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Gli altri agenti antineoplastici sono una categoria di medicinali che comprende farmaci antitumorali che non rientrano perfettamente in altre classi più specifiche. I medicinali antineoplastici, chiamati anche farmaci antitumorali, influenzano il modo in cui le cellule crescono e si dividono, cioè sono antiproliferativi. Agiscono attraverso diversi meccanismi per prevenire lo sviluppo e la diffusione delle cellule neoplastiche, che sono cellule anomale in grado di formare tumori.[3]
Una sostanza che rientra in questa categoria è imetelstat, il principio attivo studiato nello studio clinico descritto in questa pagina. Imetelstat è in fase di studio per il trattamento della mielofibrosi, un raro tipo di tumore del midollo osseo in cui il tessuto cicatriziale si accumula all'interno del midollo osseo e altera la normale produzione delle cellule del sangue.
Altri medicinali elencati in questa ampia categoria includono isotretinoina, lenalidomide e abiraterone, usati per condizioni che vanno dall'acne e dall'anemia al mieloma multiplo e al cancro alla prostata.[3] La categoria comprende quindi un'ampia gamma di sostanze con strutture chimiche e usi clinici diversi.
Poiché si tratta di una categoria ampia piuttosto che di un'unica famiglia chimica, l'esatto meccanismo d'azione dipende dalla singola sostanza. In generale, gli agenti antineoplastici impediscono la crescita e la diffusione delle cellule tumorali interferendo con la divisione cellulare. Colpiscono anche le cellule normali che si dividono rapidamente, motivo per cui possono sopprimere il midollo osseo, rallentare la crescita, compromettere la guarigione, causare sterilità e portare alla perdita di capelli.[3]
I dati degli studi clinici per questo gruppo di sostanze riguardano imetelstat, che viene somministrato per via endovenosa alla dose di 9,4 mg per chilogrammo di peso corporeo.[1] Il registro dello studio non descrive in dettaglio il bersaglio molecolare di imetelstat, ma il farmaco viene confrontato con la migliore terapia disponibile per le persone con mielofibrosi la cui malattia è recidivata dopo o è refrattaria al trattamento con inibitori JAK.
Le condizioni studiate o trattate con i medicinali di questa categoria variano ampiamente a seconda della sostanza specifica. I dati degli studi clinici qui forniti si concentrano su una condizione:
Più in generale, i medicinali classificati come antineoplastici vari sono usati o studiati in molte altre condizioni, tra cui leucemia mieloide acuta, leucemia linfoblastica acuta, cancro al seno, cancro del colon-retto, mieloma multiplo, melanoma, cancro del polmone non a piccole cellule, cancro ovarico e cancro alla prostata, tra gli altri.[3]
La modalità di somministrazione di un medicinale di questa categoria dipende dalla sostanza specifica e dalla sua formulazione. Nello studio clinico descritto in questa pagina, imetelstat viene somministrato come infusione endovenosa, cioè viene immesso direttamente in una vena. La dose usata nello studio è di 9,4 mg per chilogrammo di peso corporeo.[1]
Altri agenti antineoplastici sono disponibili in forme diverse. Ad esempio, la daunorubicina cloridrato, un altro medicinale con attività antineoplastica, è fornita come iniezione che deve essere somministrata in un'infusione endovenosa a flusso rapido e non deve mai essere somministrata per iniezione intramuscolare o sottocutanea, perché se il medicinale fuoriesce dalla vena può verificarsi un grave danno ai tessuti locali.[2] Questo dimostra che la via di somministrazione degli agenti antineoplastici dipende dal medicinale specifico e dalla sua formulazione.
I dati degli studi clinici disponibili per questo gruppo di sostanze includono uno studio di Fase 3 che indaga imetelstat nella mielofibrosi. Gli studi di Fase 3 sono studi in fase avanzata che confrontano un nuovo trattamento con gli attuali trattamenti standard per vedere se funziona meglio o è più sicuro.
Lo studio ha arruolato 354 partecipanti con mielofibrosi a rischio intermedio-2 o alto, la cui malattia è recidivata o refrattaria al trattamento con inibitori JAK.[1] Lo studio è attualmente autorizzato, il che significa che ha ricevuto l'approvazione normativa per procedere.
L'esito primario misurato nello studio è la sopravvivenza globale, definita come l'intervallo di tempo dalla data di randomizzazione alla data del decesso per qualsiasi causa.[1] Ciò significa che lo studio sta verificando se le persone trattate con imetelstat vivono più a lungo delle persone che ricevono la migliore terapia disponibile. Lo studio confronta imetelstat con la migliore terapia disponibile, che è l'attuale trattamento standard per questa condizione.
Gli effetti indesiderati variano a seconda del medicinale antineoplastico specifico. Per l'ampia categoria degli antineoplastici vari, gli effetti noti sulle cellule normali che si dividono rapidamente fanno sì che questi medicinali possano sopprimere il midollo osseo, sopprimere la crescita, compromettere la guarigione, causare sterilità e causare perdita di capelli.[3]
Per la daunorubicina cloridrato, un medicinale specifico con attività antineoplastica, il riassunto delle caratteristiche del prodotto descrive diversi effetti indesiderati importanti. A dosi terapeutiche si verifica una grave mielosoppressione, che può portare a infezioni o emorragie. La tossicità miocardica, che nella sua forma più grave può essere un'insufficienza cardiaca congestizia potenzialmente fatale, può verificarsi durante la terapia o mesi o anni dopo la fine del trattamento. Il rischio di tossicità miocardica aumenta dopo una dose cumulativa totale superiore a 400-550 mg per metro quadrato negli adulti.[2]
Questi effetti indesiderati sono specifici della daunorubicina e potrebbero non applicarsi ad altre sostanze della categoria degli antineoplastici. Il registro dello studio clinico per imetelstat non fornisce un profilo degli effetti indesiderati nei dati qui disponibili.
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