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Other sex hormones and modulators of the genital system è una categoria terapeutica che raggruppa medicinali che influenzano l'azione degli ormoni sessuali come estrogeni, progesterone e testosterone. La categoria compare nei capitoli del formulario NHS nella sezione 6.4, dove è suddivisa in ormoni sessuali femminili e loro modulatori, ormoni sessuali maschili e antagonisti, e steroidi anabolizzanti.[3] I medicinali di questo gruppo includono prodotti per la terapia ormonale sostitutiva (TOS) come Evorel Conti e Premique, progestinici come il medrossiprogesterone acetato e il noretisterone, e modulatori selettivi del recettore degli estrogeni come il raloxifene.[5][2]
Imetelstat è una sostanza sperimentale distinta che compare nei dati delle sperimentazioni cliniche. Non è di per sé un ormone sessuale né un modulatore del sistema genitale, ma è elencata qui perché il registro dello studio è associato a quest'area terapeutica. Imetelstat è in studio per la mielofibrosi, una malattia del midollo osseo.[1]
Le fonti del formulario descrivono come agiscono i singoli medicinali di questa categoria. Gli estrogeni usati nella TOS sostituiscono l'estrogeno che l'organismo non produce più dopo la menopausa, contribuendo ad alleviare sintomi come vampate di calore e secchezza vaginale.[5] I progestinici come il medrossiprogesterone acetato e il noretisterone agiscono sul rivestimento dell'utero; il noretisterone è usato per posticipare le mestruazioni e per il sanguinamento mestruale abbondante.[2] Il raloxifene è un modulatore selettivo del recettore degli estrogeni, cioè attiva i recettori degli estrogeni in alcuni tessuti e li blocca in altri; è usato per prevenire le fratture da fragilità osteoporotica nelle donne in postmenopausa.[5]
Il dienogest è un progestinico usato specificamente per l'endometriosi. Agisce riducendo la crescita di tessuto simile al rivestimento dell'utero che cresce fuori dall'utero in questa condizione.[4] I prodotti a base di testosterone usati negli uomini con ipogonadismo sostituiscono il testosterone quando l'organismo non ne produce a sufficienza.[3] Il fezolinetant, elencato nel formulario di Norfolk e Waveney, funziona in modo diverso: blocca i recettori della neurochinina 3 ed è usato per i sintomi vasomotori da moderati a gravi associati alla menopausa.[4]
Il meccanismo d'azione di imetelstat non è descritto nel registro dello studio fornito. La sintesi dello studio indica soltanto che è in corso un confronto con la migliore terapia disponibile per la sopravvivenza globale nella mielofibrosi.[1]
I medicinali di questa categoria vengono somministrati in molte forme diverse. I prodotti per TOS contenenti estrogeni sono disponibili come cerotti, compresse, gel e spray transdermici.[5][2] I progestinici sono somministrati come compresse, ovuli e iniezioni; il medrossiprogesterone acetato è disponibile come prodotto iniettabile con il nome commerciale Depo-Provera.[5] Il raloxifene è somministrato come compressa da 60 mg.[2] Il testosterone è disponibile come gel, crema e prodotto iniettabile.[4][3]
Imetelstat viene somministrato per via endovenosa. Il registro dello studio indica una dose di 9,4 mg per chilogrammo di peso corporeo.[1]
I dati delle sperimentazioni cliniche contengono uno studio su imetelstat, una sperimentazione randomizzata di Fase 3 nella mielofibrosi.[1] Lo studio è autorizzato ma non ancora in fase di reclutamento. Prevede di arruolare 354 partecipanti con mielofibrosi a rischio intermedio-2 o alto la cui malattia è recidivata o refrattaria al trattamento con inibitori JAK.[1]
L'esito primario è la sopravvivenza globale, definita come il tempo dalla randomizzazione al decesso per qualsiasi causa.[1] I partecipanti vengono randomizzati a ricevere imetelstat oppure la migliore terapia disponibile. Lo studio ha un disegno interventistico.[1]
Non sono ancora disponibili risultati perché lo studio non ha iniziato il reclutamento. Il registro dello studio fornisce il disegno e l'arruolamento previsto, ma nessun dato di efficacia o sicurezza.[1]
Le fonti del formulario riportano effetti collaterali per alcuni medicinali di questa categoria. Il formulario di Norfolk e Waveney segnala che il fezolinetant comporta un rischio di danno epatico. L'MHRA raccomanda esami della funzionalità epatica prima del trattamento, mensilmente durante i primi tre mesi e periodicamente in seguito. I pazienti devono rivolgersi immediatamente a un medico se sviluppano segni di danno epatico tra cui affaticamento, prurito, ittero, urine scure, feci chiare, nausea, vomito, diminuzione dell'appetito o dolore addominale.[4]
La finasteride, un antagonista degli ormoni sessuali maschili, comporta un promemoria dell'MHRA sul rischio di effetti collaterali psichiatrici e sessuali, che possono persistere dopo l'interruzione del trattamento.[3] Il gel topico a base di testosterone comporta un rischio di danno ai bambini in caso di esposizione accidentale.[3] Nel registro dello studio non sono fornite informazioni sugli effetti collaterali di imetelstat.[1]
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