In breve
LP-184 è un medicinale antitumorale sperimentale studiato nel carcinoma uroteliale, un tipo di tumore della vescica. Appartiene a una classe di farmaci chiamati acilfulveni. È attualmente autorizzato uno studio clinico registrato, con un arruolamento previsto di 39 partecipanti, che valuta il farmaco in un contesto di Fase 1 per tumori positivi alla proteina PTGR1 e con difetti di riparazione del DNA.
Punti chiave
- LP-184 è un acilfulvene, un tipo di farmaco antitumorale sperimentale.
- Lo studio registrato è in Fase 1 ed è attualmente autorizzato.
- È in studio per il carcinoma uroteliale PTGR1-positivo con difetto di riparazione del DNA.
- L'arruolamento previsto è di 39 partecipanti.
- Lo studio misura la tossicità dose-limitante, la dose raccomandata per la Fase 2 e il tasso di risposta obiettiva.
- LP-184 viene somministrato tramite infusione endovenosa.
Che cos'è LP-184?
LP-184 è una sostanza sperimentale, il che significa che non è ancora approvata come medicinale. È un composto sintetizzato chimicamente appartenente alla classe degli acilfulveni, un gruppo di farmaci in via di sviluppo per colpire determinati tumori. Il nome chimico completo di LP-184 è N-idrossi-N-{[(6'R)-6'-idrossi-2',4',6'-trimetil-7'-oxo-6',7'-diidrospiro[ciclopropano-1,5'-inden]-3'-il]metil}urea. LP-184 è l'etichetta abbreviata di questa sostanza.
Nel sistema informatico europeo per le sperimentazioni cliniche (CTIS), LP-184 è elencato come medicinale sperimentale. È in studio nel campo dell'oncologia, in particolare per il carcinoma uroteliale, un tumore che ha origine nelle cellule che rivestono la vescica e altre parti del tratto urinario. Il registro dello studio lo descrive come destinato a tumori PTGR1-positivi con difetti nella riparazione del DNA.
Come funziona LP-184?
Gli acilfulveni come LP-184 sono progettati per danneggiare il DNA delle cellule tumorali. Il registro dello studio si concentra su tumori PTGR1-positivi con difetti di riparazione del DNA. PTGR1 è un enzima; quando un tumore è PTGR1-positivo, produce questo enzima, il che potrebbe renderlo più sensibile a farmaci come LP-184. Le cellule tumorali con meccanismi di riparazione del DNA difettosi sono meno in grado di riparare i danni causati da tali farmaci, il che può portare alla morte cellulare. L'interazione molecolare esatta di LP-184 non è descritta in dettaglio nei dati del registro.
Per quali condizioni è in studio?
- Carcinoma uroteliale – un tumore dell'urotelio, il tessuto che riveste vescica, pelvi renale, ureteri e uretra. Lo studio è mirato specificamente a tumori PTGR1-positivi con difetti di riparazione del DNA.
Come viene somministrato LP-184?
LP-184 viene somministrato tramite infusione endovenosa, cioè direttamente in vena per un certo periodo di tempo. Il registro dello studio elenca questa come unica via di somministrazione per lo studio attuale.
Cosa mostrano gli studi clinici?
Nei dati forniti è presente uno studio clinico registrato per LP-184. Attualmente è nello stato Autorizzato, il che significa che ha ricevuto l'approvazione per procedere ma potrebbe non aver ancora iniziato l'arruolamento dei partecipanti. Lo studio è uno studio interventistico combinato di Fase 1b/Fase 2 con un arruolamento previsto di 39 partecipanti.
Lo studio è progettato in due parti. La parte di Fase 1b mira a caratterizzare la sicurezza e la tollerabilità di LP-184, misurando la tossicità dose-limitante (DLT) secondo CTCAE versione 5.0 e stabilendo la dose raccomandata per la Fase 2 (RP2D). La parte di Fase 2 valuterà l'attività antitumorale misurando il tasso di risposta obiettiva (ORR) secondo i criteri RECIST versione 1.1.
Chi può partecipare a questo studio? I dati del registro non forniscono criteri dettagliati di inclusione o esclusione. Lo studio è rivolto a pazienti con carcinoma uroteliale PTGR1-positivo e con difetto di riparazione del DNA, come indicato nel titolo dello studio.
Quali effetti collaterali sono noti?
I dati del registro non includono un elenco di effetti collaterali per LP-184. Poiché lo studio è in Fase 1, uno dei suoi obiettivi principali è determinare il profilo di sicurezza e identificare le tossicità dose-limitanti, cioè gli effetti collaterali abbastanza gravi da impedire l'aumento della dose.