In breve
Lirafugratinib (LYRFIGTU) è un inibitore delle chinasi autorizzato negli Stati Uniti per adulti con colangiocarcinoma precedentemente trattato, non resecabile, localmente avanzato o metastatico, portatore di una fusione o altro riarrangiamento di FGFR2. È ora in studio in una sperimentazione di Fase 2 per altri tumori solidi con fusioni o riarrangiamenti di FGFR2. La sperimentazione è autorizzata e prevede di arruolare 30 partecipanti.
Lirafugratinib è un inibitore delle chinasi. Il suo nome completo è lirafugratinib cloridrato ed è commercializzato con il nome di LYRFIGTU. È stato approvato negli Stati Uniti nel 2026 per adulti con colangiocarcinoma precedentemente trattato, non resecabile, localmente avanzato o metastatico, portatore di una fusione o altro riarrangiamento di FGFR2.
Punti chiave
- Lirafugratinib (LYRFIGTU) è un inibitore delle chinasi approvato negli Stati Uniti per il colangiocarcinoma con alterazioni di FGFR2.
- La nuova sperimentazione di Fase 2 studia lirafugratinib in tumori solidi diversi dal colangiocarcinoma con fusione o riarrangiamento di FGFR2.
- La sperimentazione è autorizzata e prevede di arruolare 30 partecipanti.
- La misura principale è il tasso di risposta obiettiva (ORR) valutato da un comitato di revisione indipendente utilizzando i criteri RECIST v1.1.
- Nella sperimentazione, lirafugratinib viene somministrato per via orale alla dose di 70 mg una volta al giorno.
Che cos'è lirafugratinib?
Lirafugratinib è un inibitore delle chinasi, un tipo di medicinale che blocca i segnali all'interno delle cellule tumorali. È venduto in capsule con il nome di LYRFIGTU. È un medicinale autorizzato negli Stati Uniti per un tipo specifico di tumore delle vie biliari chiamato colangiocarcinoma, quando il tumore presenta una fusione del gene FGFR2 o un altro riarrangiamento.
Come agisce lirafugratinib?
In alcuni tumori, il gene FGFR2 è alterato da una fusione o da un riarrangiamento, che induce la proteina FGFR2 a inviare continui segnali di crescita. Lirafugratinib blocca questa proteina, il che può rallentare o arrestare la crescita delle cellule tumorali che ne dipendono.
Per quali condizioni è usato o in studio?
- Colangiocarcinoma con fusione o riarrangiamento di FGFR2 — lirafugratinib è approvato negli Stati Uniti per adulti con malattia precedentemente trattata, non resecabile, localmente avanzata o metastatica.
- Altri tumori solidi con fusione o riarrangiamento di FGFR2 — una sperimentazione di Fase 2 sta studiando lirafugratinib in tumori solidi precedentemente trattati, non resecabili, localmente avanzati o metastatici, escluso il colangiocarcinoma.
Come viene somministrato lirafugratinib?
Lirafugratinib viene somministrato per bocca in capsule. Il dosaggio approvato è di 70 mg una volta al giorno, con o senza cibo. Le capsule sono disponibili nei dosaggi da 20 mg e 30 mg. Nella sperimentazione di Fase 2, lirafugratinib viene somministrato per via orale alla dose di 70 mg.
Cosa mostrano le sperimentazioni cliniche?
Nel Sistema Informativo delle Sperimentazioni Cliniche dell'UE è elencata una sperimentazione clinica per lirafugratinib in tumori solidi diversi dal colangiocarcinoma.
La sperimentazione è uno studio di Fase 2 in tumori solidi precedentemente trattati, non resecabili, localmente avanzati o metastatici con fusione o riarrangiamento di FGFR2, escluso il colangiocarcinoma. È autorizzata e prevede di arruolare 30 partecipanti. L'esito primario è il tasso di risposta obiettiva (ORR), ovvero la proporzione di partecipanti i cui tumori si riducono o scompaiono. Questo viene valutato da un comitato di revisione indipendente (IRC) utilizzando i criteri RECIST v1.1, un insieme standard di regole per misurare la risposta tumorale.
Quali effetti collaterali sono noti?
Le reazioni avverse più comuni segnalate con lirafugratinib, che si verificano in almeno il 20% dei pazienti, includono tossicità ungueale, sindrome da eritrodisestesia palmo-plantare (arrossamento e dolore su palmi e piante), stomatite (piaghe in bocca), alopecia (perdita di capelli), secchezza oculare, secchezza delle fauci, affaticamento, disgeusia (alterazioni del gusto), distacco dell'epitelio pigmentato retinico, stitichezza, pelle secca, infezione, eruzione cutanea, dolore addominale, emorragia, visione offuscata, diarrea, dolore muscoloscheletrico, nausea e diminuzione dell'appetito.
Gli effetti collaterali gravi descritti nelle informazioni prescrittive includono tossicità oculare come il distacco dell'epitelio pigmentato retinico e la tossicità corneale, iperfosfatemia (livelli elevati di fosfato nel sangue) che può portare a mineralizzazione dei tessuti molli, e tossicità embrio-fetale, ovvero può danneggiare il feto.