ONA-255

Indice dei contenuti

• Che cos'è ONA-255?
• Come agisce ONA-255?
• Per quali patologie è in studio ONA-255?
• Come viene somministrato ONA-255?
• Cosa mostrano le sperimentazioni cliniche?
• Quali effetti indesiderati sono noti?

Che cos'è ONA-255?

ONA-255 è una sostanza a base di proteine ancora sperimentale, il che significa che non ha ricevuto un'autorizzazione all'immissione in commercio e non è ancora approvata come medicinale.^[1] La sostanza è sviluppata da ONA Therapeutics S.L.^[1] È classificata nell'area terapeutica delle neoplasie, che comprende i tumori.^[1] Nella sperimentazione registrata, ONA-255 viene somministrato come agente singolo, il che significa che viene testato da solo e non in combinazione con altri trattamenti antitumorali.^[1]

Come agisce ONA-255?

La sperimentazione registrata non descrive il bersaglio molecolare di ONA-255. Ciò che si sa dal registro della sperimentazione è che i ricercatori utilizzano due tipi di risposta biologica per valutare se il farmaco è attivo: una riduzione del DNA tumorale circolante (ctDNA) o una riduzione dei tumori misurata tramite imaging secondo i criteri RECIST.^[1] La sperimentazione mira a individuare la dose minima alla quale si verifica una di queste risposte biologiche, chiamata dose minima biologicamente attiva (MBAD).^[1]

Per quali patologie è in studio ONA-255?

La sperimentazione registrata studia ONA-255 in persone con tumore avanzato. La sperimentazione elenca tre gruppi di patologie:

• Tumore avanzato – tumore che si è diffuso o che non è più curabile con i soli trattamenti locali.
• Tumore al seno – in particolare tumore al seno avanzato con recettori ormonali positivi e HER2 negativo nella parte di ottimizzazione della dose della sperimentazione.
• Tumore gastrico / della giunzione gastroesofagea metastatico – tumore dello stomaco o dell'area in cui lo stomaco incontra l'esofago che si è diffuso ad altre parti del corpo.

Come viene somministrato ONA-255?

ONA-255 è preparato come soluzione per infusione e viene somministrato per infusione endovenosa, il che significa che viene introdotto direttamente in una vena nell'arco di un certo periodo di tempo.^[1] Il registro della sperimentazione non riporta la dose né la durata di ciascuna infusione.^[1]

Cosa mostrano le sperimentazioni cliniche?

Esiste una sperimentazione clinica registrata su ONA-255. È uno studio di Fase 1/2 con un arruolamento previsto di 117 partecipanti e il suo stato è autorizzato, il che significa che ha ricevuto le approvazioni necessarie e può procedere.^[1] La sperimentazione è suddivisa in tre parti:

• Fase 1a – determina la dose minima biologicamente attiva (MBAD) e la dose massima tollerata (MTD) di ONA-255 come agente singolo.
• Fase 1b – determina la dose ottimale e la dose raccomandata per la Fase 2 (RP2D) nel tumore al seno avanzato con recettori ormonali positivi e HER2 negativo e, se applicabile, nel tumore gastrico o della giunzione gastroesofagea metastatico.
• Fase 2a – valuta il tasso di risposta globale preliminare di ONA-255 alla dose raccomandata per la Fase 2.

Le principali misure della sperimentazione includono il numero di partecipanti che manifestano tossicità dose-limitanti durante il primo ciclo di 21 giorni, la sicurezza e la tollerabilità valutate attraverso eventi avversi correlati al trattamento, interruzioni del farmaco, riduzioni della dose e sospensioni del trattamento, e il tasso di risposta globale valutato dallo sperimentatore, definito come la proporzione di partecipanti con una risposta tumorale completa o parziale secondo i criteri RECIST versione 1.1.^[1]

Quali effetti indesiderati sono noti?

Nelle fonti disponibili non sono riportati effetti indesiderati di ONA-255. La sperimentazione registrata è progettata per misurare gli effetti indesiderati, tra cui le tossicità dose-limitanti, gli eventi avversi correlati al trattamento e gli eventi avversi gravi, ma non sono ancora disponibili risultati.^[1]