito primario è la variazione media rispetto alla fase di osservazione del numero di giorni di emicrania al mese durante l'intera fase di trattamento in doppio cieco di 12 settimane.[1] I partecipanti sono assegnati casualmente a ricevere rimegepant 75 mg per via orale o un placebo corrispondente.[1] Poiché lo studio è in doppio cieco, né i partecipanti né i ricercatori sanno chi sta ricevendo quale trattamento fino al completamento dello studio.[1] L'estensione in aperto significa che dopo la fase in doppio cieco, i partecipanti possono ricevere rimegepant senza mascheramento.[1]
Oltre a questa sperimentazione registrata, i risultati pubblicati di una sperimentazione controllata randomizzata di Fase 3 negli adulti con emicrania forniscono evidenze sull'effetto preventivo di rimegepant. Tale studio, che includeva 695 partecipanti, ha rilevato che le persone che assumevano rimegepant 75 mg a giorni alterni hanno avuto una riduzione statisticamente significativa di 4,5 giorni di emicrania al mese rispetto al basale, rispetto a una riduzione di 3,7 giorni nel gruppo placebo (p=0,0176).[4] Uno studio di Fase 4 separato sta attualmente valutando se rimegepant funzioni altrettanto bene quando assunto ogni giorno rispetto a quando assunto a giorni alterni per la prevenzione dell'emicrania episodica negli adulti.[3] Uno studio osservazionale nel mondo reale sta inoltre raccogliendo dati da sondaggi su adulti negli Stati Uniti trattati con rimegepant, concentrandosi sulla qualità della vita specifica per l'emicrania e sull'esperienza di trattamento.[2]
Le fonti supplementari fornite per questa pagina non contengono un elenco dedicato degli effetti indesiderati di rimegepant sulfate. La sintesi dello studio di Fase 4 afferma che lo studio sta valutando se il farmaco è ben tollerato e sicuro, ma non riporta eventi avversi specifici.[3] I risultati pubblicati della Fase 3 menzionano l'endpoint primario ma non descrivono i dati sugli effetti indesiderati.[4] Poiché nessuna fonte nel materiale fornito elenca effetti indesiderati comuni o gravi, questa sezione non può essere completata con i dati disponibili.
Quale condizione studia la sperimentazione registrata su rimegepant?
La sperimentazione registrata studia l'emicrania cronica in adolescenti di età compresa tra 12 e meno di 18 anni. L'emicrania cronica significa avere cefalee emicraniche in molti giorni ogni mese. La sperimentazione verifica se rimegepant 75 mg per via orale può prevenire questi giorni di emicrania meglio di un placebo.[1]
Chi può partecipare alla sperimentazione registrata?
La sperimentazione arruola adolescenti di età compresa tra 12 e meno di 18 anni con emicrania cronica. È uno studio di Fase 3, il che significa che viene testato in un gruppo più ampio di pazienti dopo che studi precedenti hanno suggerito che il medicinale potrebbe funzionare. La sperimentazione è attualmente autorizzata, quindi il reclutamento può procedere secondo il protocollo approvato.[1]
Qual è la misura principale che la sperimentazione sta valutando?
L'esito primario è la variazione media del numero di giorni di emicrania al mese, misurata dalla fase di osservazione attraverso l'intero periodo di trattamento in doppio cieco di 12 settimane. Un giorno di emicrania è un giorno in cui un partecipante ha una cefalea emicranica.[1]
Rimegepant è già usato come medicinale?
Sì. Rimegepant è approvato negli Stati Uniti per il trattamento acuto dell'emicrania negli adulti e per il trattamento preventivo dell'emicrania episodica negli adulti. Nel Regno Unito, compare nel prontuario del Northampton General Hospital con il nome commerciale Vydura®, con valutazioni tecnologiche NICE che coprono sia la prevenzione sia il trattamento dell'emicrania.[3][5]
Quali evidenze esistono per rimegepant nella prevenzione dell'emicrania?
Una sperimentazione di Fase 3 pubblicata su 695 adulti con emicrania ha rilevato che rimegepant 75 mg assunto a giorni alterni ha ridotto i giorni di emicrania mensili di 4,5 giorni rispetto al basale, rispetto a 3,7 giorni per il placebo. La differenza era statisticamente significativa (p=0,0176).[4]
Per ogni malattia trovi una descrizione e l'elenco degli studi
Prima gli studi aperti
Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.
