Malattie rare
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Il dominio extracellulare mutato ricombinante della subunità alfa1 del recettore umano dell'acetilcolina è una sostanza proteica sperimentale. È classificata come una proteina di origine non chimica ed è in sviluppo come potenziale trattamento per la miastenia gravis. La sostanza non ha un'autorizzazione all'immissione in commercio nei registri dei prodotti e pertanto non è un medicinale approvato.[1]
L'Agenzia Europea per i Medicinali ha concesso la designazione orfana EU/3/19/2187 il 25 luglio 2019 a Toleranzia AB, Svezia, per questa sostanza nel trattamento della miastenia gravis.[2] La designazione orfana è concessa ai medicinali destinati a malattie rare; al momento della designazione la miastenia gravis colpiva circa 1,7 persone su 10.000 nell'Unione Europea, equivalenti a circa 88.000 persone.[2]
La miastenia gravis è una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca e danneggia i recettori dell'acetilcolina sulle cellule muscolari. Perché un muscolo si contragga, una sostanza chiamata acetilcolina viene rilasciata da un nervo e si lega ai recettori dell'acetilcolina sulle cellule muscolari. Nella miastenia gravis, a causa del danno a questi recettori, i muscoli non possono contrarsi normalmente.[2]
Il dominio extracellulare mutato ricombinante della subunità alfa1 del recettore umano dell'acetilcolina è progettato come agente immunotollerizzante. L'obiettivo di questo approccio è indurre tolleranza immunitaria, ovvero rendere il sistema immunitario meno reattivo verso il recettore dell'acetilcolina, piuttosto che sopprimere in modo ampio il sistema immunitario. La sperimentazione registrata descrive la sostanza come TOL2, un agente immunotollerizzante.[1]
La sostanza è formulata come soluzione per infusione e viene somministrata per via endovenosa.[1] Nella sperimentazione registrata, la sostanza viene somministrata per via endovenosa insieme ad altri medicinali, tra cui compresse di prednisolone, immunoglobuline umane normali per somministrazione intravascolare, soluzioni di glucosio e albumina.[1]
Una sperimentazione è registrata nel Sistema Informativo delle Sperimentazioni Cliniche dell'UE con il numero 2024-515627-10-00. È una sperimentazione multicentrica di fase 1/2a, first-in-human, in doppio cieco, randomizzata, controllata con placebo, progettata per valutare sicurezza, tollerabilità e risposta immunitaria di dosi singole e multiple ascendenti di TOL2 in pazienti con miastenia gravis generalizzata.[1]
La sperimentazione prevede di arruolare 55 partecipanti e il suo stato è autorizzato.[1] Gli esiti primari si concentrano sulla sicurezza: l'incidenza e la gravità degli eventi avversi utilizzando i Common Terminology Criteria for Adverse Events versione 5.0, con particolare attenzione all'esacerbazione della miastenia gravis o alla crisi miastenica, alle reazioni avverse correlate a immunocomplessi e alla sindrome da rilascio di citochine, considerati eventi avversi di particolare interesse. Altri esiti primari includono reazioni di tollerabilità locale nel sito di infusione, segni di tossicità vascolare, variazioni dei segni vitali, reperti elettrocardiografici, parametri di laboratorio di sicurezza, reperti dell'esame obiettivo e uso di farmaci concomitanti, inclusi i farmaci di salvataggio.[1]
La sperimentazione è specificamente rivolta a pazienti con miastenia gravis sieropositivi per gli anticorpi anti-AChR.[1] Poiché la sperimentazione è first-in-human, non sono ancora disponibili risultati di efficacia; lo scopo principale è stabilire sicurezza e tollerabilità nelle persone.[1]
Poiché la sostanza è ancora nelle prime fasi di sviluppo clinico, non è stato stabilito un profilo di effetti collaterali da sperimentazioni completate. La sperimentazione registrata è progettata per rilevare eventi avversi di particolare interesse, tra cui esacerbazione della miastenia gravis o crisi miastenica, reazioni avverse correlate a immunocomplessi e sindrome da rilascio di citochine.[1] L'articolo di ricerca pubblicato descrive la sostanza come un promettente nuovo candidato farmaco per il trattamento della miastenia gravis, ma non riporta un profilo di effetti collaterali da sperimentazioni sull'uomo.[3]
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