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Ornithine transcarbamylase deficiency
Studio sull’uso di ECUR-506A e ECUR-506D nei bambini maschi con deficit di ornitina transcarbamilasi neonatale
La ricerca clinica si concentra su una malattia genetica rara chiamata deficienza di ornitina transcarbamilasi (OTC), che colpisce i neonati. Questa condizione può causare gravi problemi metabolici, portando a livelli elevati di ammoniaca nel sangue, che possono essere pericolosi. Lo studio mira a valutare la sicurezza e l’efficacia di un nuovo trattamento chiamato ECUR-506, somministrato…
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Data di inizio: 2025-02-17Studio clinico sugli effetti a lungo termine di Avalotcagene ontaparvovec in adulti con deficit di Ornitina Transcarbamilasi a esordio tardivo
Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata deficienza di ornitina transcarbamilasi (OTC), che è un disturbo genetico che colpisce il metabolismo dell’ammoniaca nel corpo. Questo disturbo può portare a livelli elevati di ammoniaca nel sangue, causando sintomi come stanchezza, confusione e, in casi gravi, danni cerebrali. La ricerca mira a valutare la sicurezza…
Malattia:
Farmaci studiati:
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Data di inizio: 2018-09-17Studio clinico su Avalotcagene ontaparvovec per pazienti con deficit di OTC a esordio tardivo di età pari o superiore a 12 anni
La ricerca clinica si concentra su una condizione chiamata deficit di Ornitina Transcarbamilasi (OTC) a esordio tardivo. Questa è una malattia genetica che colpisce il metabolismo dell’ammoniaca nel corpo, portando a livelli elevati di ammoniaca nel sangue, che possono essere pericolosi. Lo studio mira a valutare l’efficacia di un trattamento innovativo chiamato Avalotcagene ontaparvovec, un…
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Studio disponibile in:
Data di inizio: 2023-01-24