In breve
NIO752 è una sostanza sperimentale a base di acidi nucleici studiata per la paralisi sopranucleare progressiva (PSP), una rara malattia cerebrale. Non ha un'autorizzazione all'immissione in commercio e viene somministrata tramite iniezione intratecale. È attualmente autorizzato uno studio di Fase 3 con 287 partecipanti per valutarne l'efficacia e la sicurezza nella PSP con sindrome di Richardson.
Punti chiave
- NIO752 è una sostanza sperimentale a base di acidi nucleici senza autorizzazione all'immissione in commercio.
- È in studio in una sperimentazione di Fase 3 per la paralisi sopranucleare progressiva con sindrome di Richardson (PSP-RS).
- La sperimentazione di Fase 3 prevede di arruolare 287 partecipanti ed è attualmente autorizzata.
- NIO752 viene somministrato tramite iniezione intratecale (nella colonna vertebrale).
- La misura principale è la variazione del punteggio rPSPRS-10 alla settimana 72.
- Uno studio precedente ha valutato sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica in 64 partecipanti.
Che cos'è NIO752?
NIO752 è una sostanza sperimentale a base di acidi nucleici sviluppata da Novartis Pharma AG. Non ha un'autorizzazione all'immissione in commercio nei registri dei prodotti e pertanto non è ancora un medicinale approvato. Ha ricevuto la designazione di farmaco orfano, il che significa che è destinato a una malattia rara. La sostanza è nota anche con il codice di sviluppo NIO752.
Come agisce NIO752?
I dati di registro classificano NIO752 come una sostanza a base di acidi nucleici, ovvero basata su materiale genetico piuttosto che su un farmaco chimico tradizionale. L'esatto meccanismo d'azione nella paralisi sopranucleare progressiva non è descritto nelle fonti disponibili. L'area terapeutica è quella delle malattie del sistema nervoso.
Per quali patologie è in studio NIO752?
- Paralisi sopranucleare progressiva con sindrome di Richardson (PSP-RS) — una rara malattia cerebrale che colpisce movimento, equilibrio e movimenti oculari. La sperimentazione di Fase 3 si concentra specificamente sui partecipanti con questa forma di PSP.
Come viene somministrato NIO752?
NIO752 è preparato come concentrato per soluzione iniettabile e viene somministrato per via intratecale, ovvero viene iniettato direttamente nel liquido che circonda il midollo spinale. Uno studio precedente ha descritto il trattamento anche come iniezione intratecale nella colonna vertebrale.
Cosa mostrano le sperimentazioni cliniche?
È attualmente autorizzata una sperimentazione di Fase 3. Si tratta di uno studio randomizzato, controllato con placebo, a gruppi paralleli, in doppio cieco, condotto su 287 partecipanti con paralisi sopranucleare progressiva con sindrome di Richardson. La sperimentazione confronta NIO752 con un placebo (soluzione salina isotonica) somministrato tramite iniezione intratecale. L'esito principale è la variazione rispetto al basale alla settimana 72 del punteggio rPSPRS-10, una scala di valutazione che misura la gravità dei sintomi della PSP. Dopo la fase in doppio cieco, i partecipanti possono continuare in un'estensione in aperto, in cui tutti ricevono NIO752.
Un precedente studio di Fase 1, descritto dalla Health Research Authority del Regno Unito, ha valutato la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica (il modo in cui il farmaco si muove nell'organismo) di dosi ascendenti multiple di NIO752 somministrato per via intratecale in persone con PSP. Tale studio prevedeva di arruolare circa 64 partecipanti di età compresa tra 40 e 75 anni in 5 Paesi, testando 6 dosi diverse rispetto al placebo.
Chi può partecipare a queste sperimentazioni?
La sperimentazione di Fase 3 arruola partecipanti con paralisi sopranucleare progressiva con sindrome di Richardson. Il precedente studio di Fase 1 includeva partecipanti con PSP di età compresa tra 40 e 75 anni inclusi. In quello studio, 3 partecipanti su 4 hanno ricevuto NIO752 e 1 su 4 ha ricevuto il placebo, senza che né i partecipanti né i medici dello studio sapessero quale trattamento fosse stato somministrato.
Quali effetti indesiderati sono noti?
Le fonti disponibili non riportano effetti indesiderati specifici di NIO752. La sperimentazione di Fase 3 è progettata per valutare la sicurezza, e anche il precedente studio di Fase 1 ha valutato sicurezza e tollerabilità, ma nei dati non sono forniti risultati sugli effetti indesiderati.