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Studio su Imetelstat per pazienti con mielofibrosi a rischio intermedio-2 o alto non rispondenti a inibitori JAK

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla mielofibrosi, una malattia del midollo osseo che può causare cicatrici nel midollo, portando a sintomi come anemia, stanchezza e ingrossamento della milza. La ricerca mira a confrontare l'efficacia di un nuovo farmaco chiamato imetelstat con le migliori terapie disponibili attualmente per i pazienti con mielofibrosi di rischio intermedio-2 o alto che non rispondono più al trattamento con inibitori di JAK. Gli inibitori di JAK sono farmaci che aiutano a ridurre i sintomi della mielofibrosi, ma non sempre funzionano per tutti i pazienti.

Imetelstat è un farmaco somministrato tramite infusione endovenosa, il che significa che viene iniettato direttamente nel flusso sanguigno. Lo studio prevede di valutare quanto tempo i pazienti vivono dopo aver ricevuto imetelstat rispetto a quelli che ricevono le terapie standard. I partecipanti saranno divisi in due gruppi: uno riceverà imetelstat e l'altro riceverà la terapia standard. Lo scopo principale è vedere se imetelstat può migliorare la sopravvivenza complessiva dei pazienti.

Durante lo studio, i pazienti saranno monitorati per valutare la risposta ai trattamenti, inclusa la riduzione dei sintomi e delle dimensioni della milza. Lo studio si svolgerà per un periodo di tempo definito, con controlli regolari per monitorare la salute dei partecipanti e l'efficacia del trattamento. I risultati aiuteranno a determinare se imetelstat può essere una nuova opzione di trattamento per la mielofibrosi.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento: imetelstat o la migliore terapia disponibile (BAT).

    L'obiettivo principale è confrontare la sopravvivenza complessiva tra i due gruppi.

  2. Passaggio 2

    Trattamento con imetelstat

    Se assegnato al gruppo imetelstat, il paziente riceve il farmaco sotto forma di soluzione per infusione.

    La somministrazione avviene per via endovenosa, seguendo il dosaggio e la frequenza stabiliti dal protocollo dello studio.

  3. Passaggio 3

    Trattamento con la migliore terapia disponibile (BAT)

    Se assegnato al gruppo BAT, il paziente riceve uno dei trattamenti disponibili, che possono includere farmaci come anagrelide, cladribine, hydroxycarbamide, o mercaptopurine.

    La scelta del farmaco e il suo dosaggio dipendono dalle condizioni specifiche del paziente e dalle linee guida del protocollo.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio dei sintomi

    Durante lo studio, i sintomi del paziente vengono monitorati regolarmente utilizzando il modulo di richiamo dei sintomi della mielofibrosi (MFSAF v4.0).

    L'obiettivo è valutare la risposta dei sintomi a 24 settimane, cercando una riduzione del 50% rispetto al valore iniziale.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della risposta della milza

    La dimensione della milza viene misurata tramite scansioni di imaging per valutare la risposta del trattamento.

    Una riduzione del volume della milza del 35% a 24 settimane è considerata una risposta positiva.

  6. Passaggio 6

    Fine dello studio

    Lo studio si conclude con la valutazione della sopravvivenza complessiva e di altri risultati secondari come la sopravvivenza libera da progressione.

    La data stimata di fine dello studio è aprile 2026.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Avere una diagnosi di mielofibrosi primaria (PMF) o di altre forme specifiche di mielofibrosi confermate da un rapporto di patologia locale.
  • Avere un rischio intermedio-2 o alto secondo un sistema di punteggio prognostico specifico per la mielofibrosi.
  • Aver avuto una ricaduta o non rispondere al trattamento con inibitori JAK, che sono farmaci specifici per la mielofibrosi, e non essere idonei per un trapianto di cellule staminali.
  • Avere una splenomegalia misurabile, che significa che la milza è ingrossata e può essere sentita al di sotto del margine costale sinistro o misurata tramite risonanza magnetica o tomografia computerizzata.
  • Avere sintomi attivi di mielofibrosi, come affaticamento, sudorazione notturna, prurito, disagio addominale, dolore sotto le costole sul lato sinistro, sazietà precoce e dolore osseo, con un punteggio specifico su una scala di sintomi.
  • Avere valori di test di laboratorio ematologici entro certi limiti, come un conteggio assoluto dei neutrofili e delle piastrine sufficientemente alto senza bisogno di supporto esterno.
  • Essere di età compresa tra 18 e 75 anni.
  • Essere di sesso maschile o femminile.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Mielofibrosi. La mielofibrosi è una malattia del midollo osseo che può causare cicatrici nel midollo stesso.
  • Non possono partecipare persone che non hanno un rischio intermedio-2 o alto di mielofibrosi.
  • Non possono partecipare persone la cui malattia non è ricaduta o non è resistente al trattamento con inibitori di JAK. Gli inibitori di JAK sono farmaci usati per trattare alcune malattie del sangue.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nei gruppi clinici specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a popolazioni vulnerabili, come bambini o persone con disabilità mentali.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Imetelstat (GRN163L)

    Imetelstat è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della mielofibrosi, una malattia del midollo osseo. Questo farmaco agisce bloccando un enzima chiamato telomerasi, che è coinvolto nella crescita delle cellule tumorali. L'obiettivo è rallentare o fermare la progressione della malattia nei pazienti che non rispondono più ai trattamenti standard con inibitori di Janus Kinase (JAK).

  • Best Available Therapy (BAT)

    La Best Available Therapy (BAT) si riferisce al miglior trattamento disponibile scelto dal medico per il paziente, basato sulle opzioni terapeutiche attualmente approvate e disponibili. Questo può includere una varietà di farmaci o combinazioni di trattamenti che sono considerati efficaci per la gestione della mielofibrosi, a seconda delle condizioni specifiche del paziente.

Che cosa si sa già del trattamento

Imetelstat – Imetelstat è un farmaco somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di studio clinico di fase 3 per il trattamento della mielofibrosi, una malattia del midollo osseo. È indicato per pazienti con mielofibrosi a rischio intermedio-2 o alto, che non rispondono più ai trattamenti con inibitori della Janus chinasi (JAK). Il meccanismo d'azione di Imetelstat coinvolge l'inibizione della telomerasi, un enzima che contribuisce alla proliferazione delle cellule tumorali. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori della telomerasi.

Malattie studiate

Mielofibrosi – La mielofibrosi è una malattia del midollo osseo in cui il tessuto normale viene sostituito da tessuto fibroso, portando a una produzione anomala di cellule del sangue. Questo processo può causare anemia, debolezza, affaticamento e un ingrossamento della milza. La malattia può progredire lentamente e i sintomi possono variare da lievi a gravi. Con il tempo, la mielofibrosi può portare a complicazioni come infezioni frequenti o sanguinamenti. In alcuni casi, la malattia può evolvere in una forma più grave di leucemia.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 26 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-509120-17-00Codice del protocolloGRN163LMYF3001Partecipanti previsti354 personePromotoreGeron Corp.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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