In breve
PEI 15-216 è una terapia cellulare sperimentale studiata in pazienti con glioma pontino intrinseco diffuso (DIPG) di nuova diagnosi, un tumore cerebrale raro e aggressivo che colpisce principalmente i bambini. È una sospensione cellulare iniettabile somministrata nella cute (per via intradermica). La sostanza è oggetto di uno studio clinico di fase 1 autorizzato con 15 partecipanti previsti, che ne valuta la sicurezza in combinazione con un'altra terapia cellulare.
Punti chiave
- PEI 15-216 è una terapia cellulare sperimentale, non un medicinale autorizzato.
- È studiata nel glioma pontino intrinseco diffuso (DIPG) di nuova diagnosi, un tumore cerebrale raro.
- L'unico studio clinico è di fase 1 con un arruolamento previsto di 15 partecipanti.
- Lo studio è autorizzato e valuta la sicurezza di un approccio immunoterapico combinato.
- PEI 15-216 è somministrato come sospensione cellulare per iniezione intradermica.
- La misura principale è il numero di eventi avversi gravi di grado 3–4 durante lo studio.
Che cos'è PEI 15-216?
PEI 15-216 è una terapia cellulare sperimentale. Nel registro è classificata come sostanza strutturalmente diversa di origine cellulare, il che significa che è un prodotto ottenuto da cellule viventi anziché un medicinale sintetizzato chimicamente. Nei registri del prodotto, la sostanza è elencata con il nome commerciale DIPG-lysate. Non ha un'autorizzazione all'immissione in commercio nei registri del prodotto, quindi non è ancora un medicinale approvato.
L'area terapeutica di questa sostanza è rappresentata dalle neoplasie, ovvero crescite anomale di tessuto che possono formare tumori. Il prodotto è fornito dalla Fundació de Recerca Clínic Barcelona–Institut d'Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer.
Come agisce PEI 15-216?
PEI 15-216 è un lisato derivato da un pool di otto linee cellulari tumorali DIPG positive per K27M. Un lisato è una preparazione ottenuta rompendo le cellule in modo da liberarne il contenuto. Nello studio clinico, questo lisato viene utilizzato per pulsare le cellule dendritiche, che sono cellule immunitarie che aiutano l'organismo a riconoscere materiale estraneo o anomalo. Le cellule dendritiche pulsate vengono poi restituite al paziente come immunizzazione, con l'obiettivo di aiutare il sistema immunitario a riconoscere e rispondere al tumore.
Per quali condizioni è studiato PEI 15-216?
- Glioma pontino intrinseco diffuso (DIPG) di nuova diagnosi — un tumore cerebrale raro e aggressivo che origina nel tronco encefalico, più spesso nei bambini. Lo studio sta valutando la sostanza in pazienti che hanno appena ricevuto questa diagnosi.
Come viene somministrato PEI 15-216?
PEI 15-216 è una sospensione cellulare iniettabile, somministrata per iniezione intradermica, cioè iniettata nella cute. Nello studio non viene somministrato da solo, ma come parte di una combinazione: le cellule dendritiche pulsate con il DIPG-lysate vengono somministrate per via intradermica, mentre un prodotto separato di cellule CAR-T chiamato ARI0008 viene somministrato negli spazi pieni di liquido del cervello (per via intratecale).
Cosa mostrano gli studi clinici?
Nel registro è presente uno studio clinico su PEI 15-216. È uno studio di fase 1, la fase più precoce di sperimentazione nell'uomo, incentrata principalmente sulla sicurezza. Lo studio è autorizzato, il che significa che ha ricevuto l'approvazione regolatoria per procedere.
Lo studio prevede di arruolare 15 partecipanti con DIPG di nuova diagnosi. L'esito principale misurato è il numero di eventi avversi gravi di grado 3–4, classificati secondo i Common Toxicity Criteria, dalla prima somministrazione di cellule dendritiche fino alla fine dello studio per ciascun paziente.
Lo studio è first-in-human, cioè è la prima volta che questa combinazione di trattamenti viene somministrata a persone. Valuta la sicurezza dell'immunizzazione con cellule dendritiche DIPG-DC pulsate con DIPG-lysate, insieme a cellule CAR-T anti-IL13Ra2 (ARI0008) derivate da cellule T precedentemente stimolate dalle cellule dendritiche.
Quali effetti indesiderati sono noti?
I dati del registro per questo studio non elencano un profilo di effetti indesiderati separato per PEI 15-216. Poiché si tratta di uno studio di fase 1 first-in-human, l'obiettivo principale è scoprire quali effetti indesiderati si verificano. La misura di esito primaria è il numero di eventi avversi gravi di grado 3–4, cioè effetti indesiderati gravi o potenzialmente letali, registrati dall'inizio del trattamento fino alla fine dello studio.