In breve
Questo articolo riassume gli studi clinici che stanno valutando lisaftoclax. Le ricerche riguardano soprattutto tumori del sangue e misurano sicurezza, efficacia e sopravvivenza in persone con leucemia o linfoma, spesso anziane, già trattate o non adatte a terapie standard.
Punti chiave
- Gli studi clinici su lisaftoclax riguardano soprattutto tumori del sangue, in particolare leucemia mieloide acuta, leucemia linfatica cronica/linfoma linfocitico piccolo e sindrome mielodisplastica ad alto rischio. La maggior parte dei trial è in fase 3 e confronta lisaftoclax, spesso in combinazione con altri farmaci, con trattamenti di controllo. C’è anche uno studio di fase 1 in pazienti con malattia recidivata o refrattaria, dove l’obiettivo principale è capire sicurezza, tollerabilità e dose. I partecipanti includono persone appena diagnosticate, già trattate o non adatte alle cure standard. Gli esiti più importanti sono sopravvivenza, tempo senza peggioramento della malattia e risposta al trattamento.
Panoramica degli studi
Nei dati disponibili, lisaftoclax viene studiato in cinque studi clinici interventistici, tutti con stato Authorised. Questi studi valutano soprattutto tumori del sangue, cioè malattie che colpiscono le cellule del sangue o del midollo osseo.
La maggior parte dei trial è in fase 3, mentre uno è in fase 1. In generale, la fase 3 serve a confrontare trattamenti su gruppi più grandi di persone, mentre la fase 1 serve soprattutto a capire sicurezza e dose.
Leucemia mieloide acuta
Lo studio NCT06389292 valuta lisaftoclax in persone con leucemia mieloide acuta appena diagnosticata. Il trial è di fase 3, è interventistico e prevede 354 partecipanti.
Questo studio confronta lisaftoclax più azacitidina con placebo più azacitidina in pazienti anziani o non adatti alla chemioterapia di induzione standard, cioè la terapia iniziale forte usata per cercare di controllare rapidamente la malattia. L’obiettivo principale è la sopravvivenza globale, cioè il tempo tra la randomizzazione e la morte per qualsiasi causa.
Leucemia linfatica cronica e linfoma linfocitico piccolo alla diagnosi
Lo studio NCT06319456 valuta lisaftoclax in persone con leucemia linfatica cronica o linfoma linfocitico piccolo appena diagnosticati. Anche questo è uno studio di fase 3, con 244 partecipanti, ed è interventistico.
Il confronto principale è tra lisaftoclax in combinazione con acalabrutinib e una terapia immunochemioterapica, cioè una combinazione di farmaci che unisce immunoterapia e chemioterapia. L’esito principale è la sopravvivenza libera da progressione, valutata da un comitato indipendente, cioè il tempo fino al peggioramento della malattia o alla morte.
Leucemia linfatica cronica e linfoma linfocitico piccolo già trattati
Lo studio NCT06104566 è un trial globale, multicentrico, aperto e randomizzato in persone con leucemia linfatica cronica o linfoma linfocitico piccolo già trattati in precedenza. È uno studio di fase 3 e prevede 455 partecipanti.
In questo studio, lisaftoclax viene confrontato in combinazione con un BTKi, cioè un inibitore della tirosin-chinasi di Bruton, rispetto al solo BTKi. Il trial include persone già trattate con un BTKi e misura la sopravvivenza libera da progressione, definita come tempo fino alla progressione, alla ricaduta o alla morte.
Sindrome mielodisplastica ad alto rischio
Lo studio NCT06641414 valuta lisaftoclax più azacitidina rispetto a placebo più azacitidina in adulti con sindrome mielodisplastica ad alto rischio appena diagnosticata. È uno studio di fase 3 con 508 partecipanti ed è interventistico.
Il testo disponibile non riporta in modo chiaro gli esiti principali, perché i campi relativi agli endpoint sono indicati come “xxx”. Tuttavia, il disegno dello studio mostra che l’obiettivo è valutare l’efficacia della combinazione lisaftoclax-azacitidina rispetto al controllo con placebo-azacitidina.
Fasi degli studi e risultati misurati
Lo studio di fase 1, 2024-515654-25-00, riguarda persone con LLC/SLL recidivata e/o refrattaria, cioè con malattia tornata o non ben controllata dalle cure precedenti. In questa fase si valutano soprattutto sicurezza, tollerabilità, tossicità dose-limitanti, dose massima tollerata e dose raccomandata per la fase 2.
Nella parte di fase Ib/II, lo studio esamina lisaftoclax da solo o in combinazione con rituximab, acalabrutinib, ibrutinib o zanubrutinib in pazienti con LLC/SLL recidivata e/o refrattaria o anche non trattata in precedenza. Gli esiti di efficacia includono tasso di risposta globale, risposta completa, risposta parziale, durata della risposta, sopravvivenza libera da progressione, sopravvivenza globale, malattia minima residua e tempo fino alla risposta completa o alla negatività della malattia minima residua.
Nel complesso, i trial su lisaftoclax cercano di capire se il farmaco, da solo o insieme ad altri trattamenti, può migliorare i risultati in diversi tumori del sangue. Le misure più importanti sono la sopravvivenza, il controllo della malattia e la sicurezza del trattamento.