Centro Hospitalar E Universitario De Coimbra E.P.E.
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Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici
Lo studio clinico si concentra sulla mielofibrosi, una malattia del midollo osseo che può causare cicatrici nel midollo, portando a sintomi come anemia, stanchezza e ingrossamento della milza. La ricerca mira a confrontare l'efficacia di un nuovo farmaco chiamato imetelstat con le migliori terapie disponibili attualmente per i pazienti con mielofibrosi di rischio intermedio-2 o alto che non rispondono più al trattamento con inibitori di JAK. Gli inibitori di JAK sono farmaci che aiutano a ridurre i sintomi della mielofibrosi, ma non sempre funzionano per tutti i pazienti.
Imetelstat è un farmaco somministrato tramite infusione endovenosa, il che significa che viene iniettato direttamente nel flusso sanguigno. Lo studio prevede di valutare quanto tempo i pazienti vivono dopo aver ricevuto imetelstat rispetto a quelli che ricevono le terapie standard. I partecipanti saranno divisi in due gruppi: uno riceverà imetelstat e l'altro riceverà la terapia standard. Lo scopo principale è vedere se imetelstat può migliorare la sopravvivenza complessiva dei pazienti.
Durante lo studio, i pazienti saranno monitorati per valutare la risposta ai trattamenti, inclusa la riduzione dei sintomi e delle dimensioni della milza. Lo studio si svolgerà per un periodo di tempo definito, con controlli regolari per monitorare la salute dei partecipanti e l'efficacia del trattamento. I risultati aiuteranno a determinare se imetelstat può essere una nuova opzione di trattamento per la mielofibrosi.
Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.
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Imetelstat è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della mielofibrosi, una malattia del midollo osseo. Questo farmaco agisce bloccando un enzima chiamato telomerasi, che è coinvolto nella crescita delle cellule tumorali. L'obiettivo è rallentare o fermare la progressione della malattia nei pazienti che non rispondono più ai trattamenti standard con inibitori di Janus Kinase (JAK).
La Best Available Therapy (BAT) si riferisce al miglior trattamento disponibile scelto dal medico per il paziente, basato sulle opzioni terapeutiche attualmente approvate e disponibili. Questo può includere una varietà di farmaci o combinazioni di trattamenti che sono considerati efficaci per la gestione della mielofibrosi, a seconda delle condizioni specifiche del paziente.
fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri
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