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Pelacarsen

Pelacarsen, noto anche come TQJ230, è un farmaco innovativo in fase di studio in studi clinici per il suo potenziale nel trattamento delle malattie cardiovascolari, in particolare nei pazienti con livelli elevati di lipoproteina(a) [Lp(a)]. Questo articolo esplora la ricerca in corso sulla sicurezza, l’efficacia e i potenziali benefici di Pelacarsen per i pazienti con varie condizioni cardiovascolari.

Indice dei Contenuti

Cos’è il Pelacarsen?

Il Pelacarsen, noto anche come TQJ230, AKCEA-APO(a)-LRx o ISIS 681257, è un nuovo farmaco in fase di sviluppo per il trattamento delle malattie cardiovascolari[1]. Appartiene a una classe di farmaci chiamati oligonucleotidi antisenso (ASO), progettati per colpire specifico materiale genetico nel corpo[2].

Come Funziona il Pelacarsen

Il Pelacarsen agisce riducendo la produzione di una sostanza nel corpo chiamata lipoproteina(a), o Lp(a) in breve. La Lp(a) è un tipo di particella lipoproteica nel sangue che può contribuire allo sviluppo di malattie cardiache. Il farmaco prende di mira il materiale genetico (mRNA) responsabile della produzione di Lp(a) nel fegato, abbassandone efficacemente i livelli nel sangue[2].

Condizioni Trattate dal Pelacarsen

Il Pelacarsen è in fase di studio per il trattamento di diverse condizioni cardiovascolari, tra cui:

  • Iperlipoproteinemia(a): Una condizione caratterizzata da alti livelli di Lp(a) nel sangue, che aumenta il rischio di malattie cardiache[3]
  • Malattie Cardiovascolari: Incluse condizioni come infarti, ictus e malattie arteriose periferiche[3]
  • Stenosi Aortica Calcifica: Una condizione in cui la valvola aortica del cuore si restringe a causa dell’accumulo di calcio, rendendo più difficile per il cuore pompare il sangue[4]

Studi Clinici Attuali

Il Pelacarsen è attualmente oggetto di diversi studi clinici per valutarne l’efficacia e la sicurezza. Alcuni di questi studi includono:

  • Uno studio per valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine del Pelacarsen in pazienti con malattie cardiovascolari che hanno completato studi precedenti[3]
  • Una sperimentazione che indaga come il Pelacarsen influisce sulla progressione della stenosi aortica calcifica[4]
  • Uno studio che esamina gli effetti del Pelacarsen su pazienti che hanno avuto un infarto e hanno alti livelli di Lp(a)[2]
  • Una sperimentazione che valuta se il Pelacarsen può ridurre la necessità di aferesi lipoproteica (una procedura di pulizia del sangue) in pazienti con alti livelli di Lp(a)[5]

Come Viene Somministrato il Pelacarsen

Il Pelacarsen viene tipicamente somministrato come iniezione sottocutanea (un’iniezione sotto la pelle). Nella maggior parte degli studi clinici, viene somministrato a una dose di 80 mg una volta al mese[3][5]. Tuttavia, il dosaggio esatto può variare a seconda dello studio specifico o delle esigenze del paziente.

Potenziali Benefici del Pelacarsen

I potenziali benefici del Pelacarsen includono:

  • Significativa riduzione dei livelli di Lp(a), che potrebbe abbassare il rischio di eventi cardiovascolari[2]
  • Possibile rallentamento della progressione della stenosi aortica calcifica[4]
  • Potenziale riduzione della necessità di procedure di aferesi lipoproteica per pazienti con alti livelli di Lp(a)[5]
  • Miglioramento della salute cardiovascolare e potenziale riduzione del rischio di infarti e ictus[2]

Sicurezza ed Effetti Collaterali

Poiché il Pelacarsen è ancora in fase di sperimentazione clinica, il suo profilo di sicurezza completo non è ancora stato stabilito. Gli studi in corso stanno monitorando attentamente eventuali eventi avversi o effetti collaterali. Le misure comuni che vengono monitorate includono:

  • Cambiamenti nei risultati degli esami di laboratorio[1]
  • Insorgenza di eventi avversi e eventi avversi gravi[1]
  • Effetti sulla funzione epatica, specialmente in pazienti con lieve compromissione epatica[6]

È importante notare che, come per qualsiasi farmaco, le risposte individuali possono variare e i pazienti dovrebbero sempre consultare il proprio medico riguardo ai potenziali rischi e benefici.

Aspetto Dettagli
Nome del Farmaco Pelacarsen (TQJ230)
Tipo di Farmaco Oligonucleotide antisenso (ASO)
Bersaglio mRNA dell’Apolipoproteina(a)
Obiettivo Principale Ridurre i livelli di lipoproteina(a) [Lp(a)]
Somministrazione Iniezione sottocutanea, tipicamente 80 mg mensili
Condizioni Studiate Iperlipoproteinemia(a), malattia cardiovascolare, stenosi aortica calcifica
Risultati Chiave Misurati Livelli di Lp(a), proprietà della parete arteriosa, calcificazione della valvola aortica, necessità di aferesi lipoproteica
Fasi di Sperimentazione Fase I fino a Fase III
Popolazioni di Pazienti Pazienti con Lp(a) elevata, malattia cardiovascolare accertata, post-infarto miocardico
Benefici Potenziali Riduzione del rischio cardiovascolare, miglioramento della salute arteriosa, rallentamento della progressione della stenosi della valvola aortica

FAQ

  • Che cos’è Pelacarsen e come funziona? Pelacarsen è un farmaco oligonucleotide antisenso (ASO) che ha come bersaglio l’RNA messaggero (mRNA) dell’apolipoproteina(a). Riducendo la produzione di apolipoproteina(a) nel fegato, mira ad abbassare i livelli di lipoproteina(a) [Lp(a)] nel sangue, che è un fattore di rischio indipendente per le malattie cardiovascolari.
  • Per quali condizioni è in fase di studio Pelacarsen? Pelacarsen è in fase di studio per varie condizioni cardiovascolari, tra cui iperlipoproteinemia(a), sindrome coronarica acuta e stenosi aortica calcifica. È particolarmente mirato a pazienti con alti livelli di Lp(a) e malattie cardiovascolari accertate.
  • Come viene somministrato Pelacarsen? Negli studi clinici, Pelacarsen viene tipicamente somministrato come iniezione sottocutanea (sotto la pelle). Il dosaggio più comune in studio è di 80 mg, somministrato mensilmente o ogni quattro settimane.
  • Quali sono i potenziali benefici di Pelacarsen? I potenziali benefici in fase di studio includono la riduzione dei livelli di Lp(a), il rallentamento della progressione della stenosi aortica calcifica, il miglioramento delle proprietà della parete arteriosa e la potenziale riduzione della necessità di aferesi delle lipoproteine in determinati pazienti.
  • Ci sono effetti collaterali noti di Pelacarsen? Come per tutti i farmaci in fase di sperimentazione clinica, i ricercatori stanno monitorando attentamente i potenziali effetti collaterali. Gli studi sono progettati per valutare la sicurezza e la tollerabilità di Pelacarsen. Gli effetti collaterali specifici, se presenti, saranno determinati man mano che gli studi progrediscono e i risultati vengono analizzati.

Sperimentazioni cliniche in corso su Pelacarsen

  • Studio sull’efficacia di pelacarsen per rallentare la progressione della stenosi aortica calcifica in pazienti adulti

    In arruolamento

    2 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Danimarca Italia Paesi Bassi Portogallo Repubblica Ceca Austria +4

  • Studio sulla sicurezza e tollerabilità a lungo termine di pelacarsen in pazienti con malattia cardiovascolare aterosclerotica che hanno completato lo studio Lp(a)HORIZON

    Arruolamento non iniziato

    3 1 1
    Farmaci in studio:
    Belgio Slovenia Spagna Ungheria Francia Polonia +14

  • Studio sull’efficacia di pelacarsen e inclisiran in pazienti con malattia cardiovascolare aterosclerotica e livelli elevati di Lp(a) e LDL-C

    Arruolamento non iniziato

    3 1 1
    Farmaci in studio:
    Germania Paesi Bassi Spagna Italia Francia

  • Studio sull’impatto di pelacarsen (TQJ230) su eventi cardiovascolari in pazienti con malattie cardiovascolari

    Arruolamento concluso

    3 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Ungheria Repubblica Ceca Svezia Italia Paesi Bassi Germania +14

  • Studio sulla sicurezza a lungo termine di pelacarsen in pazienti con malattie cardiovascolari che hanno completato lo studio Frontiers Apheresis

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Germania

  • Studio sull’effetto di pelacarsen sulla riduzione delle sedute di aferesi in pazienti con iperlipoproteinemia(a) e malattia cardiovascolare in Germania

    Arruolamento concluso

    3 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Germania

Glossario

  • Lipoprotein(a) [Lp(a)]: Un tipo di lipoproteina (proteina che trasporta i grassi) nel sangue che è considerata un fattore di rischio indipendente per le malattie cardiovascolari. Livelli elevati di Lp(a) sono associati a un aumentato rischio di malattie cardiache e ictus.
  • Antisense oligonucleotide (ASO): Un tipo di farmaco che prende di mira specifiche molecole di RNA messaggero (mRNA) per ridurre la produzione di determinate proteine. Nel caso di Pelacarsen, prende di mira l'mRNA dell'apolipoproteina(a) per ridurre i livelli di Lp(a).
  • Hyperlipoproteinemia(a): Una condizione caratterizzata da livelli anormalmente elevati di lipoproteina(a) nel sangue, che aumenta il rischio di malattie cardiovascolari.
  • Calcific aortic valve stenosis: Una condizione cardiaca in cui la valvola aortica si restringe a causa dell'accumulo di calcio, rendendo più difficile per il cuore pompare sangue al corpo.
  • Lipoprotein apheresis: Una procedura medica che rimuove specifiche lipoproteine, inclusa la Lp(a), dal sangue. Viene utilizzata in alcuni pazienti con livelli molto elevati di queste lipoproteine che non rispondono ad altri trattamenti.
  • Endothelium-dependent dilatation: La capacità dei vasi sanguigni di dilatarsi in risposta a determinati stimoli, che è un indicatore della salute e della funzione dei vasi sanguigni.
  • Beta stiffness: Una misura della rigidità arteriosa, che può essere un indicatore della salute cardiovascolare e del rischio.
  • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
  • Pharmacodynamics (PD): Lo studio di come un farmaco influisce sul corpo, inclusi il suo meccanismo d'azione e la relazione tra concentrazione del farmaco ed effetto.