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MTX-463 è una sostanza sperimentale sviluppata da Mediar Therapeutics per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica (IPF), una malattia polmonare cronica con prognosi sfavorevole e un impatto significativo sulla qualità della vita.[1] Non è ancora un medicinale autorizzato ed è attualmente in valutazione in un singolo studio clinico di Fase 2.[1] La sostanza viene somministrata per infusione endovenosa.[1]
MTX-463 mira a ridurre il danno polmonare prendendo di mira WISP1, una proteina che si ritiene svolga un ruolo critico nell'attivazione delle cellule che causano la cicatrizzazione polmonare nella IPF.[1] Bloccando o riducendo l'attività di WISP1, il farmaco ha lo scopo di rallentare il processo di cicatrizzazione che irrigidisce progressivamente i polmoni e ne riduce la capacità di inspirare aria.[1]
MTX-463 viene somministrato come soluzione per infusione per uso endovenoso.[1] Nello studio di Fase 2, la dose in esame è di 28 mg per chilogrammo di peso corporeo.[1] Lo studio include anche due bracci placebo: una soluzione di sodio cloruro allo 0,9% per infusione e una soluzione di destrosio al 5% per infusione.[1]
Uno studio di Fase 2 (NCT06967805) è registrato per MTX-463 nella fibrosi polmonare idiopatica.[1] Lo studio è randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, il che significa che i partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere MTX-463 o un placebo, e né i partecipanti né i ricercatori sanno chi sta ricevendo quale trattamento durante lo studio.[1] Lo studio prevede di arruolare 164 partecipanti di età pari o superiore a 40 anni.[1][1]
L'obiettivo primario è la variazione dal basale alla settimana 24 della capacità vitale forzata (FVC), che è una misura di quanta aria i polmoni possono inspirare.[1][1] Man mano che i polmoni si cicatrizzano nella IPF, la loro capacità di inspirare aria diminuisce, quindi la FVC viene utilizzata come misura principale per verificare se il farmaco rallenta la progressione della malattia.[1] Altri obiettivi dello studio includono la valutazione della sicurezza di MTX-463, la quantità di dose che rimane nel sangue fino alla dose successiva e l'efficacia del farmaco nell'alleviare i sintomi della IPF.[1] Lo studio dura fino a 32 settimane per ogni partecipante, incluso un periodo di screening di 4 settimane seguito da un periodo di trattamento di 24 settimane.[1] Lo studio è attualmente autorizzato ma non ancora in fase di reclutamento.[1]
Le fonti disponibili non riportano effetti collaterali specifici di MTX-463. Lo studio è progettato per valutare la sicurezza del farmaco e si prevede che i dati sulla sicurezza emergano una volta avviato lo studio.[1] Il riassunto della ricerca osserva che i trattamenti attualmente approvati per la IPF, pirfenidone e nintedanib, causano effetti collaterali come vomito e diarrea che ne limitano l'uso, il che è parte della motivazione per lo sviluppo di nuove opzioni.[1]
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